FOZ: Teoretyczna a praktyczna dostępność innowacyjnych leków w hematoonkologii

W ostatnim czasie skróceniu uległ czas od rejestracji do refundacji leków. Sam proces wymaga jednak wprowadzenia zmian, tak aby pacjenci mieli jeszcze większe szansę otrzymania nowoczesnego leczenia. Wnioski refundacyjne i programy lekowe, często są o kilka lat do tyłu za aktualnymi standardami leczenia. Działalność Funduszu Medycznego wymaga pewnych modyfikacji, tak aby innowacyjny lek, mógł być użyty w innym wskazaniu i u innej grupy pacjentów. Częste nierówności w zdrowiu wynikają z braku informacji dla pacjentów o możliwości skorzystania z programu lekowego w innej placówce oraz zbyt późnego przekazywania chorych do jednostek o wyższym stopniu referencyjności.

Pomiędzy teoretycznym a praktycznym dostępem do innowacyjnego leczenia pacjentów onkologicznych istnieją rozbieżności, które powstają na różnych etapach wdrażania nowych leków. Choć czas oczekiwania na refundację jest krótszy niż jeszcze kilka lat temu, wciąż trzeba się mierzyć z wieloma trudnościami, które odwlekają w czasie realną możliwość skorzystania przez pacjentów z danej terapii. Ponadto część chorych nie zdaje sobie sprawy z istnienia dedykowanych im programów lekowych, gdyż późno lub wcale nie trafiają do placówek o wyższym stopniu referencyjności, gdzie dane leczenie jest stosowane.

Dostępności do innowacyjnych terapii lekowych w onkologii była poświęcona jeden z sesji XIX Forum Rynku Zdrowia. Uczestnicy wskazywali na potrzebę pewnych zmian, a jednocześnie wyrażali nadzieję, nowe kierownictwo resortu zdrowia nie zdemontuje wszystkiego, co już zostało zrobione w temacie leczenia pacjentów onkologicznych.

Mateusz Oczkowski (zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia) poinformował, iż „W 2023 roku udało nam się zrefundować, łącznie z obwieszczeniem listopadowym, 145 nowych wskazań terapeutycznych, z czego 75 dotyczy nowych wskazań onkologicznych, w tym 28 wskazań hematoonkologicznych. To znacznie więcej niż w ubiegłym roku, gdy było to 115 nowych wskazań, w tym 60 onkologicznych. Wówczas wydawało się nam, iż „sufit” już został osiągnięty”. Pozytywną zmianą jest – jak podkreślił – skrócenie o połowę czasu oczekiwania na refundację od momentu rejestracji leku, które dziś trwa około trzech lat. Najdłuższe jest oczekiwanie na złożenie przez podmioty odpowiedzialnej wniosku o refundację – dwa lata – „To ponad dwa razy więcej, niż samo procedowanie, zatem bariera przesunęła się na drugą stronę”. Pytany o rekomendacje dla nowego ministra zdrowia dyr. Oczkowski wskazał, iż najważniejsze jest, aby kontynuować to, co już zostało rozpoczęte.

O refundacji nowoczesnego leczenia w hematoonkologii mówiła konsultant krajowa prof. Ewa Lech-Marańda – „Najnowsze zdobycze hematoonkologii to zarejestrowana w 2018 r. przełomowa terapia CAR-T, a następnie przeciwciała bispecyficzne. W ciągu ostatnich kilku lat widzimy też ogromny postęp w dostępności nowych terapii dla pacjentów, zrefundowanych zostało bowiem ponad 30 cząsteczkowskazań”. Profesor odniosła się również do leków, które dziś już nie należą do grupy najnowocześniejszych, ale jeszcze do niedawna dostęp do nich był utrudniony – „Nadrobiliśmy też pewne zaległości, np. w postaci refundacji inhibitorów kinazy Brutona, o których nikt już nie mówi, iż są nowoczesnymi lekami. Czekaliśmy na nie bardzo długo w różnych rozpoznaniach. Obecnie, skoro odrobiliśmy straty i wsiedliśmy do pędzącego pociągu, musimy otworzyć się na coraz to nowsze leki w innych wskazaniach”.

Profesor LEch-Marańda podkreśliła również, iż wytyczne leczenia nowotworów są aktualizowane na bieżąco, wraz z rejestracją kolejnych nowych terapii, co pociąga modyfikację ścieżek leczenia także w Polsce. Przykładem jest tu postępowanie w przypadku przewlekłej białaczki limfocytowej – „W PBL mamy dużą zmianę i to w odniesieniu do pierwszej linii leczenia. Do tej pory w przypadku tzw. małych cząsteczek, tj. inhibitorów kinazy Brutona, czy inhibitorów BCL2, rejestracje dotyczyły chorych z grupy niekorzystnego ryzyka genetycznego. Teraz rekomendacje się zmieniły, wykazano bowiem, iż także u chorych bez niekorzystnych czynników genetycznych leczeniem pierwszej linii nie powinna być immunochemioterapia, ale nowoczesne leki, takie jak inhibitory kinazy Brutona czy BCL2, w połączeniu z przeciwciałami monoklonalnymi. Taka terapia jest bardziej skuteczna, ale też bardziej bezpieczna dla pacjentów”. Problemy z uzyskaniem refundacji, jej zdaniem wynikają m.in. z braku bieżącej aktualizacji informacji o aktualnych standardach leczenia – „I dla pacjentów i dla lekarzy ważne jest, aby były one składane zgodnie ze wskazaniami rejestracyjnymi, ale większość wniosków refundacyjnych składana jest jednak z pewnymi zawężeniami. W hematologii nie ma programu, który uzależniałby terapię od stopnia zaawansowania choroby, ale od linii leczenia – już tak. Ponadto wnioski refundacyjne i programy lekowe wprowadzane kilka lat temu mają wskazania odbiegające od aktualnych standardów, które się przecież zmieniają. Dlatego programy te należy sukcesywnie poprawiać”. Pytana o nadzieje związane z początkiem prac przyszłego szefa resortu zdrowia, profesor odpowiedziała – „Projekt Krajowej Sieci Hematologicznej, który powinien zabezpieczyć przynajmniej najważniejsze trudności organizacyjne w ścieżce pacjenta jest już po konsultacjach publicznych. Mam nadzieję, iż gwałtownie wejdzie w życie”.

Dorota Korycińska (prezes zarządu Ogólnopolskiej Federacji Onkologicznej oraz Stowarzyszenia Neurofibromatozy Polska – Alba Julia) zwróciła uwagę, iż choćby o ile dany pacjent może skorzystać z nowoczesnej farmakoterapii, nie zawsze ma tego świadomość. Jest to przykład nierówności w zdrowiu. „Nie wszystkie szpitale realizują programy lekowe – zdecydowanie łatwiej skorzystać z nich mieszkańcom dużych miast niż mniejszych miejscowości, szczególnie przy skali problemu, jakim jest wykluczenie komunikacyjne” – powiedziała prezes Korycińska. – „Dodatkowo nie wszędzie tam, gdzie nie realizuje się programów lekowych, pacjenci są informowani, iż mogą być leczeni w ich ramach, więc nie szukają pomocy gdzie indziej. Chorzy nie zawsze mają też świadomość, iż od momentu refundacji leku do możliwości realnego skorzystania z terapii w programie lekowym może minąć choćby kilka miesięcy. A po tym czasie może się okazać, iż pacjent nie spełnia już kryteriów kwalifikacji do programu”. Pytana o rady dla przyszłego ministra zdrowia, Dorota Korycińska podkreśliła „Nowy minister zdrowia powinien przede wszystkim sprawdzić co z tego, do dostaje „w spadku” jest dobre i należy to kontynuować, a z czego należy zrezygnować. Być może znajdzie się też coś, co trzeba odkurzyć, np. badania molekularne w onkologii”.

Paweł Mierzejewski z Gilead Sciences powiedział, iż problemem jest leczenie większości pacjentów w placówkach o niższym poziomie referencyjności, które często nie realizują programów lekowych. Konieczne są zatem działania na rzecz jak najszybszego przekazywania chorych do ośrodków o wyższym stopniu referencyjności. Paweł Mierzejewski odniósł się ponadto do procedury składania wniosku refundacyjnego do AOTMiT – „Dotychczas składając wniosek refundacyjny do AOTMiT musieliśmy robić to w ramach wytycznych agencji, dążąc do spełnienia tzw. warunków minimalnych. Nie zawsze jest to proste, ponieważ bazujemy tylko na badaniach klinicznych produktu, dla którego przygotowywany jest wniosek. Komparatorami na pewno nie są tu wszystkie leki, stosowane w tym wskazaniu, a na takie porównanie – kliniczne i ekonomiczne – AOTMiT patrzyłaby najchętniej. Do tej pory osiągnięcie warunków minimalnych podlegało dyskusji pomiędzy podmiotem składającym wniosek a agencją. Dzisiaj, o ile zdaniem agencji firma warunków minimalnych nie spełni, minister zdrowia powinien z urzędu zamknąć postępowanie. To niesie obawy, iż w niektórych przypadkach będziemy zmuszeni do zawężenia populacji docelowej do refundacji w celu zapewnienia sobie spełnienia warunków minimalnych”. Paweł Mierzejewski odniósł się również do funkcjonowania Funduszu Medycznego – „Fundusz Medyczny przynosi pacjentom od jakiegoś czasu wymierne korzyści. Widzę tam jednak „wąskie gardło”. Konkretna cząsteczka może znaleźć się w wykazie technologii o wysokim poziomie innowacyjności tylko raz – po rejestracji. Tymczasem istnieje duża szansa, iż – jeżeli lek jest rzeczywiście innowacyjny – może za jakiś czas stać się szansą dla innej grupy pacjentów w innym wskazaniu. Wydaje się, iż byłoby najlepiej, aby Fundusz Medyczny patrzył na cząsteczkowskazanie, a nie na lek jako taki.”