W niecałe trzy miesiące po otrzymaniu przeszczepu przeprogramowanych komórek macierzystych 25-letnia kobieta z cukrzycą typu 1 zaczęła produkować własną insulinę. Jest pierwszą osobą z tą chorobą leczoną przy użyciu komórek wyekstrahowanych z jej własnego ciała.
Komórki macierzyste mogą być wykorzystywane do wytworzenia dowolnej tkanki w organizmie, która może być hodowana w laboratorium w nieskończoność. Potencjalnie więc stanowią nieograniczone źródło tkanki trzustkowej. W pierwszym tego rodzaju badaniu Deng Hongkui, biolog komórkowy z Uniwersytetu Pekińskiego wraz z zespołem wyekstrahowali komórki od trzech osób z cukrzycą typu 1 i przywrócili je do stanu pluripotencjalnego, z którego można je uformować w dowolny typ komórek w ciele.
Naukowcy wykorzystali chemicznie indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste
Ta technika przeprogramowania została po raz pierwszy opracowana przez Shinya Yamanaka na Uniwersytecie w Kioto w Japonii prawie dwie dekady temu. Deng i jego koledzy zmodyfikowali tę technikę – zamiast wprowadzać białka, które wyzwalają ekspresję genów, jak zrobił to Yamanaka, wystawili komórki na działanie małych cząsteczek. Dawało to większą kontrolę nad procesem.
Następnie naukowcy wykorzystali chemicznie indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste (iPS) do wygenerowania trójwymiarowych klastrów wysp trzustkowych. Przetestowali bezpieczeństwo i skuteczność komórek u myszy i naczelnych. W czerwcu 2023 roku, podczas operacji, która trwała mniej niż pół godziny, wstrzyknęli równowartość około 1,5 miliona wysp trzustkowych do mięśni brzucha kobiety. Większość przeszczepów wysp trzustkowych jest wstrzykiwana do wątroby, gdzie nie można zaobserwować komórek, natomiast naukowcy, umieszczając je w jamie brzusznej, mogli monitorować je dzięki rezonansu magnetycznego i potencjalnie usunąć je w razie potrzeby.
Organizm zaczyna produkować wystarczającą ilość insuliny
Dwa i pół miesiąca później kobieta już produkowała wystarczającą ilość insuliny, aby żyć bez konieczności zastrzyków i utrzymywała ten poziom produkcji przez ponad rok. Przestała doświadczać niebezpiecznych skoków i spadków poziomu glukozy we krwi, który utrzymywał się w docelowym zakresie przez ponad 98 proc. dnia. – To niezwykłe. jeżeli to będzie miało zastosowanie w stosunku do innych pacjentów, będzie wspaniale – mówi Daisuke Yabe, badacz cukrzycy z Uniwersytetu w Kioto.
– Wyniki są intrygujące, ale muszą zostać powtórzone u większej liczby osób, komentuje wyniki badania Jay Skyler, endokrynolog z University of Miami na Florydzie. Skyler uważa, iż należy poczekać, czy komórki kobiety będą przez cały czas produkować insulinę przez okres do pięciu lat, zanim uzna się ją za „wyleczoną”.
Deng potwierdził, iż wyniki dla pozostałych dwóch uczestników są również bardzo pozytywne i osiągną roczną granicę w listopadzie, po czym ma nadzieję rozszerzyć badanie na kolejne 10 lub 20 osób. Ponieważ kobieta otrzymywała już leki immunosupresyjne po poprzednim przeszczepie wątroby, naukowcy nie mogli ocenić, czy komórki iPS zmniejszają ryzyko odrzucenia przeszczepu.
Nawet jeżeli organizm nie odrzuci przeszczepu, u osób z przewlekłą chorobą autoimmunologiczną, jaką jest cukrzyca typu 1, przez cały czas istnieje ryzyko, iż organizm może zaatakować wyspy. Deng poinformował, iż nie zaobserwowali tego u kobiety z powodu leków immunosupresyjnych. Naukowcy próbują jednak tak zmodyfikować komórki, żeby ich przeszczepienie nie doprowadzało do wystąpienia odpowiedzi autoimmunologicznej.
