Leczenie SMA przyniosło niespotykane dotąd wyniki w neurologii

Od prawie siedmiu lat pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), czyli chorobą rzadką, która w naturalnym przebiegu prowadzi do głębokiej niepełnosprawności i przedwczesnej śmierci dzieci do drugiego roku życia, mają dostęp do leczenia. Dotychczasowe obserwacje wskazują, iż zastosowanie terapii dokanałowej u pacjentów, którzy nie mają jeszcze objawów choroby...