Posiadanie statusu technologii lekowej o wysokim poziomie innowacyjności nie jest równoznaczne z tym, iż lek uzyska refundację, ale z pewnością ułatwia drogę do niej.
Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji raz w roku przygotowuje dla ministra zdrowia wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, które będą mogły skorzystać z finansowania z Funduszu Medycznego.
Technologie lekowe o wysokim poziomie innowacyjności skupiają się na chorobach rzadkich i onkologicznych, a wykaz TLI koncentruje się na obiecujących terapiach oferowanych w tych schorzeniach.
AOTMiT ustala poziom innowacyjności oraz warunki tworzenia tego wykazu z uwzględnieniem w szczególności oczekiwanych efektów zdrowotnych, biorąc pod uwagę m.in. siłę interwencji, jakość danych naukowych, niezaspokojoną potrzebę zdrowotną, wielkość populacji docelowej oraz priorytety zdrowotne. Zakres tych danych jest niezwykle istotny, ponieważ leki o wysokim poziomie innowacyjności, które miałyby podlegać finansowaniu, są stosunkowo krótko dostępne na rynku, a to wiąże się z dużą niepewnością wnioskowania.
Przygotowanie wykazu TLI to pierwszy etap procesu refundacyjnego dla technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. Kolejnym jest utworzenie przez ministra zdrowia listy TLI po wcześniejszym zasięgnięciu opinii Rady Przejrzystości, konsultantów krajowych oraz Rzecznika Praw Pacjenta. Umieszczenie technologii na liście TLI ministra zdrowia umożliwia przejście do następnego etapu, czyli składania zgodnie z art. 24 ust. 1 pkt 1b ustawy o refundacji wniosków o objęcie danej technologii refundacją. Innowacyjna technologia lekowa zostaje objęta refundacją tylko wówczas, gdy wniosek przejdzie pozytywnie całą procedurę określoną w przepisach ustawy o refundacji.
Na pierwszej liście TLI ogłoszonej przez Ministerstwo Zdrowia 19 maja 2021 r. znalazło się pięć technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. Wszystkie zostały objęte refundacją. Drugą listę TLI zawierającą 11 pozycji MZ opublikowało 31 maja 2022 r. Wpłynęło pięć wniosków o objęcie refundacją (zgodnie z art. 24 ust.1 pkt. 1b ustawy o refundacji). Dwa z nich zostały rozpatrzone pozytywnie.
W tym roku lista technologii o wysokim poziomie innowacyjności została opublikowana 30 czerwca. Znalazło się na niej tylko sześć leków. W tym na pierwszym miejscu tebentafusp we wskazaniu do monoterapii w leczeniu dorosłych pacjentów, u których występuje ludzki antygen leukocytarny (HLA)-A*02:01, z nieresekcyjnym lub przerzutowym czerniakiem błony naczyniowej. W wykazie przygotowanym dla ministra przez AOTMiT tebentafusp znalazł się na pierwszym miejscu, co można uznać za znak, iż został uznany za lek o największej innowacyjności spośród wszystkich uwzględnionych w wykazie.
Czerniak błony naczyniowej oka jest chorobą rzadką. Jak podkreśla Europejska Agencja Leków, brakuje standardowego leczenia pacjentów w tym wskazaniu, w związku z czym istnieje duże niezaspokojone zapotrzebowanie medyczne na nowe i skuteczne metody leczenia. Preparat zawierający tebentafusp był oceniany w randomizowanym badaniu z udziałem 378 osób. Wykazało ono znaczącą poprawę pod względem całkowitego czasu przeżycia. Pacjenci, którym go podawano, przeżyli średnio 21,7 miesiąca w porównaniu z 16,0 miesiąca w przypadku pacjentów, którym podawano lek porównawczy (dakarbazyna, ipilimumab lub pembrolizumab).
„Cieszy mnie, iż na liście technologii innowacyjnych znalazł się tebentafusp. Do tej pory nie mieliśmy żadnej opcji terapeutycznej w przypadku przerzutowego czerniaka błony naczyniowej oka. w tej chwili pojawia się pierwsza terapia, która coś zmienia, daje szansę onkologom i pacjentom. Tebentafusp poprawia istotnie przeżycie chorych z przerzutowym rakiem gałki ocznej. Wcześniej nie mieliśmy żadnej propozycji leczenia systemowego dla tych pacjentów” – mówił w rozmowie z mzdrowie.pl prof. dr hab. n. med. Piotr Rutkowski, kierownik Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków Narodowego Instytutu Onkologii – Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie.
