W onkologii dokonuje się nie tylko ogromny postęp w dziedzinie leczenia wielu nowotworów, ale także znacząco zmienia się filozofia leczenia. Podczas debaty w trakcie kongresu Drug Policy eskperci wskazywali na nowe możliwości terapeutyczne, oczekiwane przez chorych z rakiem piersi, prostaty, endometrium, pęcherza i płuca.
W debacie „Niezaspokojone potrzeby pacjentów onkologicznych”, która odbyła się w trakcie kongresu Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy 2025, udział wzięli:
- prof. Joanna Chrostowska-Wynimko z Zakładu Genetyki i Immunologii Klinicznej Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc w Warszawie,
- Magdalena Kardynał z Fundacji OmeaLife,
- prof. Radosław Mądry z Kliniki Ginekologii Onkologicznej Instytutu Onkologii Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu,
- Mateusz Oczkowski z Ministerstwa Zdrowia,
- dr Bożena Sikora-Kupis z Kliniki Nowotworów Układu Moczowego Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie,
- dr Iwona Skoneczna ze Szpitala Grochowskiego im. dr. med. Rafała Masztaka w Warszawie.
Debatę moderowała: Marzena Sygut-Mirek.
Mateusz Oczkowski z Ministerstwa Zdrowia podkreślił, że resort stara się zaspokoić jak najwięcej potrzeb pacjentów onkologicznych. Przyznał, iż obwieszczenie lipcowe poświęcone będzie guzom litym oraz, że do pacjentów trafi dużo z technologii, które się pojawią.
– Trwają negocjacje cenowe, nie ma jeszcze ostatecznych decyzji, ale na pewno pojawią się nowe leki w raku piersi, płuca, uroterialnym, wątrobowokomórkowym. Mamy również nowe wskazania hematoonkologiczne, jak również kategorie dostępności dla substancji, które będą w programach lekowych na katalog chemioterapii – to kontynuacja naszych działań. Pojawią się również technologie, które znalazły się na liście leków o ugruntowanej skuteczności w onkologii, dla których przewidziano szybszą i tańszą ścieżkę refundacyjną. To jest nowy tryb, który rzeczywiście pokazuje cały potencjał. Cztery ze złożonych wniosków dotyczących technologii doczekają się szybkiej realizacji i prawdopodobnie znajdą się w obwieszczeniu lipcowym. Cztery pozostałe jeszcze są w procesie refundacyjnym i pojawią się najprawdopodobniej w obwieszczeniu październikowym – wyjaśnił Mateusz Oczkowski.
Nowy rozdział w leczeniu raka pęcherza
Prowadząca panel dyskusyjny Marzena Sygut-Mirek zapytała o nowy rozdział w leczeniu agresywnego raka pęcherza. Jak przypomniała, ukierunkowane molekularnie podejście oznacza, iż leczenie można dobrać na podstawie konkretnej mutacji. Około 19 proc. populacji pacjentów z przerzutowym lub zaawansowanym rakiem pęcherza obciążona jest zmianami genetycznymi w receptorze czynnika wzrostu fibroblastów (FGFR). Wykrycie zmian FGFR dzięki testów genetycznych umożliwia wdrożenie pierwszego leczenia celowanego, które przynosi większą korzyść od dotychczasowego standardu leczenia (chemioterapia).
– Zyskaliśmy od paru lat bardzo skuteczne leczenie, jakim jest immunoterapia. Jej dostępność poprawia się w Polsce, ale nie jest idealna, więc oczekujemy, iż będziemy mogli zastosować ją w większej grupie pacjentów, szczególnie takich, u których nie można zastosować chemioterapii albo nie mają dobrej odpowiedzi na takie leczenie. Immunoterapię możemy zastosować także po zabiegach operacyjnych w przypadku wysokiego ryzyka nawrotu. Mamy także koniugat lekowy dostępny dla części pacjentów, a czekamy na terapie molekularne – wskazała dr Iwona Skoneczna.
Jak dalej mówiła ekspertka, w tej chwili zgodnie z rekomendacjami międzynarodowymi terapie molekularne są skierowane dla pacjentów z mutacjami FGFR3.
– To mutacja, która dosyć często występuje w nieinwazyjnych nowotworach pęcharza moczowego, odsetek sięga 70–80 proc. Natomiast w chorobie bardziej zaawansowanej odsetek mutacji zmniejsza się do ok. 20 proc. Ale to jest właśnie grupa pacjentów, którzy mogą skorzystać na terapii molekularnej – jeżeli dostaną lek celowany erdafitynib, inhibitor FGFR, to mają szansę na dłuższe przeżycie. W tej grupie lek został przebadany w prospektywnych badaniach trzeciej fazy. Na razie mamy jeden ukierunkowany molekularnie, który możemy stosować – wyjaśniła specjalistka.
– Być może zaczniemy oznaczać mutacje jeszcze przed rozpoczęciem leczenia, o ile pojawią się terapie, które na razie są w fazie badań, czyli np. dopęcherzowe zastosowanie erdafinibu w fazie choroby nieinwazyjnej. Wiemy, iż są już obiecujące doniesienia. Mamy nadzieję, iż będzie to kolejne leczenie, które sprawi, iż choroba nie będzie ulegała progresji – stwierdziła dr Iwona Skoneczna.
Przeciwciała bispecyficzne – nowa koncepcja leczenia
Na temat nowych możliwości terapeutycznych w leczeniu raka płuca mówiła prof. Joanna Chorostowska-Wynimko, która połączyła się uczestnikami Drug Policy z Chicago – z Kongresu Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej.
– Możemy dać pacjentom z rakiem płuca szersze możliwości w zakresie celów molekularnych. jeżeli chodzi o mutacje w FGFR, do tej pory był tylko jeden lek najnowszej generacji, teraz pojawiają się nowe możliwości leczenia również w pierwszej linii. Podejście zmienia się również w zakresie technologicznym. Stosujemy nie tylko leki ukierunkowane molekularnie, takie jak ozymertynib, ale jako standard postępowania wchodzą również przeciwciała bispecyficzne. To zupełnie nowa koncepcja leczenia – w jednym przeciwciele mamy 2 łańcuchy ukierunkowane przeciwko receptorowi EGFR i MET. W ten sposób jesteśmy w stanie zaadresować potrzeby zarówno chorych wcześniej nieleczonych (są już wskazania zarejestrowane również w Europie), ale w skojarzeniu bądź z chemioterapią lub lekiem specyficznym, ukierunkowanym przeciwko zaburzeniom występującym również po trzeciej linii leczenia. Jesteśmy w stanie dać szansę chorym, u których pojawiła się progresja po leczeniu w pierwszej linii – tłumaczyła ekspertka.
Jak podkreśliła prof. Joanna Chrostowska-Wynimko, przeciwciała bispecyficzne zastosowane w pierwszej linii leczenia chorych z rakiem płuca to prawdziwa rewolucja. – Włączenie takiej terapii daje wydłużenie czasu do progresji choroby o siedem miesięcy i zmniejszenie ryzyka zgonu o 25 proc., co jest bardzo istotną jakościową zmianą.
Ochronić pacjentki przed nawrotem raka piersi
Nawet po pięciu latach od zastosowania standardowej hormonoterapii u co trzeciej pacjentki z chorobą w II stopniu zaawansowania oraz u co drugiej pacjentki w III stopniu zaawansowania, u których stwierdza się ekspresję receptorów estrogenowych, dochodzi do nawrotu choroby w okresie do 20 lat od postawienia rozpoznania. Wyniki dużych badań przeprowadzonych w ostatnich latach pokazały, iż dodanie we wczesnym raku piersi do standardowego leczenia nowych leków, tzw. cyklibów, zwiększa szansę na to, iż choroba nie wróci.
Kwietniowa lista leków refundowanych przyniosła dobre informacje dla pacjentek z wczesnym hormonozależnym HER2-ujemnym rakiem piersi. Na liście znalazł się jeden z wyczekiwanych leków – abemacyklib. Jednak to nie oznacza, iż wszystkie pacjentki z wczesnym rakiem piersi z wysokim ryzykiem nawrotu będą optymalnie leczone…
– Co druga pacjentka z rakiem hormonozależnym wróci na drugą linię leczenia, natomiast z pacjentek ze średnim ryzykiem nawrotu – co trzecia, co czwarta. Pacjentki o wysokim ryzyku nawrotu w pewnym zakresie zostały zaopiekowane cząsteczką z grupy inhibitorów CDK 4/6. To duży ukłon ze strony Ministerstwa Zdrowia zarówno wobec pacjentów, jak i klinicystów, którzy potrzebowali tej terapii – tłumaczyła Magdalena Kardynał.
– Na ten lek oczekuje jednak grupa pacjentek ze średnim ryzykiem nawrotu choroby. Wiemy z rozmów z pacjentkami, iż kiedy kończy się leczenie systemowe raka piersi, kiedy zamykają drzwi gabinetu lekarskiego, zamiast cieszyć się, iż mogą iść dalej i żyć pełnią życia, denerwują się, iż ich walka o leczenie dopiero się rozpoczyna. Apelujemy więc do Ministerstwa Zdrowia, żeby pozwolić tym pacjentkom żyć spokojnie i bezpiecznie. Dzięki refundacji tego leku nie będą bały się o swoją przyszłość. Tym bardziej iż jest to terapia dostępna, a podawana pacjentowi w odpowiedni sposób pod odpowiednią kontrolą daje szansę na zupełne wyleczenie – apelowała w imieniu kobiet z rakiem piersi ekspertka.
Każda pacjentka z rakiem endometrium powinna być sprofilowana molekularnie
W raku endometrium pojawia się coraz więcej opcji terapeutycznych. Jednak to, jaką z nich się dobierze, w dużej mierze zależy od diagnostytki molekularnej, której – zdaniem prof. Radosława Mądrego – powinna zostać poddana każda pacjentka. W zależności od profilu immunohistochemicznego można u niej bowiem zastosować celowaną, najskuteczniejszą metodę leczenia.
Ekspert tłumaczył, co można zrobić, by badania i klasyfikacja molekularna stały się powszechne w Polsce, a pacjentki ze względu na profil choroby mogły odnieść jak największą korzyść z leczenia?
– Trzeba cały czas edukować lekarzy, lekarzy ginekologów i onkologów, ponieważ większość pacjentek z rakiem endometrium jest leczona na oddziałach ginekologiczno-położniczych – rak ten traktowany jest jako nowotwór mniej ważny, prostszy w leczeniu. Musimy zatem naszych kolegów i koleżanki zdecydowanie edukować w tym, iż diagnostyka molekularna jest korzystna finansowo dla szpitali ją realizujących. Powinna być standardem wpiętym w rozliczenie za procedurę. Czyli tak naprawdę gdybyśmy płacili za leczenie operacyjne raka trzonu wtedy, kiedy on miałby wykonaną diagnostykę molekularną, to prawdopodobnie koszty, które ponosi system, byłyby zdecydowanie bardziej zracjonalizowane. Wówczas zdecydowanie wcześniej moglibyśmy mieć pacjentki właściwie sprofilowane – zauważył prof. Radosław Mądry.
– My preferujemy, zalecamy i przekonujemy kolegów, że diagnostyka molekularna może być dokonana już z materiału biopsyjnego, co zaleca konsensus Europejskiego Towarzystwa Ginekologii Onkologicznej, Europejskiego Towarzystwa Radioterapii oraz Europejskiego Towarzystwa Patologów. Dzięki temu jeszcze przed operacją jesteśmy w stanie uzyskac taką wiedzę na temat porfilu molekularnego, która może częściowo wpływać potem także na zakres leczenia operacyjnego – stwierdził onkolog.
Jak podsumował ekspert, zgodnie z aktualnymi zaleceniami każda pacjentka powinna mieć na samym początku wykonaną diagnostykę molekularną, tak samo jak powinna mieć określony stopień zaawansowania, typ histologiczny i grading.
Terapie radioligandowe szansą dla chorych z rakiem prostaty
Pacjenci z zaawansowanym rakiem prostaty, do niedawna skazani na leczenie paliatywne, mają dzisiaj nową szansę dzięki nowej terapii radioligandowej. To realny przełom w leczeniu mCRPC, szczególnie cenny dla chorych w stadium raka prostaty, gdzie możliwości leczenia są bardzo ograniczone. Terapia ta jest już rekomendowana przez ESMO i NCCN, a refundowana w wielu krajach Unii Europejskiej – niestety jeszcze nie w Polsce.
– Nasze możliwości leczenia pacjentów z rakiem gruczołu krokowego stale rosną, mamy do dyspozycji nowoczesne terapie. Natomiast w zależności od zaawansowania wyjściowego, w momencie kwalifikacji przede wszystkim skupiamy się na tym, czy pacjent się do nich kwalifikuje. Nowe terapie przesunięte są na wcześniejsze etapy leczenia, dzięki czemu chorzy żyją dłużej. Ale w momencie, kiedy kwalifikujemy pacjenta na wczesnym etapie choroby do terapii z nowoczesnymi lekami hormonalnymi, to w momencie, kiedy dochodzi do progresji, to oprócz chemioterapii nie mamy naszemu choremu wiele do zaoferowania. Pojawiła się terapia radioligandowa, czyli terapia celowana w raku gruczołu krokowego. Jest dla pacjentów, którzy przeszli leczenie nowoczesnym lekiem hormonalnym, i dla grupy chorych, którzy otrzymali chemioterapię. Znajduje się zatem w kolejnej linii leczenia – tłumaczyła dr Bożena Sikora-Kupis.
Jak podkreśliła ekspertka, jest to kolejna opcja, którą można zaproponować pacjentom, dając im szanse na leczenie. Jednak nie każdy pacjent będzie się do niej kwalifikował. Warunkiem sukcesu czy kwalifikacji do leczenia radioligandowego jest ekspresja w PET PSMA – ci pacjenci odnoszą korzyści z tej terapii.
– w tej chwili nie ma jej niestety w programie lekowym. Powoduje to, że musimy zwracać się o indywidualną zgodę na jej zastosowanie w ramach ratunkowego dostępu do nowoczesnych terapii lekowych, co niestety utrudnia zastosowanie tej terapii – podsumowała dr Bożena Sikora-Kupis.
