Aktualnie cztery ośrodki w Polsce realizują dostawy domowe risdiplamu (Evrysdi) czyli leku doustnego na SMA. Są to:
– Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdańsku,
– Instytut „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie,
– Szpital Specjalistyczny im. Ludwika Rydygiera w Krakowie,
– Mazowiecki Szpital Specjalistyczny Sp. z o.o. w Radomiu.
W najbliższej przyszłości spodziewana jest rejestracja risdiplamu w formie tabletek. Producent leku, firma Roche złożyła już wniosek o rejestrację tej postaci leku dla pacjentów z SMA powyżej 2 roku życia i mających więcej 20 kg masy ciała. Podstawą wniosku są obiecujące dane, potwierdzające biorównoważność tabletek w stosunku do stosowanego w tej chwili syropu. Oznacza to, iż tabletki i syrop mają takie samo działanie, zmienia się jedynie postać leku na bardziej przyjazną, zarówno dla pacjentów, jak i dla aptek szpitalnych.
Decyzja Europejskiej Agencji Leków (EMA) o rejestracji risdiplamu w tabletkach jest spodziewana w najbliższych miesiącach. Po rejestracji leku w formie tabletek konieczne będą zmiany w programie lekowym, tak aby objął on refundację także tej formy leczenia.
