Stanowisko w sprawie kryteriów zmian terapii

Ważne informacje dla społeczności SMA! Na stronie Zespołu Koordynującego ds. Leczenia Rdzeniowego Zaniku Mięśni zostało opublikowane oficjalne stanowisko w sprawie kryteriów zmian terapii z rysdyplamu na nusinersen i odwrotnie. Są to zmiany, które stanowią doprecyzowanie zapisów programu lekowego B.102, obowiązujące od 1 października 2025 roku.

• W jakich przypadkach można zmienić terapię rysdyplam na nusinersen?

Zgodnie z obowiązującą wersją programu lekowego B.102, możliwa jest zmiana terapii z rysdyplamu na nusinersen w następujących przypadkach:

1. Przeciwskazania do terapii rysdyplamem stwierdzone w trakcie leczenia rysdyplamem – punkt 3.3.2 i 3 (kryteria wyłączenia z programu lekowego).
   Przykładem takiej sytuacji może być ciąża lub jej planowanie.
2. Pogorszenie stanu neurologicznego w czasie terapii rysdyplamem według kryteriów wyłączenia z terapii rysdyplamem – punkt 3.3.1 (kryteria wyłączenia z programu lekowego)
3. Nietolerancja leczenia rysdyplamem – punkt 2.1 (kryteria kwalifikacji do nusinersenu)

W przypadku wystąpienia wyżej wymienionych okoliczności należy zgłaszać je do Zespołu Koordynującego w celu uzyskania kwalifikacji do zmiany terapii z rysdyplamu na nusinersen.

• Jakie są warunki powrotu do terapii nusinersenem?

Biorąc pod uwagę zapisy w programie lekowym B.102.FM, możliwa jest także powrotna zmiana terapii z rysdyplamu na nusinersen, o ile oczywiście nie spełnione były wcześniej kryteria nieskuteczności nusinsersenu.

Oznacza to, iż jeżeli na przykład pacjentka z SMA, która była leczona nusinersenem, ale zmieniła lek na rysdyplam wskutek trudności w nakłuciach lędźwiowych planuje zajść w ciążę, może zmienić leczenie ponownie na nusinersen.

U pacjentów leczonych wcześniej nusinersenem, u których nastąpiła zmiana leczenia na rysdyplam ze względu na przeciwskazania względne lub przemijające do terapii nusinersenem, powrotna zmiana na nusinersen jest również możliwa. Należy opisać we wniosku do Zespołu Koordynującego stan kliniczny pacjenta i powody związane ze zmianą powrotną do leczenia nusinersenem. Również w tym przypadku należy wyłączyć pacjenta z programu lekowego i na nowo zakwalifikować. adekwatną wyjściową punktacją w skali funkcjonalnej jest punktacja uzyskana bezpośrednio przed podaniem pierwszej dawki leku po ponownej kwalifikacji.

Jeśli jednak przyczyną zmiany terapii z nusinersenu na rysdyplam była nieskuteczność terapii dokanałowej, zmiana powrotna nie jest możliwa.

• Jakie są warunki zmiany terapii nusinersen na rysdyplam?

Zmiany terapii z nusinersen na rysdyplam są również możliwe pod warunkiem spełnienia co najmniej jednego z następujących warunków:

1) przeciwwskazania do terapii nusinersenem w trakcie leczenia nusinersenem,

2) pogorszenie stanu neurologicznego w czasie terapii nusinersenem według kryteriów wyłączenia z terapii nusinersenem – punkt 2.3.4 programu lekowego B.102.FM,

3) wielokrotne (dwa lub więcej) objawy niepożądane nakłucia lędźwiowego wymagające interwencji medycznej.

W takim przypadku należy pacjenta wyłączyć z programu lekowego i włączyć ponownie, wypełniając wniosek do Zespołu Koordynującego. We wniosku do Zespołu Koordynującego należy opisać stan kliniczny pacjenta i powody zmiany terapii.

Wszystkie zmiany, które zaszły do tej pory w programie lekowym B.102 są odpowiedzią na niezaspokojone potrzeby chorych z SMA i pozwalają na optymalne leczenie tej ciężkiej neurodegeneracyjnej choroby dostępnymi terapiami.

Link do Stanowiska na stronie: https://www.czd.pl/strony/dzialalnosc-kliniczna/zespoly/zespol-koordynacyjny-ds-leczenia-chorych-na-rdzeniowy-zanik-miesni