Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał pozytywną opinię dotyczącą schematu leczenia z zastosowaniem wyższych dawek nusinersenu. To istotny i długo wyczekiwany krok, gdyż leczenie wyższą dawką daje szansę jeszcze większej poprawy u pacjentów wcześniej nieleczonych oraz u pacjentów wcześniej leczonych dawką 12 mg.
Jest to informacja o ogromnym znaczeniu, ponieważ, gdy schemat zostanie zatwierdzony przez Komisję Europejską, stanie się dodatkową opcją dawkowania obok już zatwierdzonego schematu niższej dawki 12 mg. Rejestracja EMA spodziewana jest już w styczniu 2026 r.
Decyzja oparta na dowodach
Pozytywna opinia CHMP została oparta na wynikach badania DEVOTE, które potwierdziło dalszą poprawę funkcji motorycznych u osób leczonych wcześniej dawką 12 mg, wyraźną poprawę funkcji ruchowych u niemowląt leczonych wysoką dawką oraz profil bezpieczeństwa zgodny z dotychczas stosowaną dawką 12mg.Co bardzo istotne, schemat leczenia wyższymi dawkami nusinersenu był dobrze tolerowany.
Dr n. med. Eugenio Mercuri, Profesor Neurologii Dziecięcej na Uniwersytecie Katolickim w Rzymie, uważa, iż schemat wyższych dawek nusinersenu ma potencjał, by przynieść klinicznie istotne korzyści osobom żyjącym z SMA.
Kolejne kroki
Opinia CHMP trafi teraz do Komisji Europejskiej, która podejmie ostateczną decyzję w styczniu 2026 r. Po spodziewanej rejestracji wyższa dawka stanie się dodatkową opcją terapeutyczną, obok w tej chwili stosowanego schematu 12 mg.
Dla naszej społeczności możliwość leczenia terapią, która pozwala osiągać jeszcze lepsze wyniki to niezwykle istotny krok w stronę poprawy sprawności i zachowania samodzielności – niezależnie od wieku czy typu SMA.
Dzisiejsza wiadomość jest prawdziwym światełkiem nadziei. Liczymy na szybkie udostępnienie wyższej dawki w Polsce, które pozwoli jeszcze większej liczbie pacjentów skorzystać z wysokiej skutecznościi nusinersenu.
Będziemy Państwa na bieżąco informować o dalszych postępach w procesie zatwierdzenia.
High Dose Regimen of Nusinersen Receives Positive CHMP Opinion for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy
