Komisja Europejska przyznała warunkowe pozwolenie na obrót nowym inhibitorem deacetylacji histonów (HDAC). Został on zatwierdzony do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a u pacjentów zdolnych do chodzenia w wieku 6 lat i starszych, niezależnie od podstawowej mutacji genetycznej, w połączeniu z kortykosteroidami.
Nowy lek, Duvyzat, podawany jest doustnie. Wyniki badania fazy III EPIDYS wykazały znaczące korzyści z leczenia tym preparatem chorych na dystrofię mięśniową Duchenne’a — rzadkie, postępujące zaburzenie nerwowo-mięśniowe wywołane mutacjami w genie DMD.
W oczekiwaniu na skuteczne leczenie dystrofii mięśniowej Duchenne’a
Decyzja Komisji Europejskiej jest następstwem pozytywnej opinii Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) z 25 kwietnia 2025 r. i dotyczy wszystkich 27 państw członkowskich UE oraz Islandii, Liechtensteinu i Norwegii.
– Osoby cierpiące na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD) w Europie od dawna czekają na nowe opcje terapeutyczne, które mogą zmienić przebieg tej wyniszczającej choroby. Do tej pory istniało kilka zatwierdzonych metod leczenia, które zwalczałyby stan chorobowy leżący u podstaw tego schorzenia u dużej populacji pacjentów. Zmienia się to wraz z zatwierdzeniem leku Duvyzat, który spowalnia postęp choroby i zachowuje funkcję mięśni niezależnie od mutacji genu poprzez ukierunkowanie na mechanizmy choroby – powiedział dr n. med. Paolo Bettica, lekarz naczelny we włoskiej Grupie Italfarmaco, która jest producentem leku.
Czytaj też: Ruszają badania kliniczne dla dzieci. Kto może z nich skorzystać?
Zatwierdzenie przez Komisję Europejską opiera się na pozytywnych wynikach wieloośrodkowego, randomizowanego i prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby z kontrolą placebo badania fazy III EPIDYS. W ramach tego badania 179 chłopców w wieku sześciu lat lub starszych zdolnych do chodzenia otrzymywało, oprócz leczenia kortykosteroidami, dwa razy na dobę lek Duvyzat lub placebo. Osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy, wykazując statystycznie i klinicznie istotną różnicę w czasie ukończenia oceny wspinaczki po czterech stopniach schodów (ang. four-stair climb assessment).
Lek Duvyzat wykazał również korzystne efekty w zakresie kluczowych drugorzędowych punktów końcowych, w tym oceny ambulatoryjnej North Star (North Star Ambulatory Assessment, NSAA) i oceny naciekania tkanki tłuszczowej dzięki rezonansu magnetycznego. W tym konkretnym przypadku leczenie preparatem Duvyzat wiązało się z 40% mniejszym skumulowanym spadkiem oceny NSAA, co wskazuje na potencjał leku Duvyzat w opóźnianiu postępu choroby u osób nią dotkniętych.
Większość działań niepożądanych obserwowanych podczas stosowania leku Duvyzat miała nasilenie łagodne lub umiarkowane.
Badania nad lekiem na dystrofię mięśniową Duchenne’a jeszcze się nie zakończyły
Wyniki badania opublikowano w marcu 2024 r. w „The Lancet Neurology”. Długookresowe dane z trwającego badania rozszerzającego EPIDYS porównano z kohortami historii naturalnej przy użyciu dopasowania wyniku skłonności, wykazując, iż mediana wieku w momencie utraty zdolności chodzenia wynosiła 18,1 roku w grupie stosującej Duvyzat w porównaniu z 15,2 roku w grupie kontrolnej.
Komisja Europejska przyznała Duvyzat warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej. W związku z tym będzie on dostępny na terenie Wspólnoty dla pacjentów z DMD w wieku sześciu lat i starszych, którzy są w stanie chodzić. Firma Italfarmaco prowadzi dodatkowe badania kliniczne mające na celu dalsze potwierdzenie i scharakteryzowanie jego korzyści terapeutycznych.
Poza UE w marcu 2024 r. Duvyzat został zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia pacjentów z DMD w wieku sześciu lat i starszych. W Wielkiej Brytanii Duvyzat otrzymał zgodę Agencji Regulacyjnej ds. Leków i Produktów Opieki Zdrowotnej (MHRA) dla pacjentów w wieku sześciu lat i starszych, którzy chodzą, a także warunkową zgodę na dopuszczenie do obrotu dla pacjentów niechodzących.
