Hematoonkologia odnotowała w ostatnich latach znaczący postęp w zakresie rejestracji nowych terapii. Polska w tej chwili ma dostęp do nich na europejskim poziomie, a następna lista refundacyjna przyniesie kolejny przełom dla pacjentów. O wyzwaniach, jakie stoją przed polską hematoonkologią, dyskutowali 6 września 2024 roku przedstawiciele instytucji publicznych, a także czołowi eksperci medyczni. Spotkanie odbyło się w ramach cyklu Instytutu Rozwoju Spraw Społecznych „Healthcare Policy Roundtable” i zorganizowane zostało we współpracy z Centrum Medycznym Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Jak podkreślali eksperci podczas debaty, w obszarze hematoonkologii od 2019 r. zaszło w Polsce wiele zmian i pacjenci uzyskali dostęp do nowoczesnych terapii.
– Hematologia dorosłych, jak i hematologia dziecięca to dziedziny bardzo dynamicznie rozwijające się. W ciągu roku mamy kilka nowych rejestracji i cały czas w Polsce refundowane są nowe terapie. w tej chwili mamy dostęp do leków na poziomie europejskim, choć pojawiają się oczywiście nowe potrzeby – zaznaczyła prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii i dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.
Dodała także, iż od 2019 do 2023 r. bardzo poprawił się dostęp do nowoczesnych terapii hematologicznych. Zrefundowano łącznie 75 nowych cząsteczkowskazań w 26 chorobach hematologicznych, zarówno nowotworowych, jak i nienowotworowych.
Prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, podkreślił także, iż ze względu na postęp w medycynie, podejście do leczenia nowotworów krwi uległo zmianie.
– w tej chwili odchodzimy od chemioterapii i immunochemioterapii w kierunku terapii immunologicznych. Są to dwa obszary: technologia CAR-T i przeciwciała bispecyficzne, angażujące limfocyty T. Badania pokazują, iż w porównaniu z klasyczną chemioterapią i immunochemioterapią, te terapie mają ogromną przewagę – powiedział prof. Krzysztof Giannopoulos. Dodał także, iż najważniejszy w tej chwili jest dostęp do przeciwciał bispecyficznych.
Jak zaznaczył Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia, w obszarze hematoonkologii są zawarte aż dwa priorytety zdrowotne Ministerstwa Zdrowia – onkologia i choroby rzadkie.
– Od 2019 r. zamiast patrzeć na technologie jako zło konieczne, które dla decydenta, jak również płatnika publicznego jest dużym obciążeniem i wyzwaniem, patrzymy na nie jak na inwestycję w zdrowie. Tych inwestycji bardzo dużo dokonaliśmy w ciągu ostatnich 5 lat – stwierdził Mateusz Oczkowski.
Według przedstawiciela Ministerstwa Zdrowia, najbliższa lista leków refundowanych będzie przełomowa dla pacjentów cierpiących na nowotwory krwi.
– Nasza praca w hematoonkologii była ogromna. 75 cząsteczkowskazań uzyskało refundację do 2023 r., a w 2024 r. liczba ta przekroczy 90 terapii. Obwieszczenie refundacyjne, które zostanie opublikowane 17 września, będzie przełomowe dla obszaru hematoonkologii, ponieważ ukaże się sześć nowych wskazań. W tym mamy nadzieję, iż będą to dwie nowe terapie CAR-T oraz trzy przeciwciała bispecyficzne. Nie pamiętam obwieszczenia z tak wysokim poziomem technologicznym – dodał Mateusz Oczkowski.
Fakt, iż duża liczba terapii z obszaru hematoonkologii jest w tej chwili w procesach refundacyjnych, potwierdziła także Joanna Parkitna, dyrektor Wydziału Oceny Technologii Medycznych w Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.
– Patrząc na statystyki dotyczące ocen, jakie Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wykonała w ciągu ostatnich dwóch miesięcy, to było pięć ocenianych leków w czterech programach dotyczących białaczek limfoplastycznych, chłoniaków komórkowych i szpiczaków plazmocytowych – zaznaczyła Joanna Parkitna.
Zgromadzeni podczas debaty eksperci poruszali także temat dostępu do hematologów, których w Polsce jest zbyt mało.
– 31 marca aktywnie wykonujących swój zawód specjalistów hematologów było 594, co daje nam wskaźnik 1,57 hematologa na 100 000 osób. Konsultanci wojewódzcy deklarują, iż optymalną liczbą jest 3 hematologów na 100 000 mieszkańców – mówiła prof. Ewa Lech-Marańda.
– Liczba hematologów się potroiła, więc jest to istotny postęp, natomiast jest on niedostateczny. Z dwóch powodów cały czas mamy zbyt mało hematologów. Po pierwsze jest to starzenie się społeczeństwa – większość chorób hematoonkologicznych, to choroby osób starszych, których populacja zwiększa się. Po drugie, jesteśmy „ofiarami naszego sukcesu”. Czas przeżycia chorych na nowotwory krwi kiedyś był znacznie krótszy. w tej chwili są to choroby, z którymi żyje się wiele lat, jednak żyje się niewyleczonym. W związku z tym pacjent wymaga wielokrotnego zwiększenia liczby świadczeń medycznych, które są mu udzielane – dodał prof. dr hab. n. med. Wiesław Jędrzejczak z Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Eksperci podkreślali wielokrotnie, iż większość nowotworów krwi to choroby rzadkie. Prof. dr hab. n. med. Alicja Chybicka, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, podkreśliła, iż w sierpniu 2024 r. Rada Ministrów przyjęła Plan dla Chorób Rzadkich na lata 2024-2025, który jest istotny także z perspektywy hematoonkologów.
– Plan dla Chorób Rzadkich ma sześć obszarów, które dotyczą wszystkich chorób rzadkich w zakresie hematoonkologii. Obszar pierwszy to powołanie ośrodków eksperckich chorób rzadkich – wśród nich muszą się znaleźć ośrodki hematologiczne i muszą się akredytować. Drugi obszar to poprawa dostępu do badań diagnostycznych wykorzystywanych w diagnostyce i leczeniu chorób rzadkich. Poprawa dostępu do leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego w chorobach rzadkich jest trzecim obszarem. Czwarty to Polski Rejestr Chorób Rzadkich – ten element został już przygotowany i w tej chwili trzeba go wdrożyć. Piąty element to Karta Pacjenta z Chorobą Rzadką, co wymaga zinformatyzowania wielu danych, a to jest wyzwaniem. Platforma informacyjna „Choroby rzadkie”, czyli szósty obszar, już rozpoczęła swoją działalność – dodała prof. Alicja Chybicka.
Nowotwory krwi stanowią także przedmiot działań na poziomie inicjatyw Unii Europejskiej, a polska prezydencja w Radzie Unii Europejskiej, która rozpocznie się 1 stycznia 2025 r., może stać się platformą do rozmów o hematoonkologii.
– W ramach Europejskiego Planu Walki z rakiem zostały utworzone europejskie sieci referencyjne, w tym również ERN-EuroBloodNet, czyli sieć zajmująca się rzadkimi chorobami hematologicznymi, składająca się w tym momencie z 66 uznanych placówek opieki zdrowotnej w 15 państwach członkowskich, która ma na celu ułatwienie i przekazywanie najbardziej specjalistycznej wiedzy i usług w zakresie leczenia pacjentów z rzadkimi chorobami hematologicznymi – powiedziała Małgorzata Bogusz, prezes Instytutu Rozwoju Spraw Społecznych oraz członek Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Społecznego.
Prof. Krzysztof Giannopoulos zaznaczył także, iż środowisko hematologów stara się, aby choroby rzadkie były jednym z tematów w czasie polskiej prezydencji w Radzie Unii Europejskiej. Podkreślił, iż hematologia i onkologia dziecięca idealnie się wpisuje w obszar chorób rzadkich.
Justyna Mieszalska, prezes Centrum Medycznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego zaznaczyła także, iż data debaty nie była przypadkowa, ponieważ wrzesień jest miesiącem świadomości nowotworów krwi na całym świecie.
– Świadomość, jeżeli chodzi o nowotwory krwi, wzrasta. Jednak wydaje się, iż w dalszym ciągu choroby hematoonkologiczne utożsamiane są jedynie z białaczką, natomiast w rzeczywistości jest ich o wiele więcej – dodała Justyna Mieszalska.
