Pierwsze badanie na ludziach eksperymentalnego leku, lepodisiranu, wykazało, iż pojedynczy zastrzyk może radykalnie i trwale obniżyć poziom lipoprotein(a) we krwi, w tej chwili nieuleczalnego czynnika ryzyka chorób serca.
Wyzwanie: Poziom cholesterolu LDL – tego złego, który zatyka tętnice i prowadzi do chorób serca – zależy od kombinacji czynników, w tym genetyki, diety i stylu życia.
Oznacza to, iż jeżeli poziom LDL jest zbyt wysoki, możesz zmienić to, co jesz, więcej ćwiczyć lub ograniczyć takie nałogi, jak palenie i alkohol. Istnieją również leki, takie jak statyny, które są bardzo skuteczne w obniżaniu poziomu LDL.
Szacuje się, iż 20% światowej populacji ma wysoki poziom Lp(a).
Lipoproteina (a) lub Lp (a) to kolejna cząsteczka wytwarzana przez wątrobę, podobnie jak cholesterol LDL, a wysoki poziom we krwi niezależnie zwiększa ryzyko chorób serca. Jednak w przeciwieństwie do cholesterolu LDL, poziom Lp(a) jest zdeterminowany prawie wyłącznie przez genetykę.
Oznacza to, iż szacunkowo 20% światowej populacji, u której występuje wysoki poziom Lp(a), nie jest w stanie zmniejszyć tego głównego czynnika ryzyka chorób serca. Nie ma też żadnych sprawdzonych leków, które znacząco obniżałyby poziom Lp(a). (Aby zmniejszyć ryzyko, grupa ta musi jeszcze bardziej uważać na poziom LDL, ponieważ jest to jedyny czynnik, który mogą kontrolować).
Co nowego? 12 listopada badacze opublikowali wyniki badania I fazy eksperymentalnego leku opracowywanego przez giganta farmaceutycznego Eli Lilly. Wykazano, iż lek obniża wysoki poziom Lp(a) u uczestników aż o 96% w stosunku do wartości wyjściowych.
„Jeśli dalsze badania wykażą, iż ten lek – lepodisiran – jest bezpieczny i może zmniejszyć ryzyko zawałów serca i udarów mózgu, będzie to dobra wiadomość dla pacjentów, ponieważ eliminuje czynnik ryzyka, którego nie byliśmy w stanie wyleczyć” – powiedział główny autor badania Steve Nissen.
„Jego skuteczność w obniżaniu Lp(a) była ogromna.”
Steve’a Nissena
Jak to działa: Lepodisiran to mały interferujący RNA (siRNA), trafnie nazwana terapia, która działa poprzez zakłócanie RNA – materiału genetycznego, który tłumaczy DNA na instrukcje dla komórek dotyczące wytwarzania określonych cząsteczek. siRNA powstrzymuje translację RNA na białka, zasadniczo „wyciszając” gen bez wpływu na DNA.
RNA, na który celuje lepodisiran, tworzy istotny składnik Lp(a).
„Jak pokonać czynnik ryzyka, który jest w dużej mierze genetyczny? Bardzo skuteczną metodą jest ingerencja w gen i właśnie do tego celu przeznaczony jest lepodisiran i inne nowe terapie” – powiedział Nissen.
Po 48 tygodniach ich poziom Lp(a) był przez cały czas o 94% niższy niż przed badaniem.
Do badania I fazy dotyczącego lepodisiranu włączono 48 osób z podwyższonym poziomem Lp(a). Dwunastu otrzymało pojedynczy zastrzyk placebo. Pozostałych podzielono na sześcioosobowe grupy, a każdej grupie podano inną wielkość dawki lepodisiranu, od 4 miligramów aż do 608 mg.
W grupie otrzymującej najwyższą dawkę poziom Lp(a) we krwi był rzeczywiście prawidłowy niewykrywalny 29 dni po wstrzyknięciu. Zaczęły powoli rosnąć po 40 tygodniach, ale choćby w 48 tygodniu były przez cały czas o 94% niższe niż przed badaniem. Kolejna najwyższa dawka, 304 mg, spowodowała redukcję o 75% choćby po 48 tygodniach.
Podczas badania nie stwierdzono żadnych problemów związanych z bezpieczeństwem, a jedynymi skutkami niepożądanymi był łagodny ból w miejscu wstrzyknięcia.
Wpływ Lepodisiranu na poziom Lp(a) w trakcie badania. Źródło: Nissen i in.Patrząc w przyszłość: Trwa już druga faza badania lepodisiranu. Będzie obejmowało ponad 250 osób z podwyższonym poziomem Lp(a) i ma zakończyć się w październiku 2024 r.
„Naszym zdaniem ta terapia jest bardzo obiecująca” – stwierdził Nissen. „Te [phase 1] dane wskazują, iż lepodisiran jest bezpieczny, a jego skuteczność w obniżaniu Lp(a) była znaczna, z niemal całkowitą eliminacją Lp(a), która trwała przez długi czas. Więcej dowiemy się po badaniu fazy 2.”
Bardzo chcielibyśmy usłyszeć od Ciebie! jeżeli masz komentarz na temat tego artykułu lub masz wskazówkę dotyczącą przyszłej historii Freethink, napisz do nas na adres [email protected].
