Nowe dane, uzyskane w ciągu 5 lat obserwacji, potwierdzają długoterminową, dużą skuteczność leku doustnego (risdiplamu) w leczeniu dzieci z najcięższą postacią rdzeniowego zaniku mięśni. To dane z badania klinicznego FIREFISH, które były przedstawiane podczas tegorocznego kongresu Cure SMA, przez prof. dr hab. n. med. Marię Mazurkiewicz-Bełdzińską z Kliniki Neurologii Rozwojowej Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, przewodniczącą Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych.
Warto pamiętać, iż aktualnie w całej Polsce wykonywane są badania przesiewowe noworodków umożliwiające diagnozę genetyczną SMA zaraz po urodzeniu i bardzo szybkie włączenie leczenia zanim pojawią się objawy choroby. Wyniki badania FIREFISH pokazują natomiast wysoką skuteczność leku doustnego u dzieci z SMA 1 w czasie, kiedy nie było jeszcze badań przesiewowych, a SMA diagnozowano dopiero po wystąpieniu objawów.
Więcej o najnowszych wynikach badania FIREFISH przeczytacie w wywiadzie z ekspertką: https://www.rynekzdrowia.pl/Neurologia/Skuteczne-leczenie-najciezszej-postaci-rdzeniowego-zaniku-miesni,261415,208.html
