Z okazji przypadającego 28 maja Światowego Dnia Walki z Nowotworami Krwi Fundacja Carita im. Wiesławy Adamiec zorganizowała spotkanie z udziałem wybitnych ekspertów – prof. Ewy Lech-Marańdy, prof. Krzysztofa Giannopoulosa, prof. Dominika Dytfelda, prof. Tomasza Wróbla, prof. Dominika Dytfelda, dyrektora Mateusza Oczkowskiego, prezes Barbary Leonardi oraz prezesa Łukasza Rokickiego – na którym rozmawiano o kluczowych priorytetach polskiej hematoonkologii.
Przełomy w walce z nowotworami krwi
Jak ocenił prof. Krzysztof Giannopoulos, z perspektywy jego 20 lat praktyki zajmowania się nowotworami układu chłonnego, do których należy także szpiczak plazmocytowy, wiele się zmieniło.
– Pamiętam, iż szpiczak często był odroczonym wyrokiem. Mediana przeżycia wynosiła około 3 lat albo choćby krócej. Teraz mediana przeżycia wynosi powyżej 10 lat. Czyli mamy co najmniej trzykrotne przedłużenie przeżycia pacjentów. Często mówimy, iż matematyka nie jest dobra dla medycyny, bo mediany oczywiście nic nam nie mówią o indywidualnym pacjencie. Patrząc jednak z innej perspektywy, te dane jednak dobrze odzwierciedlają, jak ogromny osiągnęliśmy na przestrzeni 20 lat postęp – stwierdził.
– W najgorzej rokujących nowotworach ostrej białaczki szpikowej dopiero ostatnio pięcioletnie przeżycie kumulacyjne przekroczyło 30 proc., ale 20 lat temu to było zaledwie kilkanaście procent. „Kumulacyjne” mówię celowo, dlatego iż to się różni w zależności od grup wiekowych, od podtypu molekularnego nowotworu. U starszych pacjentów – 75 plus, 80 plus – to przeżycie pięcioletnie jest poniżej 10 proc., czyli przez cały czas dramatyczne jest to rozpoznanie. Żeby całościowo te parametry pięcioletniego przeżycia się poprawiały, to ważne jest nie tylko zaopiekowanie się najlepiej rokującymi pacjentami, ale nimi wszystkimi, również tymi, którzy gorzej rokują. Czego może dotyczyć przełom? Odpowiedź jest dosyć prosta – immunoterapii – dodał profesor.
Jak wskazywał, celowo nie mówił o jednym rodzaju immunoterapii, tylko o całej ich grupie. – Nowoczesne immunoterapie – mam na myśli tutaj przeciwciała dwuswoiste, a teraz nowością jest pierwsza rejestracja FDA przeciwciała trójswoistego – także wykorzystują układ odporności, żeby zwalczyć w sposób celowany nowotwory – wyjaśnił prof. Giannopoulos.
– Technologia zastępowania układu odpornościowego CAR-T jest już rzeczywistością. Uczestnicząc w pracach zespołu kwalifikującego do CAR-T, mogę powiedzieć, iż mamy powyżej 350 pacjentów w Polsce, którzy korzystają z tej terapii. To nie jest jakaś futurystyczna wizja. Korzystają z niej na co dzień pacjenci i to są osiągnięcia ostatnich lat. Możliwości wykorzystania układu odpornościowego jest coraz więcej – mówił ekspert.
Jak wskazywał, kolejnym przełomem będzie powrót do koncepcji szczepień przeciwnowotworowych. Pandemia COVID-19 pokazała, iż szczepionki mRNA, które nie były nowością w obszarze onkologii, były rozwijane już od kilkudziesięciu lat, będą wracały w różnych nowych konstelacjach.
– Myślę, iż znowu powróci wykorzystywanie technologii szczepień przeciwnowotworowych. Trzeba pamiętać, iż szczepienia typowo są przeciwko czemuś. My szczepimy już w trakcie rozpoznanej choroby, co od razu stwarza pewne problemy i definicyjne, ale też jakby problemy pod kątem skuteczności tych szczepień. W moim przekonaniu ten obszar będzie się bardzo dynamicznie rozwijał – zaznaczył prof. Giannopoulos.
Wczesna diagnostyka
Jak podkreślał, w hematoonkologii jest niezwykle ważna wczesna i szybka diagnostyka, a wykonywanie morfologii co roku jest bardzo dobrym pomysłem.
– Dlaczego? Ponieważ widzimy nadal, iż rozpoznania stawiane na podstawie morfologii są. I to na podstawie morfologii wykonywanej przypadkowo. Ja mam co najmniej kilkunastu pacjentów, którzy korzystali z pakietu badań programu „Profilaktyka 40+”, dzięki którym nadpłytkowości, czerwienice, przewlekła białaczka limfocytowa jak najbardziej były rozpoznane tylko dlatego, iż przypadkowo było takie badanie zrobione. To jest naprawdę bardzo cenne badanie – mówił ekspert.
W krajach Europy Zachodniej przewlekła białaczka szpikowa jest wcześniej rozpoznawana ze względu na to, iż częściej tak są wykonywane badania krwi. Jak podkreślał, wykonywanie morfologii raz do roku jest bardzo ważnym przesłaniem edukacyjnym, bo z morfologii dużo da się wyczytać.
– Dlaczego mówimy o wczesnej diagnostyce, a nie mówimy o profilaktyce? W hematologii to nie jest takie proste. To są tzw. choroby niezawinione. Nie wiemy, skąd do końca się biorą, bo choć pewne czynniki ryzyka uda się identyfikować, to przez cały czas tego nie potrafimy zmienić. Tym bardziej wczesna diagnostyka jest ważna. To nie są takie choroby jak klasyczny przykład palenie papierosów, otyłość, które są związane z chorobami onkologicznymi, cywilizacyjnymi. Tutaj takiego łącznika nie ma. Często objawy choroby są nieswoiste, dlatego rozpoznania hematologiczne potrafią być opóźnione, a pacjenci krążą między różnymi specjalistami – wyjaśnił prof. Giannopoulos.
Priorytety
Jak mówiła w czasie dyskusji prof. Ewa Lech-Marańda, część priorytetów w hematoonkologii od stycznia udało się zrealizować.
– To, co jest dla środowiska hematologów, ekspertów i przede wszystkim dla pacjentów priorytetowe w obecnym roku, to rozszerzenie dostępu do terapii CAR-T dla chorych na szpiczaka plazmocytowego. Wiem, iż to nie będą łatwe decyzje. Nie wiadomo, czy w tym roku uda się przeprocedować schematy leczenia złożone z leków już refundowanych, które nie są dostępne dla chorych, a są potrzebne dla tych chociażby opornych na lenalidomid, czyli połączenie daratumumabu z carfilzomibem i dexametazonem, czyli darakad i izatukzymab carfilzomib, dexametazon – stwierdziła ekspertka, dodając, iż oczekiwane jest także rozszerzenie dostępu do terapii CAR-T dla chorych na chłoniaki.
– Mamy dwie populacje. Chorzy na chłoniaka grudkowego tak naprawdę mają dostęp od niedawna tylko do jednego, nowoczesnego leczenia, czyli przeciwciała dwuswoistego. Ale jest taka populacja chorych, która jest oporna na wszystkie dotychczasowe metody leczenia, w tym przeciwciała dwuswoiste i tutaj terapia CAR-T może być dla tej niewielkiej grupy chorych jedyną szansą. Chodzi tylko o chorych na chłoniaka grudkowego. Inną kwestią jest rozszerzenie dostępu do terapii CAR-T dla chorych na chłoniaki agresywne w drugiej linii, czyli chorych opornych na pierwszą linię bądź z szybkim nawrotem – dodała.
Jak wskazywała ekspertka, kolejnym priorytetem jest dostęp do blinatumomabu, w przypadku którego toczy się proces refundacyjny.
– Jest to najnowsze wskazanie rejestracyjne. Publikacja na temat wyników badania randomizowanego trzeciej fazy ukazała się w ubiegłym roku. Dołączenie blinatumomabu dla chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną Filadelfia ujemną już w pierwszej linii leczenia, w leczeniu konsolidującym. Ta terapia jest dostępna teraz dla chorych opornych, nawrotowych bądź chorych z dodatnią chorobą resztkową i okazało się, iż w tej populacji chorych dołączenie blinatumomabu do leczenia konsolidującego przekłada się, co się rzadko zdarza w terapiach hematologicznych, na wydłużenie całkowitego czasu przeżycia, a ryzyko zgonu zmniejsza się prawie o 60 proc. Również wydłuża czas wolny od nawrotu – podkreślała prof. Lech-Marańda.
Jak mówiła ekspertka, bardzo istotnym priorytetem jest dołączenie do koszyka świadczeń gwarantowanych badania immunofenotypowego jako badania diagnostycznego, jako badania koniecznego do oceny mierzalnej choroby resztkowej. Co dotyczy nie tylko chorych na szpiczaka plazmocytowego, ale całej grupy chorych hematologicznych z ostrymi białaczkami, z przewlekłą białaczką, ze szpiczakiem.
– To badanie jest podstawowe w hematologii. Możliwość rozliczania badań genetycznych z poziomu AOS jest dla nas ogromna potrzeba i ogromnym problemem. Musimy hospitalizować chorego, żeby wykonać i rozliczyć zaawansowane czy złożone badania genetyczne. To powoduje kolejki do oddziałów hematologicznych, co już wielokrotnie podkreślaliśmy – zauważyła.
Krajowa Sieć Hematoonkologiczna
Pytana o Krajową Sieć Hematologiczną prof. Lech-Marańda przekazała, iż prace nad nią zostały wznowione, będzie ponownie wykonany przegląd jej projektu, którego założenia powstały w 2023 roku.
– Konieczna będzie ponowna wycena tego projektu – Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji – co prawdopodobnie chwilę potrwa, ale bardzo się cieszę, iż te prace zostały wznowione. Miejmy nadzieję, że projekt pilotażu w końcu ruszy. Jest bardzo istotny projekt, dlatego iż wyznaczy ramy strukturalne dla funkcjonowania całej opieki hematologicznej. Wprowadzi referencyjność ośrodków hematologicznych, będzie narzucał współpracę między ośrodkami, a także uporządkuje ścieżki diagnostyczno-lecznicze pacjentów, włącznie ze zdefiniowaniem wymagań diagnostycznych i standardów leczenia na poszczególnych etapach choroby – mówiła prof. Lech-Marańda.
– Ponadto ten projekt wprowadza wiele usprawnień dla pacjentów – oprócz tego, iż będą mieli tutaj pewność, iż w każdym miejscu Polski będą tak samo leczeni, będą mieli taki sam dostęp do metod diagnostycznych i leczniczych. Dodatkowo będą mieli zapewnioną opiekę koordynowaną – koordynator, będzie im pomagał w gąszczu różnych procedur, zapewni kompleksową opiekę, przez którą rozumiemy kompleksowość leczenia hematologicznego, ale również leczenie chorób współistniejących – dodała specjalistka.
Jak wyjaśniała, w planach jest także rozwinięcie współpracy z lekarzami podstawowej opieki zdrowotnej, wyznaczenie ram tej współpracy, opisanie standardów diagnostycznych dla lekarzy POZ, standardów opieki przewlekłej, skierowań do poradni hematologicznej, skierowań na oddział, aby ta kooperacja mogła się układać płynnie.
– Także po to, żebyśmy sobie nie robili sami sztucznej kolejki w poradniach hematologicznych, o ile nie ma do tego uzasadnienia. Kolejnym elementem Krajowej Sieci Hematologicznej jest również monitorowanie wskaźników i mierników całego procesu diagnostyczno-leczniczego, jak również odpowiednich mierników funkcjonowania całego systemu, który chcemy wprowadzić – podkreślała konsultant krajowa w dziedzinie hematologii.
Jak przekazała, pilotaż z założenia – od kwalifikacji do niego pacjentów – ma trwać 2 lata, a okres przygotowania całej podstawy jego funkcjonowania to około 6 miesięcy.
– Mamy nadzieję, iż po tym pilotażu będziemy mogli ocenić, jakie założenia, które przyjęliśmy, są słuszne, co trzeba zmienić i wtedy zaproponujemy już pełny model funkcjonowania krajowej sieci hematologicznej – przekazała ekspertka.
Na lipcowej liście refundacyjnej skromniej
Jak stwierdził Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia, w kolejnym, lipcowym obwieszczeniu dotyczącym listy leków refundowanych, hematoonkologia po raz pierwszy nie będzie tak eksponowana jak dotychczas.
– To najbliższe obwieszczenie lipcowe chyba będzie pierwszym, gdzie nie będzie chyba tematu hematoonkologicznego tak mocno zarysowanego, Jest to związane po pierwsze z tym, iż wniosków refundacyjnych jest niewiele, bo zaledwie siedem jest w tej chwili procedowanych, trzy z nich dotyczą terapii CAR-T, a pozostałe to już inne nowotwory. Problem leży w tym, iż firmy innowacyjne nie kwapią się ze składaniem wniosków o refundację – mówił dyrektor, podając konkretne przykłady trzech, czterech lat oczekiwania na to, aby firmy odpowiedzialne składały swoje wnioski.
– Wszystkie technologie, które pojawiały się na listach w zakresie hematoonkologii od 2021 do 2025 roku, jakby sprawiały wrażenie niezaspokojonych potrzeb. Ta niezaspokojona potrzeba jednak była spowodowana tym, iż te wnioski po prostu albo nie zostały do tej pory złożone, albo czekały tyle lat na aplikacje. Toczy się w Polsce dyskusja, iż u nas nowe technologie, nowe leki bardzo wolno są procedowane, iż rzadko wchodzą do zastosowania i jest ich bardzo mało. Porównując rok 2023 z 2024, o 100 dni wydłużył się okres oczekiwania na złożenie wniosku. To, co się skróciło, to procedowanie wniosków przez Ministerstwo Zdrowia – mówił dyrektor Oczkowski.
Jak zapowiedział, najprawdopodobniej wraz z lipcową listą refundacyjną zostanie opublikowana „lista wstydu”, w której przy każdej technologii zostanie zawarta informacja, ile dni trwało samo złożenie wniosku przez podmiot odpowiedzialny, co być może będzie bodźcem stymulującym firmy, aby takie wnioski składać.
– Skróciliśmy o 80 dni prace administracyjne w tym zakresie w ministerstwie. Ileż można dyskutować o tym, żeby nowe terapie się pojawiały się szybciej na polskim rynku? W 2024 roku odmówiliśmy tylko 4 proc. wnioskom refundacyjnym, które zostały złożone do naszego systemu. Mamy zapas jeszcze około 4 proc. wydatków z centralnego całkowitego budżetu na refundację, więc pieniądze są, decyzyjność jest. Czekamy tak naprawdę na plan naprawczy ze strony branży innowacyjnej. Ze swej strony pokazujemy dobrą wolę, wprowadzamy plan naprawczy, ale oczekujemy tego samego po drugiej stronie. Bez porozumienia nie pójdziemy do przodu, mimo iż chcemy udostępniać pacjentom jak najszerzej nowe technologie, żeby one ze sobą konkurowały – podkreślał dyrektor Oczkowski.
