Pierwsza miejscowa terapia genowa zatwierdzona przez FDA

termedia.pl 1 rok temu
Zdjęcie: 123RF


Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła pierwszą w historii miejscową terapię genową. Będzie ona stosowana w leczeniu ran u pacjentów w wieku 6 miesięcy i starszych z recesywną lub dominującą dystroficzną postacią pęcherzowego oddzielania się naskórka (DEB), która jest rzadkim schorzeniem skóry.

Terapia Vyjuvek (beremagene geperpavec, wcześniej znana jako B-VEC) wykorzystuje niereplikujący się wektor wirusa opryszczki pospolitej typu 1 (HSV-1) do dostarczania genu COL7A1 bezpośrednio do komórek skóry, przywracając adekwatną postać włókienkom białka COL7, które stabilizują strukturę skóry.

Vyjuvek, opracowany przez Krystal Biotech, jest przeznaczony do leczenia jednej lub wielu ran.

W kluczowym badaniu terapia genowa, dostarczana miejscowo w żelu, była podawana raz w tygodniu przez 6 miesięcy.

FDA zatwierdziła Vyjuvek na szybkiej ścieżce, zatwierdzając terapię zaledwie 9 miesięcy po tym, jak Krystal Biotech złożył wniosek o zatwierdzenie. Vyjuvek jest również lekiem sierocym, co daje mu potencjalnie 7-letnią wyłączność marketingową.

– Vyjuvek to pierwsza zatwierdzona przez FDA terapia genowa dla DEB, rzadkiej i poważnej genetycznej choroby skóry – stwierdził w komunikacie o zatwierdzeniu dr Peter Marks, dyrektor Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA.

– To wyniszczająca choroba. Do tej pory lekarze i pielęgniarki nie mieli możliwości powstrzymania rozwoju pęcherzy i ran na skórze pacjentów z dystrofią EB, a wszystko, co mogliśmy zrobić, to założyć im bandaże i bezradnie patrzeć, jak powstają nowe pęcherze. Vyjuvek jest bezpieczny i łatwy do zastosowania bezpośrednio na rany, nie wymaga wielu technologii wspomagających ani specjalistycznej wiedzy, dzięki czemu jest dostępny choćby dla pacjentów zamieszkałych z dala od wyspecjalizowanych ośrodków medycznych – stwierdził w oświadczeniu prof. M. Peter Marinkovich, główny badacz w kluczowym badaniu Krystal GEM-3 i dyrektor kliniki chorób pęcherzowych w Stanford Health Care.

Opracowanie: Marek Meissner
Idź do oryginalnego materiału