Zolgensma w leczeniu osób ze rdzeniowym zanikiem mięśni – raport AOTMiT

termedia.pl 3 miesięcy temu

Zdjęcie: 123RF

Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji przedstawiła ocenę efektywności oraz jakości leczenia technologią lekową o wysokim poziomie innowacyjności – objętej refundacją w ramach Funduszu Medycznego – Zolgensma (onasemnogen abeparwowek) w terapii chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA).

AOTMiT opublikował raport z oceny efektywności objętych refundacją technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności oraz jakości leczenia, na podstawie danych z rejestrów medycznych lub elektronicznego systemu monitorowania programów lekowych, o którym mowa w art. 188c ust. 1 ustawy z 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych, pod warunkiem iż dane kliniczne niezbędne do opracowania tego raportu są wystarczające.

W analizie wykorzystano dane 35 pacjentów z SMA leczonych terapią genową w programie lekowym B.102.FM. włączonych do niego od 19 września 2022 r. do 26 lutego 2024 r.

– Produkt leczniczy Zolgensma został objęty refundacją ze środków Funduszu Medycznego 1 września 2022 r. w ramach programu lekowego B.102.FM. Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni (ICD-10: G12.0, G12.1). Lek został oceniony przez agencję w ramach tworzenia wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (TLI), opublikowanego 26 lutego 2021 r. – napisano.

Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wystąpiła do Narodowego Funduszu Zdrowia z prośbą o udostępnienie danych sprawozdawczych, niezbędnych do przeprowadzenia oceny efektywności technologii Zolgensma. Dokonano wstępnej oceny przekazanych danych w celu stwierdzenia, czy są one wystarczające do przeprowadzenia analizy, i stwierdzono, iż dostępne dane kliniczne – choć nie w pełni kompletne – pozwalają na dokonanie oceny.

– Ocena obejmowała analizę danych pod kątem wskaźników efektywności zgodnie z zapisami programu lekowego, dotyczącymi monitorowania leczenia w zakresie oceny jego skuteczności. Przeanalizowano również dostępne dane na temat bezpieczeństwa stosowania terapii. Wyniki uzyskane przez pacjentów leczonych ocenianą technologią w ramach programu lekowego B.102.FM. zestawiono z wynikami z głównego badania rejestracyjnego AVXS-101-CL-303, opisanego w raporcie agencji sporządzonym w ramach tworzenia wykazu TLI – czytamy.

Pozyskano i przeanalizowano rónież dane, dotyczące oceny efektywności alternatywnych opcji leczenia – substancje czynne nusinersen oraz rysdyplam, dostępne również w ramach programu lekowego B.102.FM.