Od 1 stycznia 2026 roku w programie lekowym B.102 refundowana jest nowa postać doustnego leku stosowanego w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA) – rysdyplam w tabletkach. O praktycznych aspektach stosowania tabletek mówiła podczas webinaru prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, przewodnicząca Zespołu Koordynacyjnego do Spraw Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni.
Czym jest rysdyplam w tabletkach?
Rysdyplam w tabletkach to ta sama substancja czynna, która była dotychczas stosowana w postaci płynu, ale w wygodniejszej formie. Tabletki i płyn są biorównoważne, co oznacza, że:
- działają dokładnie tak samo,
- mają taką samą skuteczność i bezpieczeństwo.
Lek przyjmuje się doustnie, raz dziennie, o mniej więcej stałej porze.
Kto może być leczony rysdyplamem w tabletkach?
Tabletki są przeznaczone dla pacjentów z rozpoznaniem SMA typu 1, 2 lub 3 lub posiadających 1–4 kopie genu SMN2 (dotyczy to głównie pacjentów przedobjawowych) oraz spełniających jednocześnie warunki:
- wiek: co najmniej 2 lata,
- masa ciała: co najmniej 20 kg,
- zachowana zdolność połykania.
Jaka jest dawka substancji czynnej w tabletkach?
Jedna tabletka zawiera 5 mg rysdyplamu. Jest to dokładnie taka sama ilość, jak maksymalna stosowana dawka w postaci płynu.
Nie ma potrzeby:
- modyfikacji dawki u osób starszych,
- modyfikacji dawki u pacjentów z chorobami nerek lub wątroby.
Jak należy przyjmować tabletki?
Tabletki można:
- połknąć w całości (nie wolno ich gryźć, kruszyć ani żuć),
- lub rozpuścić w niewielkiej ilości wody (w Europie może to być woda z kranu lub butelkowana).
Ważne zasady:
- tabletka rozpuszcza się całkowicie w ciągu do 3 minut,
- przygotowany roztwór należy wypić w ciągu 10 minut,
- nie należy wystawiać roztworu na bezpośrednie działanie światła słonecznego.
Czy każdy pacjent może stosować tabletki?
Nie. Zgodnie z zasadami programu lekowego i Charakterystyką Produktu Leczniczego:
- tabletki mogą być stosowane wyłącznie u pacjentów, którzy potrafią połykać,
- nie mogą być stosowane u pacjentów karmionych przez sondę lub przez PEG (gastrostomię), choćby jeżeli tabletka jest rozpuszczana w wodzie.
Jakie są zalety tabletek w porównaniu z płynem?
Tabletki:
- nie wymagają przechowywania w lodówce,
- nie muszą być transportowane w warunkach chłodniczych,
- nie mają 2-miesięcznego ograniczenia przydatności do spożycia,
- nie wymagają przygotowywania przez aptekę szpitalną.
Dzięki temu możliwe jest wydawanie leku co 6 miesięcy, a odbiór leku można łączyć z wizytami kontrolnymi w ośrodku.
Ile tabletek otrzymuje pacjent w ciągu roku?
Jedno opakowanie zawiera 28 tabletek. W ciągu roku pacjent powinien otrzymać 13 opakowań, czyli 364 tabletki.
Bardzo ważne: nie ma możliwości wydania dodatkowych tabletek, choćby w sytuacjach losowych (np. zgubienie, zniszczenie, wymioty).
Firma Roche pracuje nad rozwiązaniami, które w przyszłości mogłyby pomóc w takich sytuacjach, ale w tej chwili nie są one dostępne.
Co jeżeli pacjent dopiero zaczyna leczenie tabletkami (dotyczy pacjentów, którzy wcześniej nie przyjmowali rysdyplamu w płynie)?
Kryteria kwalifikacji do leczenia są takie same jak dla rysdyplamu w postaci płynnej. Po 2 miesiącach leczenia konieczna jest pierwsza wizyta kontrolna, aby ocenić tolerancję i bezpieczeństwo terapii.
W praktyce:
- pacjent najczęściej otrzymuje 2 opakowania (56 tabletek),
- wizyta kontrolna odbywa się po 8 tygodniach,
- kolejna wizyta po 4 miesiącach,
- następne wizyty – standardowo co 6 miesięcy.
Jak wygląda wydawanie tabletek w dłuższej perspektywie?
U pacjentów, którzy odbierają tabletki z ośrodka co 6 miesięcy, możliwy jest schemat: raz 7 opakowań, kolejnym razem 6 opakowań, co daje 13 opakowań rocznie (364 tabletki). Dokładny schemat wydawania ustala szpital.
Co jeżeli pacjent przechodzi z płynu na tabletki?
W przypadku zmiany formy leczenia z postaci płynnej na tabletki, nie trzeba ponownie kwalifikować pacjenta do programu, nie trzeba składać żadnych wniosków ani informować Zespołu Koordynacyjnego. Decyzję o zmianie postaci farmaceutycznej leku podejmuje lekarz prowadzący, na podstawie wskazań klinicznych.
Zmiana na tabletki:
- może nastąpić podczas standardowej wizyty kontrolnej,
- nie wymaga dodatkowej wizyty po 2 miesiącach tylko z powodu zmiany postaci leku.
Tabletki mogą być następnie wydawane w trybie co 6 miesięcy, np. w schemacie naprzemiennym: 7 + 6 opakowań.
W zależności od momentu zmiany: pierwsze wydanie tabletek może być na 2 lub 4 miesiące, aby zachować harmonogram ocen fizjoterapeutycznych i badań laboratoryjnych, a kolejne już na 6 miesięcy.
Czy zmiana na tabletki jest automatyczna?
Nie, zmiana postaci leku nie jest automatyczna. Zmiana może zostać zaproponowana przez lekarza albo pacjent może sam zgłosić taką chęć. jeżeli pacjent chce przejść na tabletki, warto, aby skontaktować się wcześniej ze szpitalem (telefonicznie lub mailowo), żeby szpital zamówił dla niego tabletki zamiast płynu.
Co jeżeli tabletki będą źle tolerowane?
Jeśli okaże się, iż tabletki są źle tolerowane, lekarz prowadzący może podjąć decyzję o powrocie do leczenia rysdyplamem w postaci płynnej.
Podsumowanie
- Rysdyplam w tabletkach to bezpieczna, skuteczna i wygodniejsza forma leczenia dla wybranych pacjentów.
- Zmiana postaci leku nie wiąże się z dodatkowymi formalnościami i nie wpływa na harmonogram ocen terapeutycznych.
- Tabletki będą dostępne w praktyce po zakończeniu postępowań przetargowych w ośrodkach.
Cały webinar z prof. Katarzyną Kotulską-Jóźwiak możecie obejrzeć tutaj:
Zapraszamy!
