W Światowym Dniu Chorób Rzadkich minister zdrowia zapowiedziała, iż w drugim kwartale tego roku Rada Ministrów przyjmie Plan dla Chorób Rzadkich. Wydaje się, iż szczegółowe uregulowanie kwestii praw nabytych pacjentów, a szczególnie dzieci, z chorobami rzadkimi powinno być częścią tego planu – piszą Artur Fałek i Sara Jakończuk z Kancelarii Doradczej Rafał Piotr Janiszewski.
Artur Fałem i Sara Jakończuk piszą:
Narodowy Fundusz Zdrowia wielokrotnie udowodnił, iż respektuje prawa nabyte. o ile pacjent rozpoczął terapię lekiem finansowanym ze środków publicznych, to choćby jeżeli sytuacja formalna leku się zmieniła i nie jest on już refundowany – pacjent zachowuje prawo do nieodpłatnego kontynuowania terapii. Co więcej komunikat Ministra Zdrowia z 3 października 2022 roku w sprawie nowych wskazań refundacyjnych wskazuje wyraźnie, iż chorzy mogą korzystać z terapii refundowanej w odpowiednich wskazaniach o ile w momencie rozpoczęcia leczenia finansowanego z innych źródeł spełniali warunki określone tymi wskazaniami. To bardzo korzystna dla pacjentów interpretacja. Niestety nie oznacza to, iż wszystko funkcjonuje bez zarzutu.
W Kancelarii Doradczej Rafał Piotr Janiszewski spotykamy się z bardzo trudnymi dla chorych i ich rodzin sytuacjami także w tych szczególnych przypadkach, kiedy refundacja dotyczyć winna leków sprowadzanych zza granicy. Zgoda na leczenie z refundacją ma wówczas charakter dwufazowy: po pierwsze – i to z reguły nie stanowi żadnego problemu – trzeba uzyskać zgodę Ministra Zdrowia na import produktu leczniczego do naszego kraju, a po drugie – i tu zaczynają się „schody” – następnie można wystąpić również z wnioskiem o objęcie leku refundacją.
Wówczas Minister może, ale nie musi, zapytać o zdanie AOTMiT. jeżeli zaś Agencja wyda opinię negatywną, wówczas szef resortu zdrowia „z czystym sumieniem” refundacji odmawia. Bardzo często dzieje się tak w przypadku leków stosowanych w chorobach rzadkich. Taki los spotkał rodziców dzieci z Zespołem Retta – rzadką uwarunkowaną genetycznie chorobą występującą w zdecydowanej większości u dziewczynek, która prowadzi do głębokiej niepełnosprawności i często skorelowana jest z lekooporną padaczką.
W USA zarejestrowano lek: trofinetide. Roczna kuracja kosztuje ok. miliona złotych, terapię zaś trzeba kontynuować bezterminowo. Rodzice, którzy nie posiadają żadnej alternatywy – ich dzieci leczone są wyłącznie objawowo – rozpoczęli w internecie zbiórki publiczne. Ci, którym udało się uzbierać pieniądze, wystąpili do Ministra Zdrowia o zgodę na sprowadzenie leku ze Stanów Zjednoczonych. Zgodę dostali. Jednak kiedy złożyli wnioski o objęcie trofinetide refundacją – Minister skorzystał z prerogatywy przesłania zapytania do AOTMiT, uzyskał opinię negatywną i je odrzucił. Mimo iż u dzieci, które mimo wszystko stosują lek, obserwuje się pozytywne efekty jego działania!
Czy zgodnie z tym, co powiedziano na temat praw nabytych nie oznacza to, iż dzieciom z Zespołem Retta należy się refundacja trofinetide? Niestety nie. Pojawia się wyraźny dysonans: sprowadzić lek możecie, ale kiedy państwo miałoby finansować go dla waszych dzieci – dostajecie odmowę. Odmowę „w białych rękawiczkach”, bo będącą pochodną decyzji AOTMiT.
Intrygująca jest zresztą sama procedura kierowania w takich sytuacjach zapytań do Agencji. Minister Zdrowia ma taką prerogatywę. Co to dokładnie oznacza? Że może, ale nie musi. Kiedy może? Kiedy ma taką ochotę. Wysłanie lub nie zapytania do Agencji nie musi być niczym uzasadnione. Dowolność ta jest niezrozumiała tym bardziej, iż w przypadku RDTL w ustawie zostały określone przesłanki wezwania podmiotu odpowiedzialnego do złożenia wniosku refundacyjnego. W ub. roku zmieniono ustawę o refundacji w wielu miejscach, często niepotrzebnie. Być może warto zastanowić się nad zapisaniem w ustawie przesłanek do badania indywidualnego wniosku o refundację leku sprowadzonego zza granicy. To niekomfortowa sytuacja dla Ministra Zdrowia kiedy samodzielnie decyduje, czy wystąpić przeciwko interesowi pacjenta, czy nie.
29 lutego – w Światowym Dniu Chorób Rzadkim – minister zdrowia zapowiedziała, iż w drugim kwartale tego roku Rada Ministrów przyjmie Plan dla Chorób Rzadkich. Wydaje się, iż szczegółowe uregulowanie kwestii praw pacjentów, a szczególnie dzieci, z chorobami rzadkimi powinno być częścią tego planu. Być może czas złagodzić kryteria refundacyjne gdy chodzi o leki stosowane w chorobach rzadkich? We wspomnianym Zespole Retta sprowadzany z USA lek jest aktualnie jedynym dostępnym na świecie, co oznacza, iż decyzja refundować lub nie jest de facto również decyzją: włączyć leczenie lub nie.
Oczywistym jest także, iż w przypadku chorób rzadkich czy też ultrarzadkich być może nigdy nie będziemy dysponować na tyle dużą liczbą przebadanych pacjentów, by AOTMiT zyskał stuprocentową pewność co do zasadności decyzji. Medycyna zaś to nie statystyka, to powinność niesienia pomocy chorym wszystkimi dostępnymi metodami.
Artur Fałek, Sara Jakończuk
