Amerykańska Agencja Żywności i Leków dopuściła w piątek do użytku pierwszą w USA terapię genową, w której stosowane są metody edycji genów CRISPR. Lek służy do leczenia anemii sierpowatej, a jego zatwierdzenie jest według ekspertów przełomem w medycynie oraz podejściu do tej rzadkiej choroby.
Opracowana przez firmy Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics terapia nazwana Casgevy polega na pobraniu komórek macierzystych z krwi chorego, które są potem modyfikowane genetycznie dzięki technologii CRISPR i z powrotem wstrzyknięte pacjentowi. Obok tej terapii, FDA zatwierdziła również inną terapię genową leczącą tę samą chorobę.
CRISPR to nowa i rewolucyjna metoda edycji genów, odkryta w 2012 r. przez Jennifer Doudnę i Emmanuelle Charpentier, za co otrzymały one w 2020 r. nagrodę Nobla z chemii. Decyzja FDA o dopuszczeniu do użytku leku opartego na tej metodzie może utorować drogę do kolejnych tego typu terapii. Jak powiedziała w piątek Doudna, zatwierdzenie leku „stwarza obietnice terapii genetycznych, które starają się leczyć chorobę u jej źródła, poprzez ukierunkowaną zmianę w DNA osoby. To niemal zmienia sposób, w jaki definiujemy medycynę”.
Anemia sierpowata to stosunkowo rzadka, ale dotkliwa choroba genetyczna, dotykająca w dysproporcjonalnym stopniu czarnoskóre osoby. Wiąże się z napadami bólu i koniecznością regularnych transfuzji krwi. Dotychczas jedynym sposobem leczenia był przeszczep szpiku kostnego od dawcy, co wiązało się z ryzykiem odrzucenia przeszczepu. Nowa terapia – stosowana jednorazowo, ale wymagająca kilkutygodniowego pobytu w szpitalu – kosztuje w tej chwili 2,2 mln dolarów od pacjenta.
