Przeszczep genetycznie zmodyfikowanych wysp trzustkowych osobie z cukrzycą typu 1 – brak odrzutu pomimo braku immunosupresji

3mamcukier.pl 1 dzień temu

Egzogenna insulina stosowana jest w leczeniu cukrzycy typu 1 od ponad 100 lat. Intensywna insulinoterapia opóźnia wystąpienie i spowalnia progresję powikłań przewlekłych oraz wydłuża oczekiwaną długość życia. Jednak wciąż insulina pozostaje leczeniem objawowym, a nie wyleczeniem, czego świadomy jest każdy, kto żyje z cukrzycą typu 1 a zwłaszcza my, rodzice, niezależnie od tego ile dziecko ma lat

Dotychczasowe badania wykazały, iż przeszczep wysp trzustkowych od zmarłego człowieka lub makaka, zmodyfikowanych genetycznie wyleczył cukrzycę u myszy – i to bez stosowania immunosupresji.

W tym przypadku genetycznie zmodyfikowane wyspy trzustkowe przeszczepiono pacjentowi z długoletnią cukrzycą typu 1, bez immunosupresji.

Badanie było pierwszym u człowieka, otwartym badaniem klinicznym, inicjowanym przez badaczy, w którym zastosowano produkt genetycznie edytowane ludzkie wyspy trzustkowe. Produkt został dopuszczony przez Szwedzką Agencję Produktów Medycznych i Szwedzką Komisję ds. Etyki Badań Naukowych.

Opis przypadku

Pacjentem jest 42-letni mężczyzna z 37-letnią historią cukrzycy typu 1. Był jedynym pacjentem w tym badaniu.

Miał stężenie hemoglobiny glikowanej 10,9%, niewykrywalną endogenną produkcję insuliny (brak C-peptydu), obecne autoprzeciwciała GAD i IA2 oraz wymagał 32 jednostek insuliny dziennie.

Otrzymał wyizolowane wyspy trzustkowe od 60-letniego dawcy (grupa krwi 0, HbA1c 6,0%). Komórki poddano edycji genetycznej, a następnie zostały one „uzbrojone” w gen, który daje im sygnał ochronny przed atakiem układu odpornościowego.

Do przeszczepu przygotowano 79,6 mln komórek, które wprowadzono do mięśnia ramienia pacjenta dzięki 17 zastrzyków.

Pacjent nie otrzymywał leków immunosupresyjnych ani przeciwzapalnych.

Wyniki

Komórki nieedytowane i częściowo edytowane zostały odrzucone przez układ odpornościowy pacjenta, zgodnie z oczekiwaniami.
Komórki pochodzące z wysp trzustkowych przetrwały i nie wywołały odpowiedzi immunologicznej w ciągu 12 tygodni.
C-peptyd był stabilny i odpowiadał na obciążenie glukozą.
HbA1c pacjenta obniżyło się o 42%.
Obrazowanie MRI i PET-MRI potwierdziło obecność i aktywność przeszczepu.
Odnotowano tylko łagodne działania niepożądane (zapalenie żyły, drętwienie, mrowienie).