Zatwierdzenie leku przez Komisję Europejską może stanowić odpowiedź na istotne niezaspokojone potrzeby medyczne, gdyż szacuje się, iż problem anemii dotknie niemal każdego pacjenta z mielofibrozą. Lek jest wskazany do stosowania zarówno u pacjentów nowo zdiagnozowanych, jak i u wcześniej leczonych ruksolitynibem (inhibitor kinazy janusowej).
Momelotynib to doustny inhibitor JAK1/JAK2 i receptora aktywiny A typu 1 (ACVR1) podawany raz dziennie w leczeniu powiększenia śledziony związanego z chorobą lub objawów występujących u dorosłych pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej niedokrwistością, z pierwotnym włóknieniem szpiku, włóknieniem szpiku poprzedzonym czerwienicą prawdziwą lub włóknieniem szpiku poprzedzonym nadpłytkowością samoistną.
Podstawą dopuszczenia momelotynibu do obrotu były dane z głównego badania klinicznego MOMENTUM oraz subpopulacji dorosłych pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej niedokrwistością (hemoglobina <10 g/dl) z badania III fazy SIMPLIFY-1. Badanie MOMENTUM zostało zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności momelotynibu w porównaniu z danazolem w leczeniu i ograniczaniu kluczowych objawów mielofibrozy w populacji pacjentów z objawami choroby oraz niedokrwistością, wcześniej leczonych inhibitorem JAK. Badanie SIMPLIFY-1 zostało zaprojektowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania momelotynibu w porównaniu z ruksolitynibem u pacjentów z mielofibrozą, którzy nie otrzymywali wcześniej terapii inhibitorem JAK.
W obu badaniach klinicznych najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi były biegunka, małopłytkowość, nudności, ból głowy, zawroty głowy, zmęczenie, osłabienie, ból brzucha i kaszel.
Momelotynib ma zróżnicowany mechanizm działania, obejmujący zdolność hamowania trzech kluczowych szlaków sygnałowych: kinazy janusowej JAK1, JAK2 i receptora aktywiny A typu 1 (ACVR1). Hamowanie JAK1 i JAK2 może złagodzić objawy ogólne i powiększenie śledziony. Dodatkowo hamowanie ACVR1 prowadzi do obniżenia poziomu krążącej hepcydyny, czego efektem jest zwiększenie dostępności żelaza i wytwarzania krwinek czerwonych.
