Nie ma jednoznacznej odpowiedzi na pytanie, czym jest przełom w medycynie. Może mieć różne oblicze i różny zasięg – mówi dyrektor medyczny w Novartis Poland Piotr Czerkies.
Coraz częściej jednak mamy powody do ogłaszania przełomów w medycynie, ponieważ jej rozwój postępuje wraz z rozwojem nauk podstawowych czy biologii, a także sztucznej inteligencji. Takimi przełomami były na przykład wprowadzenie antybiotyków, antyseptyka czy chirurgia małonwazyjna. One naprawdę zmieniły oblicze medycyny. W dziedzinie farmakoterapii nieustannie poszukujemy nowych technologii, dlatego pojęcie leków przełomowych zostało choćby wprowadzone do procesów rejestracyjnych przez amerykańską agencję FDA.
Przełomowa może być nowa technologia, która otwiera nowe sposoby leczenia, adresowania patomechanizmów chorobowych. Może to jednak mieć różną skalę – dotyczyć wielu obszarów lub wąskiego zakresu. Ważne jest, aby ten przełom technologiczny powiązać ze zmianą standardu leczenia i praktyki klinicznej. Dopiero wówczas możemy mówić o prawdziwym przełomie – uważa Piotr Czerkies.
W ostatnich latach rozwój nowych terapii ogromnie przyśpieszył, pojawiło się co najmniej kilka technologii z całą pewnością przełomowych. Pierwsza z nich – to terapie genowe, a także jej podgrupa – terapia komórkowa, czyli CAR-T. Przełomowe są także radioligandy, kleje komórkowe – czyli cząsteczki pozwalające na adresowanie celów – białek, które dotychczas być niemożliwe do osiągnięcia. Kolejne przełomowe technologie – to oparte na matrycowym RNA. Wszystkie one otwierają nowe możliwości opracowywania leków, które potencjalnie mogą mieć radykalnie wyższą skuteczność niż te, które znaliśmy dotychczas. W tym kontekście zaczyna się szerokie stosowanie medycyny personalizowanej, czyli dostosowywanie stosowanych narzędzi terapeutycznych do konkretnego pacjenta.
Wprowadzanie przełomowych terapii nie jest ani łatwe, ani tanie. Mimo ogromnego postępu w wielu z tych obszarów jesteśmy zaledwie na początku drogi i mamy przed sobą perspektywy, które trudno przewidzieć. Jednocześnie te nowe technologie są niezwykle skomplikowane i wymagające. Wiele z nich jest związane z rozwojem wiedzy o genomie człowieka. Dlatego też potrzebny jest rozwój narzędzi, które będą wspierać lekarza w przejściu algorytmu diagnostycznego i terapeutycznego.
Także w diagnostyce wykorzystywane są nowe technologie, ale przez cały czas jej praktyczne zastosowanie nie nadąża za możliwościami technologii – między innymi z racji bardzo wysokich kosztów. Z drugiej strony w wielu obszarach możliwości terapeutyczne nie nadążają za możliwościami diagnostycznymi.
Posłuchać warto!
Materiał opracowany we współpracy z partnerem. PL2311309665
