EMA działa coraz sprawniej

Europejska Agencja Leków podsumowała swoje działania w 2024 roku. Z raportu wynika, iż wyjątkowo skutecznie zrealizowała działania mające na celu zwiększenie dostępność terapii w Europie. Osiągnięto rekordową liczbę 114 zatwierdzeń nowych leków oraz 90 rozszerzeń zastosowań. Poza tym uruchomiono jednolity system zarządzania badaniami klinicznymi na terenie Europy, powstała platforma monitorowania niedoborów leków, wykorzystywana do redystrybucji zapasów w krajach europejskich. Przeprowadzono 47 badań nad bezpieczeństwem lekowym na podstawie danych z 16 państw EU w ramach projektu Darwin EU.

Europejska Agencja Leków zarekomendowała w 2024 roku dopuszczenie do obrotu 114 nowych leków – to najwyższy wynik od 15 lat. Aż 46 z nich zawierało nowe substancje czynne, a 16 zostało zatwierdzonych jako terapie dla chorób rzadkich. Wśród najważniejszych decyzji znalazło się dopuszczenie leku Leqembi na wczesne stadium choroby Alzheimera, sprayu adrenalinowego Eurneffy do natychmiastowego stosowania w przypadku wstrząsu anafilaktycznego, terapii genowej Qalsody dla pacjentów z ALS z mutacją SOD1. Europa przoduje pod względem liczby rejestracji, głównie dzięki dużej liczbie laków biopodobnych i onkologicznych. Dla porównania, w 2024 roku Stany Zjednoczone utrzymały średnioroczny poziom 50 nowych zatwierdzeń.

EMA priorytetowo potraktowała kwestię przyspieszania dostępu do nowych terapii w Europie. Trzy produkty zostały ocenione w trybie przyspieszonym, dzięki czemu czas zatwierdzenia nie przekroczył 150 dni – to antybiotyk Emblaveo, szczepionka przeciwko wirusowi Chikungunya oraz lek przeciwnowotworowy Kavigale. Osiem leków otrzymało warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu. Wśród nich znalazły się terapie onkologiczne Augtyro i Incellipan, lek przeciw kłębuszkowemu zapaleniu nerek Filspari oraz Beqvez – genoterapia w leczeniu hemofilii B. Cztery leki dopuszczono w trybie wyjątkowym, czyli w sytuacji, gdy niemożliwe jest uzyskanie pełnych danych – np. z powodu rzadkości choroby lub etycznych ograniczeń badań. Szczególne znaczenie miały leki rozwijane w ramach programu PRIME (Priority Medicines), wspierającego terapie w obszarze niezaspokojonych potrzeb medycznych. W 2024 roku sześć takich terapii zostało zarekomendowanych do rejestracji m.in. NX‑5948 dla leczenia nawrotowego chłoniaka limfocytowego.

Agencja zatwierdziła 90 nowych wskazań zastosowań terapeutycznych istniejących leków – z czego aż 40 dotyczyło leczenia pediatrycznego. Wśród nich znalazły się nowe wskazania dla Ofev, Pegasys i Xromi. Pięć produktów otrzymało negatywną opinię ze względu na brak wystarczającej równowagi korzyści do ryzyka. EMA uruchomiła Europejską Platformę Monitorowania Niedoborów (ESMP) w celu zapewnienia dostępność leków w krajach członkowskich i ograniczenia nieuzasadnionego popytu. ESMP wykorzystano m.in do redystrybucji GLP-1. Platforma ta zyskała pełną funkcjonalność na początku 2025 roku i stanowi w tej chwili główne narzędzie wymiany informacji pomiędzy regulatorami a podmiotami odpowiedzialnymi.

Rok 2024 był istotny dla badań klinicznych w Europie. Zakończył się okres przejściowy dla rozporządzenia CTR, jednolitego prawa regulującego prowadzenie badań klinicznych w całej Unii Europejskiej. Zastąpiło ono wcześniejszą dyrektywę z 2001 roku, której niespójne wdrożenie na poziomie krajowym skutkowało znacznymi różnicami proceduralnymi w różnych państwach członkowskich. Wszystkie badania zostały przeniesione do jednolitego systemu CTIS, umożliwiającego składanie, ocenę i monitorowanie wniosków o prowadzenie badań klinicznych. CTIS jest również narzędziem informacji publicznej dla obywateli i pacjentów. Platforma ta stała się rejestrem głównym WHO, a nowe zasady przejrzystości ograniczyły możliwość opóźniania publikacji danych przez sponsorów.

Istotnym kamieniem milowym działań EMA w zakresie rozwój analizy danych rzeczywistych (RWE) było osiągnięcie pełnej funkcjonalność projektu Darwin EU – Sieć Analiz i Interrogacji Danych Rzeczywistych. W 2024 roku przeprowadzono 47 badań, m.in. nad bezpieczeństwem szczepień, stosowaniem antybiotyków oraz analizą pacjentów przyjmujących leki GLP-1 właśnie na podstawie agregowanych danych RWE. W ramach projektu uzyskano dane z codziennej praktyki klinicznej 160 milionów pacjentów w 16 państwach UE. Chodzi o dane elektronicznej dokumentacji medycznej, rejestrów pacjentów, baz ubezpieczeniowych oraz biobanków.

Raport EMA podkreśla rosnące wykorzystanie sztucznej inteligencji. EMA i HMA realizowały plan działań na lata 2023–2028, którego celem jest bezpieczne i skuteczne włączenie AI w procesy regulacyjne. W 2024 roku uruchomiono narzędzie Scientific Explorer, wspomagające doradztwo naukowe oraz projekt CollaboRARE, służący do zbierania danych o doświadczeniach pacjentów w terapii chorób rzadkich z wykorzystaniem AI. W kontekście wdrażania unijnego rozporządzenia AI Act, EMA opublikowała dokument na temat sztucznej inteligencji w cyklu życia produktu leczniczego, uwzględniający ponad 1300 komentarzy z konsultacji publicznych. Szczególną uwagę poświęcono dużym modelom językowym (LLM), które mogą mieć istotny wpływ na proces tworzenia dokumentacji regulacyjnej.

Fundamentalnym priorytetem EMA pozostaje zapewnienie bezpieczeństwa farmakoterapii. Komitet PRAC wydał szereg zaleceń, w tym dotyczących ryzyka wtórnych nowotworów po terapii CAR-T, zachłyśnięcia podczas znieczulenia u pacjentów przyjmujących GLP-1 czy też zaleceń dotyczących wycofania z rynku 17-OHPC z powodu podejrzenia rakotwórczości i braku skuteczności. Zwrócono również uwagę na interakcje Paxlovidu z lekami immunosupresyjnymi oraz wzmocniono ostrzeżenia dla opioidów.

Strategiczne działania EMA na arenie międzynarodowej dotyczą Onkologicznej Ścieżki Rozwojowej (Cancer Medicines Pathfinder), która ma skrócić czas dostępu pacjentów do nowych terapii przeciwnowotworowych – m.in poprzez współpracę z FDA w ramach Project Orbis. EMA, choć formalnie nie jest pełnoprawnym członkiem Projektu, brała udział jako obserwator w równoległych procesach oceny terapii nowotworowych, co pozwala na wczesną wymianę danych naukowych i regulacyjnych oraz wzmacnia zbieżność procedur. Natomiast kooperacja strategiczna EMA w ramach ICMRA (International Coalition of Medicines Regulatory Authorities) umożliwia rozwój wspólnych rozwiązań w odpowiedzi na wyzwania zdrowia publicznego, w tym pandemie, antybiotykooporność, rozwój terapii zaawansowanych oraz AI w regulacjach. Jednocześnie realizowane są prace nad nową strategią sieci agencji leków EMANS 2028 (European Medicines Agencies Network Strategy), która ma stanowić ramy działania EMA i krajowych organów kompetentnych w perspektywie nadchodzącej reformy prawa farmaceutycznego UE.