Wypełnij formularz by otrzymać link do spotkania!!!
W kwietniu zostały ogłoszone zmiany w programie lekowym finansowanym ze środków publicznych. Dotyczące nusinersenu i terapii genowej.
Została umożliwiona terapia pomostowa u pacjentów, którzy mają przejściowe przeciwwskazania do terapii genowej. Dotyczy to np. chorych, którzy otrzymali od matki przeciwciała przeciwko wirusowi będącym nośnikiem leku onasemnogen abeparwowek. Z czasem przeciwciała te są eliminowane, więc to przeciwwskazanie ustępuje. Do tej pory stosowaliśmy u tych pacjentów inne leczenie, które uniemożliwiało podanie potem terapii genowej. Od kwietnia jest taka możliwość, o ile rodzice wyrażą taką wolę, a pacjent będzie spełniał kryteria.
Druga ważna zmiana, również w obrębie terapii genowej, dotyczy pacjentów, którzy są nieco starsi, przez co nie zostali zdiagnozowani w badaniu przesiewowym i po postawieniu rozpoznania otrzymali nusinersen. Oni również mogą przyjąć terapię genową, o ile spełniają kryterium wagowe.
W kwietniu również nastąpiła zmiana dla chorych kobiet z SMA, które są lub będą chciały być w ciąży, pacjentki w ciąży chore na SMA będą mogły dalej przyjmować nusinersen, bez konieczności przerywania leczenia. – Kontynuacja leczenia w czasie ciąży ze wszystkich trzech dostępnych w rdzeniowym zaniku mięśni terapii dotyczy wyłącznie nusinersenu. Ta istotna zmiana została bardzo pozytywnie przyjęta zarówno przez środowisko SMA, jak i ekspertów. Dotychczas z powodu niemożliwości kontynuowania w czasie ciąży leczenia, kilka pacjentek chorych na rdzeniowy zanik mięśni decydowało się na posiadanie potomstwa.
