Zasady stosowania terapii „pomostowej”

fsma.pl 1 dzień temu

Większość noworodków, u których w badaniu przesiewowym rozpoznano rdzeniowy zanik mięśni, kwalifikuje się do podania terapii genowej. Zdarzają się jednak sytuacje, w których z różnych przyczyn podanie terapii genowej musi zostać odroczone. Ale choroba nie czeka, dlatego aby nie dopuścić do postępu SMA, w takich przypadkach należy zastosować u dziecka tzw. terapię pomostową, czyli leczenie doustne risdiplamem lub dolędźwiowe nusinersenem.

W chwili ustąpienia przeciwwskazań do stosowania terapii genowej, zaleca się zmianę terapii pomostowej na docelową terapię genową. Zalecenia dotyczące postępowania, przy takiej zmianie zostały opisane w stanowisku Zespołu Koordynacyjnego ds. leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Są one następujące:

  • W przypadku zmiany z nusinersenu na onasemnogen abeparwowek zalecany odstęp miedzy ostatnią podtrzymującą dawką nusinersenu a podaniem onasemnogen abeparwowek wynosi 4 tygodnie. W przypadku nasycających dawek nusinersenu okres ten może być skrócony do dwóch tygodni.
  • W przypadku zmiany z risdiplamu na onasemnoen abeparwoek nie jest wymagany okres wypłukiwania leku.
Idź do oryginalnego materiału