Do jednoramiennego badania klinicznego fazy 2. włączono chorych na resekcyjnego czerniaka błony śluzowej. Chorzy otrzymywali toripalimab w dawce 3 mg/kg co dwa tygodnie w skojarzeniu z aksytynibem w dawce 5 mg dwa razy na dobę przez 8 tygodni w leczeniu neoadjuwantowym. Następnie chorych poddawano leczeniu chirurgicznemu z następowym leczeniem uzupełniającym toripalimabem w dawce 3 mg/kg co dwa tygodnie przez 44 tygodnie. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania był odsetek patologicznych odpowiedzi na leczenie. Do badania włączono 29 chorych, spośród których 24 poddano resekcji chirurgicznej. Mediana wieku wynosiła 62 lata, ponad 70 proc. chorych stanowiły kobiety. U 34,5 proc. chorych czerniak zlokalizowany był na błonach śluzowych żeńskich narządów płciowych, u 34,5 proc. w okolicy odbytniczej, u 17,2 proc. na błonie śluzowej przełyku, a u 13,8 proc. na błonie śluzowej jamy ustnej lub nosowej. U 19 chorych stwierdzono zajęcie regionalnych węzłów chłonnych, a u 1 chorego przerzuty w płucu. U 9 chorych stwierdzono zaburzenia genetyczne, z których najczęstsze to zaburzenia c-KIT.
Mediana czasu obserwacji to 34,2 miesiąca, mediana czasu wolnego od nawrotu u 24 chorych po resekcji radykalnej wynosiła 9,5 miesiąca, podczas gdy odsetek chorych bez nawrotu po 12 miesiącach wynosił 45,8 proc.. Odsetek odpowiedzi patologicznych wynosił 33,3 proc., a u 4 chorych stwierdzono całkowitą odpowiedź patologiczną. Mediana RFS u chorych, u których stwierdzono odpowiedź patologiczną, wynosiła 11,7 miesiąca, a mediana czasu przeżycia całkowitego nie została osiągnięta.
Leczenie neoadjuwantowe było dobrze tolerowane, u 27,5 proc. chorych stwierdzono działania niepożądane w stopniu 3 i 4.
