Stwardnienie rozsiane (SM) jest przewlekłą, nieuleczalną chorobą ośrodkowego układu nerwowego. Wciąż nie znamy bezpośredniej przyczyny, która ją wywołuje. Powszechnie przyjmuje się, iż ma ona podłoże autoimmunologiczne. SM cechuje się wieloogniskowym uszkodzeniem mózgu i rdzenia kręgowego. Trudno jest przewidywać aktywność choroby i tempo narastania niesprawności u poszczególnych pacjentów. Jednak jedno jest pewne – ich stan neurologiczny systematycznie się pogarsza.
Na szczęście rozwój medycyny oraz zwiększony dostęp do leczenia sprawiły, iż postęp choroby może być znacznie spowolniony. Pacjenci mają szansę prowadzić niemal w pełni normalne i aktywne życie. A swoją cegiełkę dokłada do tego kladrybina.
Jedyny obecny na rynku lek z kladrybiną na SM stosuje się w terapii rzutowej postaci stwardnienia rozsianego o dużej aktywności. Jego producentem jest firma zagraniczna. Aktualnie cena tego leku wynosi choćby kilka tysięcy złotych za jedną tabletkę.
– My chcemy stworzyć nowy lek oparty na kladrybinie, który będzie tańszy i przez to łatwiej dostępny dla chorych – podkreślił w rozmowie z PAP dyrektor Departamentu Produktów Farmaceutycznych Łukasiewicz – IChP Wojciech Maszewski.
Znana substancja czynna, nowa formulacja
Łukasiewicz – Instytut Chemii Przemysłowej (Łukasiewicz – IChP) podpisał z Narodowym Centrum Badań i Rozwoju (NCBR) umowę, która rozpoczyna projekt „Opracowanie innowacyjnej technologii wytwarzania produktu leczniczego stosowanego w leczeniu stwardnienia rozsianego”. Przedsięwzięcie o wartości 38,8 mln zł finansują środki podchodzące z funduszy Unii Europejskiej w wysokości 20,4 mln zł.
Co istotne, to właśnie ta jednostka jest jedynym w Polsce wytwórcą substancji czynnej – kladrybiny. Posiada własną technologię produkcji kladrybiny. Na bazie tej substancji produkuje również lek, który stosuje się w hematoonkologii, w leczeniu białaczki włochatokomórkowej.
W ocenie Wojciecha Maszewskiego to duży atut Instytutu.
– Dzięki temu będziemy kontrolować cały proces wytwarzania leku – od syntezy substancji czynnej po formulację leku – wyjaśnił.
Prace w ramach projektu będą polegać na opracowaniu technologii formulacji tabletki.
– W hematologii lek jest stosowany w postaci iniekcji dożylnych. My musimy opracować tabletkę, tak aby profil uwalniania się z niej kladrybiny był dla pacjentów bezpieczny i skuteczny – mówił Maszewski.
Mimo iż będzie to lek generyczny, jego opracowanie wcale nie jest proste.
– Jeśli chodzi o stronę chemiczną i o formulację, to jest w zasadzie zrobienie leku od nowa. Firma, która produkuje lek oryginalny oczywiście nie udostępnia swoich technologii. Tak naprawdę opracowanie leku generycznego od opracowania leku oryginalnego różni się głównie wymogami odnośnie badań klinicznych – podkreślił ekspert.
W przypadku leku generycznego badania kliniczne się upraszcza. Wystarczy wykazać, iż lek generyczny jest biorównoważny dla oryginalnego.
Przełamiemy monopol dla dobra pacjentów
W ramach projektu naukowcy przeprowadzą szereg prac badawczych z obszaru chemii, fizyko-chemii, badań analitycznych, badań technologii postaci leku ze skalowaniem procesu. Konieczne jest też opracowanie wymaganej prawem farmaceutycznym dokumentacji potwierdzającej jakość, skuteczność i bezpieczeństwo doustnej tabletki generycznej z kladrybiną.
– W naszych laboratoriach powstanie nowy, tańszy, skuteczny lek. Stworzymy go od podstaw; od syntezy substancji czynnej, przez opracowanie technologii wytwarzania leku, przeprowadzimy cały proces skalowania aż do otrzymania produktu gotowego do sprzedaży w aptekach. Tym samym przełamiemy obecny monopol rynkowy odpowiedzialny za tak wysokie koszty leczenia – podsumowała dr inż. Ewa Śmigiera, dyrektor Łukasiewicz – IChP, cytowana w informacji prasowej przesłanej PAP.
Źródło: DF/Nauka w Polsce
