EMA ostrzega przed niezatwierdzonymi lekami ATMP

Europejska Agencja Leków (EMA) i szefowie agencji leków (HMA) ostrzegają przed niebezpieczeństwami związanymi z niezatwierdzonymi produktami leczniczymi terapii zaawansowanej (ATMP) oferowanymi pacjentom w Unii Europejskiej.

ATMP to produkty lecznicze oparte na genach, tkankach lub komórkach. Gdy leki te są zatwierdzone (tj. autoryzowane przez EMA lub zatwierdzone przez organ krajowy), mogą oferować pacjentom istotne korzyści. Unia Europejska ustanowiła wytyczne, aby zapewnić, iż ATMP spełniają rygorystyczne standardy bezpieczeństwa i skuteczności.

Jednak wiele osób, firm i klinik sprzedawało nieuregulowane ATMP bezpośrednio pacjentom, często nawet wtedy, gdy dowody na to, iż produkty te działają lub są bezpieczne, były niewielkie lub żadne. Niektóre z niezatwierdzonych produktów w UE są sprzedawane jako terapie z wykorzystaniem komórek dendrytycznych, które wykorzystują pewien rodzaj komórek odpornościowych (komórki dendrytyczne) do atakowania komórek nowotworowych.

EMA ostrzega opinię publiczną, iż niezatwierdzone produkty mogą narazić pacjentów na ryzyko, powodując poważne skutki uboczne, a jednocześnie nie przynosząc korzyści pacjentom. Ponadto nieuregulowane ATMP stwarzają znaczne ryzyko związane z jakością ze względu na brak ścisłego nadzoru i zgodności z przepisami w procesie produkcyjnym, co może prowadzić do skażenia, niespójnego składu produktu i niewłaściwego przechowywania. Pacjenci mogą również ponieść znaczne koszty finansowe i stres emocjonalny z powodu nieskutecznych lub szkodliwych metod leczenia.

Jak podkreśla EMA, ważne jest, aby pacjentom oferować wyłącznie leki ATMP, w tym terapie z wykorzystaniem komórek dendrytycznych, które zostały dopuszczone lub zatwierdzone przez organ regulacyjny.

„Władze w całej UE współpracują, aby ukrócić dostawy nieuregulowanych ATMP. Społeczeństwo jest proszone o zgłaszanie podejrzanych przypadków do krajowych organów kompetentnych” – podkreślono w komunikacie.

W Unii Europejskiej produkty lecznicze terapii zaawansowanej (ATMP), w tym produkty spersonalizowane, mogą być legalnie dostarczane wyłącznie wtedy, gdy:

• są autoryzowane centralnie za pośrednictwem EMA,
• są podawane w ramach badania klinicznego autoryzowanego przez organ krajowy,
• kiedy władze krajowe przyznały specjalne wyłączenie umożliwiające ich stosowanie w określonych warunkach w szpitalu.

Firmy wprowadzające na rynek produkty lecznicze ATMP, które nie spełniają żadnego z tych kryteriów, narażają pacjentów na ryzyko i mogą łamać prawo.

Wyjaśniono, co może być między innymi znakiem ostrzegawczym wskazującym na to, iż leki ATMP nie są zatwierdzone:

• dostawca sprzedaje produkt jako eksperymentalny, ale jest on używany poza autoryzowanym badaniem klinicznym,
• dostawca nie może potwierdzić, iż stosowanie produktu zostało autoryzowane przez EMA lub zatwierdzone do stosowania przez krajowy organ adekwatny dla miejsca zamieszkania pacjenta.
• rzekomo oferowane korzyści są większe niż te wynikające z w tej chwili dopuszczonych metod leczenia (jeśli są dostępne) i nie zostały udokumentowane w literaturze medycznej.