W Sejmie o przełomowej terapii genowej w MLD. "Komórki podróżują, pacjent zostaje w domu"
Zdjęcie: Eksperci zwracają uwagę na konieczność badań przesiewowych noworodków. Fot. Adobe Stock/dechevm
Terapia genowa w leczeniu leukodystrofii metachromatycznej (MLD) jest prawdziwym przełomem. Ważne, aby polscy pacjenci mogli z niej korzystać bez konieczności podróżowania do innych państw - mówi prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Przylądek Nadziei.