Znamy laureatów nagrody Nobla w dziedzinie medycyny 2024. Czego dotyczy ich odkrycie?

Znamy już laureatów tegorocznej Nagrody Nobla w dziedzinie fizjologii lub medycyny. To duetu amerykańskich naukowców - Victor Ambros i Gary Ruvkunza. Odkryli oni mikroRNA i jego rolę w potranskrypcyjnej regulacji genów.


Jak wyjaśnił Komitet Noblowski, Victor Ambros oraz Gary Ruvkun odkryli mikroRNA (miRNA), nową klasę małych cząsteczek RNA, która ogrywa kluczową rolę w regulacji aktywności genów. Jak podkreślono, uhonorowano ich za odkrycie "fundamentalnej zasady decydującej o tym, jak regulowana jest aktywność genów", która "okazała się niezbędna dla organizmów wielokomórkowych, w tym ludzi". "MikroRNA okazują się być fundamentalnie ważne dla rozwoju i funkcjonowania organizmów" - wskazano.



Tegoroczni laureaci badali stosunkowo niepozornego 1 mm nicienia, C. elegans. Pomimo niewielkich rozmiarów C. elegans posiada wiele wyspecjalizowanych typów komórek, takich jak komórki nerwowe i mięśniowe, które występują również u większych, bardziej złożonych zwierząt, co czyni go przydatnym modelem do badania, w jaki sposób tkanki rozwijają się i dojrzewają w organizmach wielokomórkowych.

Badania laureatów Nobla w dziedzinie medycyny 2024 nad C. elegans ujawniły zupełnie nowy wymiar regulacji genów.

Jak wyjaśnia komitet, "informacje przechowywane w naszych chromosomach można porównać do instrukcji obsługi wszystkich komórek w naszym ciele. Każda komórka zawiera te same chromosomy, więc każda komórka zawiera dokładnie ten sam zestaw genów i dokładnie ten sam zestaw instrukcji. Jednak różne typy komórek, takie jak komórki mięśniowe i nerwowe, mają bardzo różne cechy".

Różnice te biorą się z regulacji genów, która pozwala każdej komórce wybierać tylko odpowiednie instrukcje. "Tylko adekwatny zestaw genów jest aktywny w każdym typie komórki" – informuje Komitet Noblowski.

Umożliwia to na przykład komórkom mięśniowym, komórkom jelitowym i różnym typom komórek nerwowych wykonywanie ich wyspecjalizowanych funkcji. Ponadto aktywność genów musi być stale dostrajana, aby dostosować funkcje komórkowe do zmieniających się warunków w naszych ciałach i środowisku.

Poznawanie mechanizmów regulacji ma istotne znaczenie dla medycyny i ewentualnych przełomów w diagnozowaniu lub leczeniu kolejnych chorób, ponieważ to właśnie problemy z regulacją mogą prowadzić m.in. do chorób nowotworowych, cukrzycy, chorób autoimmunologicznych czy neurodegeneracyjnych.

Nowe szanse w medycynie

Nagrodzeni dziś naukowcy swoje odkrycie opublikowali już w 1993 r. Pozwoliło ono już na stworzenie niektórych terapii, a badane są kolejne możliwości.

Jak podkreślał w rozmowie z dziennikarzami płk prof. Paweł Krzesiński z WIM-PIB, "na chwilę obecną znamy już leki, które są stosowane w zapaleniu wątroby, oparte właśnie na cząsteczce mikroRNA, ale prowadzone są także badania w innych chorobach".

– To odkrycie pokazuje, jak ważne jest zdobywanie wiedzy o świecie. MikroRNA to nowy gracz w regulacji funkcji komórkowej. To pokazuje szansę na leczenie poprzez oddziaływanie na funkcje komórkowe. Szczęśliwie te cząsteczki (mikroRNA - przyp. red.) zostały odkryte i możemy badać je np. jako markery chorób nowotworowych i możemy wpływać na te cząsteczki modyfikując pewne procesy – mówi ekspert WIM.

Z kolei dr hab. Magdalena Dziembowska, biolog molekularny i neurobiolog z Uniwersytetu Warszawskiego ocenia, iż "miRNA to mikronarzędzie, które

możemy wykorzystać".

Jak wyjaśnia, dzięki miRNA "możemy wpływać na to, ile i jakiego białka powstaje w komórce, np. o ile jakiegoś białka jest za dużo, to możemy je wyciszyć, lub jak za mało - to sprawić, aby było go więcej".