Są firmy, które będą bardzo elastyczne w stosowaniu instrumentów dzielenia ryzyka, opartych na pomiarach efektywności leczenia i dla nich „sky is the limit”, szczególnie, kiedy wierzą w produkt i jeżeli ten produkt jest naprawdę dobry, jeżeli jest to terapia przełomowa. Ale są też przedsiębiorstwa, które niechętnie podchodzą do zbierania danych z realnej praktyki, bo obawiają się, iż te dane będą gorsze niż w badaniach klinicznych. Niechęć firmy do tego, żeby patrzeć na efekty, od razu zapala gdzieś czerwoną lampkę – mówi prof. Marcin Czech..
– Jaki jest Pana osobisty stosunek do idei Value Based Healthcare?
Prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego – Value, czyli wartość, od zawsze jest wpisana w medycynę. Wartość tego, co robimy w medycynie i to w różnych jej odsłonach. W medycynie zapobiegawczej w tym, iż ludzie nie chorują, iż się szczepią, iż prowadzą – jak to nazywamy mniej lub bardziej trafnie – zdrowy, higieniczny tryb życia, iż przesuwają moment zachorowania na choroby cywilizacyjne jak najbardziej w przyszłość, czyli w kierunku wieku bardziej zaawansowanego.
– Ale wartość niesie również medycyna naprawcza. W przypadku zawału podejmujemy działanie z zakresu kardiologii interwencyjnej i wartością jest to, iż człowiek zaczyna normalnie żyć. jeżeli ktoś ma wypadek, to ortopeda przynosi mu wartość w postaci złożonej czy zoperowanej nogi bądź ręki. Ta wartość w medycynie była od zawsze, a teraz jest po prostu tak nazwana.
Tyle iż twórcy tej koncepcji zderzyli wartość, wyniki zdrowotne istotne dla pacjenta, z kosztami. Czy wartość ma związek z tym, ile wydamy na ten efekt zdrowotny? Jak Pan na to patrzy jako farmakoekonomista?
– Patrzenie na opłacalność różnych programów ochrony zdrowia to serce farmakoekonomiki, jak mówi Michael Drummond, mój nauczyciel z Uniwersytetu w Yorku. Rzeczywiście farmakoekonomiści zestawiają pieniądze i stronę kosztową z efektem. Dlaczego to robią? Dlatego, iż zasoby w systemie ochrony zdrowia są zawsze ograniczone. Nie na wszystko nam wystarczy, w związku z czym staramy się wydawać pieniądze jak najlepiej. Tak samo działa budżet domowy. Farmakoekonomiści mają różne sposoby na szacowanie wartości, która przynosi zdrowie. W analizach efektywności kosztowej może to być mierzone kosztem, którego nie poniesiemy, gdy pacjent uniknie zawału serca, udaru albo ataku astmy z hospitalizacją. Tymi efektami w cukrzycy będą odsunięte w czasie powikłania albo mniej tych powikłań.
Problem polega jednak na ustaleniu jednego miernika, który będzie wspólnym mianownikiem między różnymi schorzeniami i specjalnościami. Takim miernikiem mogą być lata życia. Liczymy, o ile przedłużamy życie, stosując daną terapię albo operację i patrzymy, ile nas to kosztuje. Ale jeszcze lepszym wskaźnikiem jest taki, który jest korygowany o jakość życia. Stąd koncepcja lat życia skorygowanych o jakość, czyli słynne QALY. Patrzymy też, ile musimy za to płacić.
W lekach mamy ustalony próg opłacalności. Ale prawda jest też taka, iż wiele z naszych oddziaływań wymyka się niejako tym punktom odcięcia. Na poziomie indywidualnego pacjenta, dla lekarza każde życie powinno być bezcenne. Dlatego też robimy wyjątki, choćby gdy dana terapia jest według wskaźnika nieopłacalna. W naszym systemie, jeżeli wpisujemy daną technologię na tak zwaną listę negatywną, to jest ona albo ewidentnie bardzo słaba w sensie efektywności albo gdzieś na granicach medycyny, na przykład medycyna estetyczna, choć nie ta powypadkowa.
– Ale jednak tę terapię, która przynosi wartość, trzeba jakoś wycenić. Jak zweryfikować tę wartość dostarczaną przez nowy lek i w jaki sposób ustalić cenę?
– To jest bardzo trudna sprawa. W ogóle zagadnienie pricingu, czyli ustalania cen, na różnych rynkach i nie tylko cen, które są widoczne, ale również cen poufnych, zawartych w instrumentach dzielenia ryzyka, to jest cała sztuka. Ustalenie wysokości ceny zależy od bardzo wielu czynników: na ile ta terapia jest innowacyjna, na ile jest skuteczna, na ile jest bezpieczna, jak wygląda rynek konkurencyjny, w jakim kraju jest wytwarzana, w której linii leczenia, czy jest alternatywa czy nie ma. Nie ma jednej odpowiedzi i zawsze jest to wypadkowa bardzo wielu czynników.
– Ale najważniejsza jest chyba ta kwestia skuteczności, czyli efektu dla pacjenta, żeby ten lek rzeczywiście pomógł pacjentowi. Jak zmierzyć, w jakim stopniu lek pomógł?
– Możemy zmierzyć tymi miernikami, o których mówiłem: przedłużeniem życia skorygowanym o jakość. Natomiast w systemie refundacji staramy się szacować ten efekt biorąc pod uwagę badania kliniczne i używając ich wyniki do modeli farmakoekonomicznych, które symulują korektę naturalnego przebiegu choroby związaną z tym leczeniem, najczęściej do końca życia pacjentów.
Oczywiście jest to model matematyczny. A po drugie, to co uzyskujemy w badaniach klinicznych nie do końca oddaje to, co jest w życiu. Wystarczy spojrzeć na kryteria włączenia i wyłączenia z badania. Biorą w nich udział wyselekcjonowani pacjenci. Nie mamy tam osób z wielochorobowością, a większość ludzi przyjmujących później dany lek ma wielochorobowość. Nie mamy tam kobiet w ciąży, ale stosujemy te leki u kobiet w ciąży. Nie mamy tam dzieci, a stosujemy te leki u dzieci.
Stąd bardzo ważna i rosnąca rola badań określanych mianem real world evidence, z rzeczywistej praktyki klinicznej. W naszym systemie mamy już takie mechanizmy, na przykład w Funduszu Medycznym, które nakładają obowiązek stworzenia rejestru, w którym to rejestrze zobaczymy, na ile zrefundowane w ten sposób leki spełniają obietnicę. W ramach Funduszu finansujemy te najbardziej innowacyjne leki, które dostają szybciej decyzję o refundacji, czyli są obarczone największym ryzykiem dla płatnika. Dlatego po dwóch latach sprawdzamy, czy lek działa czy nie, na ile są to tylko ekstrapolacje z badań klinicznych, a na ile jest to rzeczywistość. Ma to szczególne znaczenie w terapiach zaawansowanych, na przykład w terapiach genowych albo terapiach komórkowych, gdzie ten efekt rozłożony jest w zasadzie na całe życie i mamy tylko obietnicę tego efektu, a powinniśmy za to zapłacić na samym początku leczenia.
– Czy nie mamy za mało raportów oceniających skuteczność, jakie dany lek przyniósł efekty po tych dwóch latach i czy dalej ten lek refundować czy też nie? Kto powinien to robić?
W przestrzeni publicznej są już dostępne na przykład publikacje dotyczące leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) czy leczenia szpiczaka. Jest ich coraz więcej. Natomiast jak mnie Pan zapyta, czy jest ich wystarczająca liczba, to oczywiście powiem, iż nie. Ich powinno być 10, 20 razy więcej. choćby nie publikacji, bo my nie potrzebujemy publikacji naukowych, potrzebujemy porządnych raportów.
Ale taki raport to jest duże pracochłonne zadanie. Wpierw trzeba zebrać odpowiednie dane, czy choćby wyciągnąć je z NFZ, potem obrobić je w odpowiedni sposób, zinterpretować, opisać, wysłać do recenzentów. To wymaga dużo pracy. Wydaje mi się, iż najlepszym miejscem, gdzie takie raporty powinny powstawać, jest NFZ, który jest najbliżej danych i potrafi je najlepiej chronić. Proszę pamiętać, iż to są super wrażliwe dane. Po drugie, NFZ jest w stanie pracować na pojedynczych rekordach, których nie udostępnia naukowcom, by uniemożliwić identyfikację indywidualnych pacjentów.
Płatnik może łączyć dane z anonimizowanymi numerami PESEL i z innymi informacjami. Po stronie publicznej jest wystarczająco dużo danych, żeby podejmować na ich podstawie decyzje, ale do tego potrzebujemy sporej liczby dobrze opłaconych analityków, którzy to wszystko policzą. Stawiam tezę, iż wydatki na ich etaty wielokrotnie by się zwróciły, gdyby udowodnili, iż płacimy za coś, za co nie powinniśmy płacić, bo rozmija się z naszymi oczekiwaniami i obietnicami. Tak właśnie w większym stopniu działa to w Europie Zachodniej.
Oczywiście takie analizy powinny dotyczyć najdroższych terapii. Dlaczego myśmy wzięli na warsztat SMA? Dlatego, iż to jest jeden z najdroższych programów. Dlaczego przyglądaliśmy się szpiczakowi? Bo jest to jeden z najdroższych programów w hematoonkologii. Dlaczego jedna z ostatnich publikacji dotyczy psychiatrii? Bo wydawało nam się, iż w pandemii będziemy mieli bardzo duże fluktuacje użycia różnego typu leków.
– Jeżeli dzisiaj płacimy za lek bardzo duże pieniądze, to nie wiedząc, jaki skutek przynosi ten lek, całe ryzyko ponosi strona publiczna. W niektórych krajach, na przykład we Włoszech, w onkologii są już stosowane rozwiązania w oparciu o risk-sharing. Na czym one polegają i dlaczego w Polsce jeszcze ich nie ma?
– Mamy już rozwiązania podziału ryzyka. One dzielą się na dwa główne typy. Na typ finansowy, gdzie mamy do czynienia z różnego typu redukcjami ceny leku – cena efektywna jest obniżana w różny sposób, na przykład proporcjonalnie, może być obniżana rosnąco, malejąco, może być bezpłatna określona liczba cykli leczenia w onkologii, a potem niżej płatne albo na przykład bezpłatne, a jeżeli ten lek nie zadziała, to nie ma płatności.
Są też tak zwane outcomes-based risk-sharing agreements, oparte na umowie między producentem leku i płatnikiem, iż o ile wystąpi efekt zdrowotny, to strona publiczna zapłaci za lek uzgodnioną kwotę. jeżeli nie wystąpi, to wtedy firma całą bądź część odpowiedzialności bierze na siebie i nie otrzyma płatności. Ale tego typu instrumenty dzielenia ryzyka w oparciu o efekt zdrowotny trudniej jest wynegocjować, monitorować i egzekwować płatności.
Są bardzo różne typy tych instrumentów i w moim przekonaniu to jest przyszłość płacenia za te bardzo drogie technologie medyczne. W ostatnim czasie w Polsce mamy podwojenie kosztów innowacyjnych terapii, a dotyczą one niewielkiego fragmentu leczonej populacji. Ani nas, ani żadnego kraju na świecie, nie będzie stać na to, żeby utrzymać ten system bez instrumentów dzielenia ryzyka. Cała sztuka polega na tym, by jak najlepiej zorganizować to po stronie publicznej. Lub do cen leków podejść zupełnie inaczej, w rozdaniu paneuropejskim, ale to już temat na inny wywiad.
– Mówimy o tym, iż strona publiczna bardzo chętnie by się tym ryzykiem podzieliła. Jak Pan ocenia gotowość przemysłu farmaceutycznego do wzięcia na siebie części odpowiedzialności czy części ryzyka, związanego z płatnościami i w ogóle z oceną wartości dostarczanej przez nowe terapie? Czy firmy łatwo się zgadzają na takie rozwiązania?
To jest bardzo dobre pytanie. To zależy od firmy i siły danych, które posiadają, jeżeli chodzi o dowody na skuteczność i bezpieczeństwo swojego produktu. Są firmy, które będą bardzo elastyczne w stosowaniu instrumentów dzielenia ryzyka i dla nich sky is the limit, szczególnie, kiedy wierzą w produkt i jeżeli ten produkt jest naprawdę dobry, jeżeli jest to terapia przełomowa. Ale są też przedsiębiorstwa, które niechętnie podchodzą do zbierania danych z realnej praktyki, bo obawiają się, iż te dane będą gorsze niż w badaniach klinicznych. Dlaczego? Dlatego, iż w badaniach klinicznych mają wyselekcjonowaną, zdrową populację, a w życiu realnym tak nie jest.
Myślę, iż będzie duża grupa podmiotów, które bardzo chętnie w to wejdą, by w oparciu o taki czy inny instrument dzielenia ryzyka uzyskać finansowanie ze środków publicznych. o ile zaś firma będzie miała słaby lek, jeżeli to będzie me-too, jeżeli nie będzie dodatkowej wartości w stosunku do tego, co już mamy na rynku, to być może w ogóle nie będzie ubiegać się o refundację. Niechęć firmy do tego, żeby zawierać instrumenty dzielenia ryzyka i patrzeć na efekty, od razu zapala gdzieś czerwoną lampkę, iż może jednak z tą terapią jest coś nie tak.
Myślę więc, iż im więcej będziemy mieć aktywności tego typu, więcej różnych instrumentów, to przyniesie to dodatkową wartość dla systemu, budowania wiedzy medycznej i dla samego pacjenta.
