Nowe leczenie hemofilii A lub B zatwierdzone przez FDA
W październiku 2024 r. Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek Hympavzi (marstacimab-hncq) do rutynowej profilaktyki w celu zapobiegania lub zmniejszenia częstotliwości epizodów krwawienia u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych z hemofilią A bez inhibitorów czynnika VIII lub hemofilią B bez inhibitorów czynnika IX (przeciwciał neutralizujących).
Marstacimab to nowy rodzaj leku, który zamiast zastępować czynnik krzepnięcia, działa poprzez zmniejszenie ilości, a co za tym idzie – aktywności naturalnie występującego białka przeciwzakrzepowego, zwanego inhibitorem szlaku czynnika tkankowego. Zwiększa to ilość trombiny, enzymu kluczowego dla procesu krzepnięcia krwi. Oczekuje się, iż dzięki temu zapobiegnie epizodom krwawienia lub zmniejszy ich częstotliwość.
Źródło:
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b, stan z dnia 3.11.2024.
