Programy lekowe w NChZJ – niewielkie zmiany, liczne korzyści

Od 1 października 2025 weszły w życie korzystne zmiany w programach lekowych dla pacjentów z nieswoistymi chorobami zapalnymi jelit. To efekt obwieszczenia Ministra Zdrowia w sprawie wykazu leków refundowanych.

Chodzi o nowe wersje programów lekowych B.32 (leczenie pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna – ch. L-C) i B.55 (leczenie pacjentów z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego – WZJG) obowiązujące od 1 października 2025 r. Niewielkie z pozoru zmiany wprowadzają liczne korzyści dla chorych. Dotychczas w obu programach dawkowanie farmaceutyku i modyfikacje leczenia (sposób podawania oraz ewentualne czasowe wstrzymania terapii)mogły być prowadzone tylko zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego (ChPL). Jest to dokument, w którym podsumowane są informacje o leku dopuszczonym do obrotu w Unii Europejskiej (UE), przeznaczony do użytku przez personel ochrony zdrowia i często stanowi źródło wiedzy medycznej dla lekarzy przepisujących dany preparat oraz stanowi podstawę refundacji dla pacjentów. Producent leku ma obowiązek dołączenia ChPL-u do wniosku o rejestrację wprowadzanego produktu na terenie UE. Następnie, w zależności od dostępnych wyników badań, nowych danych naukowych czy zgłoszeń niepożądanych skutków ubocznych, dokument ten jest aktualizowany.

Nowe wersje programów lekowych B.32 i B.55zawierają zapis, iż dawkowanie i jego modyfikacje mogą być „…prowadzone zgodnie z aktualną ChPL lub z aktualnymi rekomendacjami ECCO lub PTG-E”. Lekarz prowadzący terapię od 1 października 2025 r. może więc opierać się również na wytycznych Europejskiej Organizacji Choroby Leśniowskiego-Crohna i Wrzodziejącego Zapalenia Jelita Grubego (ECCO) oraz Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii (PTG-E). Umożliwienie leczenia zgodnie z rekomendacjami tych dwóch organizacji jest bardzo korzystne dla chorych. Aktualizacja ChPL-u w wielu przypadkach jest procesem czasochłonnym i następuje często po opublikowaniu nowych zaleceń w wytycznych towarzystw naukowych. W obecnej wersji programy lekowe umożliwiają zatem leczenie pacjenta zgodnie z aktualną i obowiązującą wiedzą medyczną.

Kolejna i w zasadzie ostatnia zmiana dotyczy tylko programu B.55 i chorych z WZJG.Wcześniej, aby zakwalifikować chorego do terapii, musiał on być hospitalizowany z powodu ciężkiego rzutu choroby z niedostateczną odpowiedzią na 3-5-dniowe dożylne leczenie kortykosteroidami, albo przeciwwskazaniem do takiego leczenia lub wykazać niedostateczną odpowiedź, nietolerancję, wystąpienie przeciwwskazań czy też utratę odpowiedzi na standardowe terapie, w tym na leczenie kortykosteroidami i 6‐merkaptopuryną (6‐MP) lub azatiopryną (AZA). W praktyce oznaczało to często konieczność zastosowania dwóch linii leczenia, w tym leczenia immunosupresyjnego. Takie postępowanie opóźniało u wielu chorych kwalifikację do programu lekowego i wprowadzenie nowoczesnych form terapii lekami biologicznymi lub małocząsteczkowymi. Ocena skuteczności azatiopryny i 6-merkaptopuryny następuje po 8-12 tygodniach terapii, co dodatkowo wydłużało proces kwalifikacji do programu. Narażało to chorych na ryzyko wystąpienia skutków ubocznych związanych np. z przyjmowaniem immunosupresji lub na progres WZJG. Teraz zapis ten ma formę analogiczną do tego z programu B.32. Utrzymano kryterium związane z hospitalizacją, zmieniono natomiast to dotyczące konieczności wykazania nieskuteczności leczenia standardowego. Aktualnie lekarz chcący zakwalifikować pacjenta musi wykazać nieskuteczność tylko jednej linii farmakoterapii (nie wliczając preparatów 5-ASA) i zapis ten brzmi: z niedostateczną odpowiedzią; nietolerujący; mający przeciwwskazania; z utratą odpowiedzi na standardowe leczenie, w tym na leczenie kortykosteroidami lub 6‐merkaptopuryną (6‐MP) lub azatiopryną (AZA). Ta w zasadzie kosmetyczna zamiana „i” na „lub”przynosi ogromne korzyści. Zarówno środowisko medyczne, jak i organizacje zrzeszające pacjentów, w tym Towarzystwo „J-elita”, od lat zabiegały o zmianę tego zapisu. Wierzymy, iż pozwoli to zwiększyć dostępność do nowoczesnego leczenia.

Inną istotną nowością dla pacjentów z ch. L-C i WZJG jest możliwość stosowania w programach lekowych nowoczesnej podskórnej (wstrzykiwacz) formy infliksymabu, dostępnego wcześniej tylko w formie wlewów dożylnych. Dawka leku to 120mg i w standardowej terapii, odpowiadającej 5mg/kg masy ciała, podawanej co 8 tygodni, przyjmuje się ją odpowiednio co 2 tygodnie. Pierwsza dawka podskórna powinny zostać zastosowana 4 tygodnie po ostatniej infuzji dożylnej infliksymabu. Sam początek leczenia (okres indukcji remisji) przez cały czas musi odbywać się w formie leczenia dożylnego.

Przypominamy, iż podążając za wskazówkami ze strony internetowej:
https://www.gov.pl/web/zdrowie/programy-lekowe każdy może zapoznać się z wszystkimi aktualnie opublikowanymi programami lekowymi, w tym również tymi dotyczącymi chorób onkologicznych. Wartym zapamiętania adresem jest również strona: https://basiw.mz.gov.pl/mapy-informacje. Publikowane są tam mapy potrzeb zdrowotnych. Są to dokumenty określające potrzeby zdrowotne poszczególnych regionów oraz całego kraju. W wyszukiwarce można sprawdzić m.in. dostępność programu w danym województwie, znaleźć ośrodki go realizujące czy też poznać liczbę leczonych.

Pozostała treść programów nie uległa zmianie. Poniżej podsumujemy najważniejsze informacje.

W przebiegu choroby Leśniowskiego-Crohna w ramach programu lekowego B.32 (ch. L-C)finansowane są następujące substancje lecznicze: infliksymab; adalimumab; wedolizumab; ustekinumab i upadacytynib.W przypadku osób w wieku 6-18 lat dostępne są tylko dwie pierwsze terapie.Dopuszcza się zamianę poszczególnych leków w przypadku wystąpienia nieakceptowalnych objawów niepożądanych lub nietolerancji czy braku odpowiedzi na leczenie. W momencie zmiany leczenia w ramach programu lekowego nie ma konieczności powtarzania wszystkich badań kwalifikacyjnych.O zakresie tych badań decyduje sytuacja kliniczna i lekarz. Nie dopuszcza się możliwości ponownej kwalifikacji do terapii substancją czynną, którą pacjent był leczony w przeszłości nieskutecznie.

Pacjenci z WZJG mogą otrzymać refundowane leczenie w programie lekowym B.55 następującymi substancjami: infliksymab; wedolizumab; tofacytynib; ustekinumab; filgotynib; ozanimod; upadacytynib i mirikizumab.

Przy okazji poprzednich zmian przygotowałem streszczenie najważniejszych informacji związanych z programami lekowymi, w tym m.in. kryteriów kwalifikacji. Artykuł jest dostępny na naszej stronie internetowej pod adresem: https://j-elita.org.pl/eksperci-o-nzj/latwiejszy-dostep-do-leczenia-biologicznego-zmiany-w-programach-lekowych-i-skale-aktywnosci-choroby oraz w archiwalnym numerze Kwartalnika J-elity 2/2024 (65).

Z roku na rok treści programów lekowych w nieswoistych chorobach zapalnych jelit nabierają coraz bardziej propacjenckiego kształtu, co nas niezwykle cieszy. Zdajemy sobie jednak sprawę, iż przez cały czas w wielu miejscach w kraju dostępność do leczenia jest utrudniona lub ograniczona przez różne czynniki. Jako Towarzystwo „J-elita”reagujemy na zmieniającą się sytuację i staramy się interweniować tam, gdzie to możliwe.

Dr n. med. Ariel Liebert, p.o. kierownika Zakładu Wielospecjalistycznej Opieki w Gastroenterologii, Katedra Gastroenterologii i Zaburzeń Odżywania, Collegium Medicum w Bydgoszczy, Uniwersytet Mikołaja Kopernika w Toruniu; Klinika Gastroenterologii, Szpital Uniwersytecki nr 2 w Bydgoszczy In. dr. Jana Biziela