Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) wydał pozytywną rekomendację dotyczącą rozszerzenia wskazań do stosowania doustnego risdiplamu w ramach programu lekowego B.102.FM „Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni”. w tej chwili risdiplam może być stosowany wyłącznie u tych osób dorosłych oraz dzieci w wieku powyżej 2 miesiąca życia z SMA, u których występują przeciwwskazania do dokanałowego podawania nusinersenu. Oznacza to, iż w praktyce risdiplam jest lekiem do stosowania w drugiej linii. Ale już niedługo może się to zmienić.
AOTMiT rekomenduje rozszerzenie wskazań do stosowania risdiplamu poprzez usunięcie ograniczenia wiekowego (powyżej 2 miesiąca życia), a także umożliwienie włączenie do leczenia risdiplamem pacjentów uprzednio korzystających z terapii nusinersenem u których: wystąpiły objawy niepożądane albo w opinii lekarza prowadzącego, zamiana leku wykazuje korzyść terapeutyczną.
Prezes AOTMiT uzasadnia swoją rekomendacje skutecznością risdiplamu wykazaną w badaniach rejestracyjnych SUNFISH, RAINBOWFISH, FIREFISH i JEWELFISH, oraz wynikami porównań pośrednich risdiplamu z nusinersenem w populacji SMA typu 1, 2 i 3, a w populacji pacjentów przedobjawowych zestawieniem wyników dla risdiplamu, nusinersenu i terapią genową onasemnogene abeparvovec, jak również najnowszymi danymi pochodzących z rzeczywistej praktyki klinicznej. W rekomendacji AOTMIT czytamy, iż wyniki analizy dla risdiplamu u pacjentów z SMA przedobjawowym w 12. miesiącu obserwacji wskazują, iż umiejętność samodzielnego stania nabyło około 68% i około 13% dzieci odpowiednio z ≥3 i z 2 kopiami genu SMN2, a umiejętność samodzielnego chodzenia 61% i około 13%.
W populacji pacjentów leczonych wcześniej nusinersenem, u których zmieniono terapię na risdiplam wykazano nie gorszą skuteczność leczenia dla każdej z ocenianych skal funkcjonalnych, tj. CHOP-INTEND, HFMSE oraz RHS po 6 i po 12 miesiącach od zmiany leku. Ponadto po zmianie leczenia z nusinersenu na risdiplam nie raportowano pogorszenia funkcji oddechowych wśród chorych. Wyniki badań wskazują również, iż preferowaną przez pacjentów postacią podania leku jest doustny risdiplam, w porównaniu do dolędźwiowego nusinersenu.
W rekomendacji przytoczono m.in. wyniki porównania pośredniego (analiza MAIC) dla populacji SMA typu 1 w okresie obserwacji 36 miesiące, które wykazały istotną statystycznie różnicę na korzyść risdiplamu w odniesieniu do nusinsersenu.
Rekomendacja Prezesa AOTMiT była poprzedzona stanowiskiem Rady Przejrzystości AOTMiT, która także opowiedziała się za rozszerzeniem wskazań do stosowania risdiplamu. Główne argumenty jakie Rada wskazała za wydaniem pozytywnej decyzji dotyczącej rozszerzenia to:
- doustna droga podania optymalna dla wielu pacjentów;
- dotychczasowe dane naukowe wskazujące na skuteczność terapii risdiplamem;
- koszt stosowania leku doustnego w krótkim horyzoncie czasowym jest niższy względem dostępnych komparatorów.
Warto przypomnieć, iż poszerzenie dostępu do leczenia doustnego w ramach istniejącego programu lekowego, a przez to większe skoncentrowanie na potrzebach pacjentów, jest jedną z rekomendacji dla polskich decydentów zalecaną przez międzynarodową organizację SMA Europe.
Źródło: https://www.aotm.gov.pl/aktualnosci/najnowsze/rekomendacja-prezesa-evrysdi-rysdyplam/
