Choroby rzadkie – czy system zadziała?

termedia.pl 12 godzin temu

Zdjęcie: Szymon Czerwiński

Realizacja strategicznego Planu dla Chorób Rzadkich na lata 2024–2025 kończy się w tym roku. Czy resort zdąży wprowadzić wszystkie konieczne zmiany w sześciu obszarach planu? Na jakim etapie w tej chwili znajdują się prace? O największych wyzwaniach systemowych mówi Dominika Janiszewska-Kajka, wicedyrektor Departamentu Lecznictwa w Ministerstwie Zdrowia.

Podczas organizowanej przez Wydawnictwo Medyczne Termedia konferencji Choroby Rzadkie, Problemy Nie Tylko Systemowe zaproszeni eksperci – lekarze, przedstawiciele resortu zdrowia, politycy, organizacji pacjenckich i przemysłu farmaceutycznego – podnosili najważniejsze wyzwania, jakie generuje dostęp do leczenia i edukacji dla chorych dotkniętych chorobą rzadką oraz ich bliskich w Polsce.

Dominika Janiszewska-Kajka, wicedyrektor Departamentu Lecznictwa w Ministerstwie Zdrowia, w swoim wystąpieniu mówiła o największych wyzwaniach systemowych w tym obszarze.

– Najwiekszym wyzwaniem systemowym od samego początku było stworzenie strategii dla chorób rzadkich, czyli pierwszego Planu dla Chorób Rzadkich. Prace nad nim zapoczątkowaliśmy w 2021 r., w trudnych czasach pandemii. W 2024 roku przedłużyliśmy realizację planu, ponieważ pojawiły się nowe wyzwania, nowe badania genetyczne, które należało wprowadzić, a także rozwiązania systemowe z uwzględnieniem roli płatnika. Nie zmienił się zakres planu, przez cały czas mamy sześć obszarów, jak było w pierwszej edycji planu, ale cały czas doprecyzowujemy i roszerzamy zakres działań, które ich dotyczą – wskazywała ekspertka.

Jak podkreśliła przedstawicielka MZ, dokument strategiczny Plan dla Chorób Rzadkich na lata 2024–2025 zakłada działania w sześciu obszarach. Wicedyrektor Janiszewska-Kajka nakreśliła najważniejsze prace, jakie się w nich toczą:

1. Powołanie ośrodków eksperckich chorób rzadkich (OECR) oraz analiza wprowadzonych dla OECR produktów rozliczeniowych

– Zasadnicze zadanie, przed którym stoimy, to przede wszystkim umożliwienie dołączenia nowym ośrodkom do kręgu ośrodków eksperckich. Obecne ośrodki eksperckie krajowe funkcjonują na podstawie powołania ministra zdrowia, który w 2023 r. na zasadzie uznania kompetencji uznał ośrodki, które są w ERN jako ośrodki eksperckie krajowe. Minister Izabela Leszczyna zdaje sobie sprawę z tego, iż na naszej mapie pojawiają się białe plamy, które należałoby uzupełnić, i ma świadomość tego, iż istnieje znakomita grupa poradni, oddziałów, które mogłyby mieć status ośrodków eksperckich. Wypracowujemy zatem teraz rozwiązanie prawne, mianowicie zmianę ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej, w ramach której minister zdrowia utrzyma uprawnienie do powoływania takich ośrodków – tłumaczyła Dominika Janiszewska-Kajka.

Jak dalej mówiła prelegentka, aktualnie w Polsce mamy 44 ośrodki w 23 podmiotach leczniczych w 10 województwach.

– Dążymy do tego, żeby w każdym województwie były ośrodki eksperckie. Natomiast zastanawiamy się nad kryteriami ich włączania i wsłuchujemy się w głos środowiska, czyli radę, która pracuje teraz nad tym, aby ustalić ostateczny wkład do naszego rozporządzenia. Oprócz zmiany ustawowej minister zdrowia wyda rozporządzenie, w którym to określimy dokładnie kryteria kwalifikacji powołania nowych ośrodków eksperckich – powiedziała dyrektor.

2. Poprawa dostępu do badań diagnostycznych wykorzystywanych w diagnostyce i leczeniu chorób rzadkich

Kolejno prelegentka omawiała niedawno zaimplementowaną zmianę w systemie, która poprawi dostęp do diagnostyki, jaką jest dodanie nowych produktów rozliczeniowych w ambulatoryjnej opiece specjalistycznej, czyli stworzenie trzech dodatkowych porad dla pacjentów z chorobami rzadkimi. To są porady lepiej wycenione, pozwalające lekarzowi zapoznać się z bardzo obszerną dokumentacją medyczną, z którą przychodzi pacjent z chorobą rzadką, a zwłaszcza z chorobą rzadką niezdiagnozowaną lub co do której wypowiedziało się już dużo ekspertów i nikt nie postawił adekwatnego rozpoznania.

– Od 1 maja został też wprowadzony nowy mechanizm rozliczania diagnostyki i leczenia pacjentów z chorobami rzadkimi w leczeniu szpitalnym – tu została zmieniona wycena osobodnia. Mamy świadomość, iż taki pacjent będzie więcej kosztował, bo trzeba będzie zrobić mu więcej badań, wobec czego dodaliśmy nowy produkt rozliczeniowy, który jest związany z pobytem pacjenta. Mamy także możliwość, aby pobyt pacjenta został przedłużony i odpowiednio wyceniony – nadmieniła ekspertka.

– Dodaliśmy również cztery grupy kosztowe badań. Wykaz badań został opracowany przez zespół ekspertów z minister Urszulą Demkow. Minister Izabela Leszczyna poleciła, żeby prezes NFZ wprowadził 62 istotne procedury medyczne do leczenia szpitalnego i aby ośrodek ekspercki mógł dołożyć do hospitalizacji badania, które zostały dodane, jak również inne badania diagnostyczne oraz znieczulenie ogólne i/lub dożylne dziecka. Mamy świadomość, iż ta lista nie jest w pełni wyczerpująca, dlatego dalej pracujemy nad tym, iż o ile pojawi się możliwość rozszerzenia tego załącznika, to NFZ zmieni zarządzenie w tym zakresie – podkreśliła.

Jak dalej wskazywała dyrektor, jeżeli chodzi o poprawę dostępności do nowoczesnych badań, to oprócz tego, iż od początku roku weszły dwa nowe badania genetyczne do koszyka świadczeń gwarantowanych, MZ kończy prace nad wprowadzeniem do koszyka badania całoeksomowego WES razem z małymi i średnimi panelami. Badanie WES ma pozytywną rekomendację prezesa AOTMiT, niemniej eksperci uznali, iż nie jest zasadne wykonywania całego badania na samym początku, o ile są wskazania do tego, iż można to badania podzielić i zacząć od mniejszych badań (zwłaszcza kiedy lekarze mają już pewne podejrzenie, w jakim kierunku powinna pójść diagnostyka).

3. Dostęp do leków, wyrobów medycznych i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego stosowanych w chorobach rzadkich

Omawiając obszar lekowy, czyli podstawowy obszar Planu dla Chorób Rzadkich, Dominika Janiszewska-Kajka wskazała, iż ministerstwo systematycznie rozwija listę leków refundowanych [na najnowszej, lipcowej liście refundacyjnej znalazło się siedem nowych cząsteczkowskazań dla chorób rzadkich – przyp red.].

– Staramy się systematycznie aktualizować zasady i warunki realizacji programów lekowych w tym roku. AOTMiT finalizuje prace taryfikacyjne nad zmianą warunków ich realizacji. Natomiast wyzwaniem systemowym w tym obszarze jest – i chyba nigdy nie zniknie w kolejnych edycjach – ocenianie tych leków w inny sposób niż w chorobach nierzadkich i tych, które nie są też chorobami ultrarzadkimi. Analiza wielokryterialna i te zagadnienia są przedmiotem debat z Departamentem Polityki Lekowej i również z AOTMIT – tłumaczyła ekspertka.

4. Polski Rejestr Chorób Rzadkich

Przedstawicielka resortu zapowiedziała wprowadzenie nowego systemu w tym obszarze. Dzięki rejestrowi będziemy mieli również pełną informację o chorobach rzadkich. – Nasze polskie rejestry medyczne wymagają gruntownej przemiany, co wynika z ustawy o jakości – która wymaga, aby minister zdrowia dostosował warunki rejestrów do ustawy o jakości do końca przyszłego roku – oraz z tego, iż dostrzegliśmy konieczność, aby powstały tak zwane systemy dziedzinowe. Polski rejestr chorób rzadkich będzie pierwszym rejestrem tego typu. Mamy gotowe rozwiązanie informatyczne, na podstawie którego będzie można monitorować choroby, problemy zdrowotne, nauczyć lekarzy, jak kodować choroby rzadkie z wykorzystaniem kodu ORPHA – powiedziała.

Jak tłumaczyła, dzięki nowym rozwiązaniom pacjent będzie zidentyfikowany, otrzyma kod ORPHA, a w integracji z kartą pacjenta będzie można ocenić, jakim procedurom został poddany. Zebrane informacje będą podstawą do tego, żeby podejmować decyzje zarówno w obszarze diagnostycznym, jak i lekowym, czyli dostępu do nowych terapii.

5. Karta pacjenta z chorobą rzadką

Kolejnym obszarem, nad którym realizowane są prace jest karta pacjenta, która ma zawierać informacje o ścieżce pacjenta: jakie badania zostały zlecone i wykonane, jaką chorobę zdiagnozowaną u pacjenta. – Te informacje są szczególnie istotne także dla systemu i dla płatnika, ponieważ dzięki nim nie będzie się powielać badań ani nie będzie podawać leków czy też interweniować w jakikolwiek sposób, który mógłby zaszkodzić pacjentowi. Wzmocnią jego bezpieczne funkcjonowanie w systemie. realizowane są prace we współpracy z Centrum e-Zdrowia, aby karta była zintegrowana z internetowym kontem pacjenta – referowała Dominika Janiszewska-Kajka.

6. Platforma informacyjna „Choroby rzadkie”

Ostatnim obszarem omówionym przez prelegentkę była platforma informacyjna, która z założenia ma stanowić wartościowe źródło wiedzy klinicznej i naukowej nie tylko dla lekarzy, ale też dla pacjentów i ich rodzin.

– Platforma została już uruchomiona, ale musimy jeszcze pewne rzeczy usprawnić. Chcielibyśmy, aby działała ona systematycznie we współpracy z Centrum e-Zdrowia. Zależy nam, żeby materiały przekazywane na platformę były przystępne dla pacjenta i stale aktualizowane. Mamy też pomysł, aby ją uaktywnić, aby służyła także jako narzędzie edukacyjne lekarzom podstawowej opieki zdrowotnej, którzy nie mają na co dzień do czynienia z tymi chorobami, ale, którzy prędzej czy później z takimi osobami będą mieli kontakt. Zatem w tym zakresie czeka nas trochę pracy – podsumowała Dominika Janiszewska-Kajka.