W Polsce i sześciu innych krajach świata trwa pierwsza część badania klinicznego Manatee, którego celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa nowej cząsteczki RO7204239 w połączeniu z risdiplamem. RO7204239 ma na celu zwiększenie liczby włókien mięśniowych u osób z SMA i przez to, jak się oczekuje, wzrost siły mięśniowej. Aktualnie zamknięta jest rekrutacja do części pierwszej badania, natomiast rekrutacja do drugiej, głównej, części prawdopodobnie nastąpi w drugim kwartale 2025 roku, jednak w tej chwili nie jest to jeszcze potwierdzone.
Przypomnijmy, iż „Manatee” jest badaniem fazy 2/3. Do udziału w badaniu zaproszone są osoby z SMA w wieku 2–25 lat zdolne do samodzielnego chodzenia, zarówno dopiero rozpoczynające leczenie, jak i wcześniej leczone risdiplamem, nusinersenem lub terapią genową.
Aktualnie trwająca część 1. badania ma na celu ocenę bezpieczeństwa dwóch różnych dawek RO7204239 w połączeniu z risdiplamem, w celu wybrania optymalnej dawki RO7204239 do części 2. badania. Część 2. jest główną częścią badania i oceni skuteczność i bezpieczeństwo wybranej w części 1. dawki RO7204239 w połączeniu z risdiplamem. Spodziewamy się, iż włączonych zostanie do niej około 144 uczestników. Uczestnicy badania będą otrzymywać risdiplam lub risdiplam w połączeniu z RO7204239. Przydział do grup będzie losowy.
Przedstawiamy najważniejsze kryteria kwalifikacji do udziału w badaniu klinicznym Manatee:
– potwierdzona diagnoza genetyczna SMA5q
– dostępna informacja o liczbie kopii genu SMN2
– objawy potwierdzone przez badacza
– wiek w momencie badania kwalifikującego: od 2 do 25 lat.
– uczestnicy poruszający się samodzielnie
– uczestnicy, którzy otrzymali wcześniej terapie modyfikujące przebieg choroby SMA, mogą zostać włączeni do badania pod warunkiem, że:
- Onasemnogene abeparvovec był przyjmowany co najmniej 90 dni przed badaniem kwalifikującym. Uczestnikom należy zmniejszyć dawkę steroidów przed otrzymaniem risdiplamu. Ponadto uczestnicy powinni mieć prawidłowe wyniki testów czynności wątroby, parametrów krzepnięcia, płytek krwi i troponiny-I po 90 dniach od podania terapii genowej lub co najmniej 1 miesiąc po odstawieniu kortykosteroidów, w zależności od tego, co nastąpi później.
- Ostatnia dawka leku nusinersen została przyjęta co najmniej 90 dni przed badaniem kwalifikacyjnym.
- Risdiplam został zamieniony na badany produkt leczniczy (IMP) dostarczony przez ośrodek.
– Podpisane ICF, pacjenci zdolni i chętni do przestrzegania protokołu badania i ukończenia wszystkich procedur badania, pomiarów i wizyt.
O badaniach klinicznych w SMA można znaleźć informacje na https://clinicaltrials.gov/.
