Tętnicze nadciśnienie płucne – aktualne potrzeby w systemie opieki zdrowotnej ►

Tętnicze nadciśnienie płucne (pulmonary arterial hypertension – PAH) to rzadka choroba, dotykająca ok. 15–25 osób na milion (ok. 4 na 100 tys.). Jej przyczyną jest bardzo wysokie ciśnienie krwi w tętnicach płucnych (prowadzących od serca do płuc), obciążające serce, przez co z czasem jego prawa strona może przestać pracować. Bez leczenia chory przeżywa 2–3 lata, a jeżeli podda się terapii spowalniającej rozwój choroby – ok. 7 lat.

Zwykle pierwszymi objawami choroby są duszność i zmęczenie przy wysiłku fizycznym, w zaawansowanym stadium pacjentowi brakuje tchu przy codziennych czynnościach, mogą się pojawić omdlenia i obrzęki.

Raport prezentuje najważniejsze zalecenia dla chorych

Ed Harding, współzałożyciel istniejącego od 2014 r. The Health Policy Partnership, a także Heart Failure Policy Network, współautor raportu „Meeting the needs of people with pulmonary arterial hypertension (PAH). Policy toolkit”, w trakcie konferencji Priorytety w Ochronie Zdrowia 2025 przybliżył najważniejsze zawarte w nim diagnozy i zalecenia. Pierwsza publikacja raportu odbyła się w listopadzie ubiegłego roku.

– To był prawdziwy przywilej kierować pracą na poziomie globalnym nad tym rzadkim schorzeniem, jakim jest tętnicze nadciśnienie płucne. W Polsce dzięki wiedzy i zasobom, na których możemy się oprzeć, są obiecujące możliwości dla tej grupy chorych – mówił Ed Harding, który jest w tej chwili m.in. dyrektorem Heart Failure Policy Network, najdłużej działającego projektu HPP (od 2015 r.). Sieć jest przodującą europejską platformą polityczną działającą na rzecz zaangażowania decydentów w poprawę profilaktyki i opieki.

Ed Harding

Diagnozowanie chorób rzadkich do poprawy

Jak wyliczał ekspert, na świecie żyje co najmniej 300 mln ludzi cierpiących na choroby rzadkie, w samej Europie liczba ta wynosi ok. 30 mln. Opóźnienia w diagnozie mogą być poważne i trudne dla lekarzy, a chodzi o to, by gwałtownie zidentyfikować pacjenta z chorobą rzadką i doprowadzić go do miejsca, w którym otrzyma opiekę. To może być trudne, bo w Polsce, ale nie tylko, można ją znaleźć jedynie w większych miastach.

– jeżeli chodzi o nadciśnienie płucne, po raz pierwszy od wielu lat mamy nadzieję na spowolnienie i być może zatrzymanie postępu tej choroby. Uważa się, iż w Polsce w tej chwili żyje ponad 1000 chorych. Jest to choroba postępująca, dlatego tak istotnie jest jej wczesne wykrycie. Bez tego 1 na 5 osób może umrzeć w ciągu 3 lat od diagnozy. Istnieje nadzieja terapeutyczna, ale musimy zdiagnozować więcej pacjentów, i to wcześnie. jeżeli nie zapewnimy adekwatnej opieki, choroba przez cały czas może generować znaczne koszty dla systemu – wyjaśniał ekspert.

– Każde badanie efektywności kosztowej powinno być przeprowadzane na poziomie krajowym, ale pewne dane, które widzimy na całym świecie, są zachęcające. Na przykład badanie przeprowadzone w Stanach Zjednoczonych sugeruje oszczędności sięgające 4000 dolarów na pacjenta miesięcznie – mówił Ed Harding.

Wspomniał też o uwzględnionej w raporcie konieczności utworzenia centrów eksperckich – nie tylko w większych miastach, bo pacjenci, którzy znajdują się poza nimi, mogą nie zostać znalezieni.

Jakie jeszcze są potrzebne pilne interwencje w systemie, by model opieki nad pacjentami zaczął prawidłowo funkcjonować?

– Za liczbami i statystykami kryją się ludzie, u których wcześniej doszło do cichego postępu choroby i którzy pogodzili się z faktem, iż ich życie zmieniło się na zawsze. Wraz z rozwojem choroby rośnie jej wpływ na prawie każdy aspekt codziennego życia. Dotyczy to również depresji, dlatego musimy zapewnić chorym wsparcie psychospołeczne. Ponadto trzeba zwiększyć świadomość nadciśnienia płucnego. Wiemy, iż bardzo typowe jest diagnozowanie w warunkach opieki wtórnej. Oznacza to, iż pacjenci są kierowani przez swoich lekarzy rodzinnych na specjalistyczne badania do kardiologów, pulmonologów, reumatologów. To ważna okazja do wykrycia ryzyka choroby i przeniesienia pacjentów do specjalistycznych ośrodków trzeciego stopnia. Niestety, nie zawsze tak się dzieje. Istotne jest również, aby jak najlepiej wykorzystać ośrodki eksperckie – wyjaśniał Ed Harding. Według raportu przodujące ośrodki eksperckie trzeba zorganizować w przejrzystą strukturę krajową, opracować jasne standardy jakości i szkolić w spójny sposób, podobnie też podnosić świadomość.

– Musimy spojrzeć również na inwestowanie w nowe leki i różne terapie oraz ich działanie, a także monitorowanie za pośrednictwem krajowych rejestrów – wskazał ekspert.

Wyższe ryzyko hospitalizacji i śmierci

W Polsce pacjenci potrzebują do 2 lat, by uzyskać ostateczną diagnozę, a to oznacza większą liczbę przyjęć oraz wyższe ryzyko hospitalizacji i śmierci. Małgorzata Piekarska, prezes Polskiego Stowarzyszenia Osób z Nadciśnieniem Płucnym i Ich Przyjaciół, opowiedziała, jak wygląda codzienność chorych.

Małgorzata Piekarska

– Wszystko zależy od tego, na jakim etapie jest choroba, czy mamy więcej chorób, czym się leczymy, ile mamy lat i jak długo chorujemy. Pacjent w pierwszej i drugiej klasie wydolnościowej, który jest na samych tabletkach, nie odczuwa zbytnio skutków ubocznych choroby, ale o ile choruje dłużej, jest w trzeciej i czwartej klasie, to choroba wywraca życie do góry nogami. Nadciśnienie płucne to przede wszystkim samotność. Mamy wsparcie rodziny, przyjaciół, ale mimo wszystko czujemy się samotni, ponieważ naszej choroby nie widać. Jesteśmy postrzegani jako osoby leniwe, które nic nie robią i siedzą w domu. To kolejna przykrość, jakiej doświadczamy. Mamy też czasami wrażenie, iż nasze życie to po prostu walka z systemem – podkreślała. Podała przykład lekarzy orzeczników ZUS, którzy nadciśnienie tętnicze płucne mylą ze zwykłym nadciśnieniem. To powoduje, iż wielu pacjentów nie dostaje renty. Nie mają oni siły ani pieniędzy, żeby walczyć o swoje prawa, o swoją godność w sądzie. Problem pojawia się również na poziomie lekarzy POZ. – Nie chcą wystawiać zwolnień lekarskich na ból, bo nie wiedzą, co to znaczy leczenie prostanoidami. Nie chcą wystawiać recept na opioidy, bo się boją. Mamy problem z dostępem do rehabilitacji, tak bardzo potrzebnej w naszej chorobie. Pomijam fakt, iż nie ma możliwości, żeby chory jeździł kilkanaście czy kilkadziesiąt kilometrów do najbliższego ośrodka rehabilitacyjnego. To samo dotyczy sanatoriów. Nie możemy tam jeździć, dlatego iż nie ma naszych lekarzy, nie ma pielęgniarek, które mogłyby pomóc na przykład w razie awarii pomp – mówiła.

Na każdym etapie jest coś do poprawy

Pacjenci szukają pomocy. Co medycyna jest im w stanie zaproponować, o ile mają objawy i potwierdzoną diagnozę?
Profesor dr hab. n. med. Marcin Kurzyna z Kliniki Krążenia Płucnego, Chorób Zakrzepowo- Zatorowych i Kardiologii CMKP w Europejskim Centrum Zdrowia w Otwocku i Europejskiej Sieci Ośrodków Referencyjnych ERN-LUNG tłumaczył, iż w terapii nadciśnienia płucnego są cztery etapy – od podejrzenia klinicznego do efektywnego leczenia.

– Na każdym z tych etapów jest coś do poprawienia. Sytuacja w Polsce generalnie nie jest zła, bo jest dostęp do leków. Ministerstwo Zdrowia od wielu lat bardzo przychylnie patrzy na program leczenia tętniczego nadciśnienia płucnego. To, o czym pacjenci zawsze mówią, to czas oczekiwania na diagnozę. A kiedy nie leczymy nadciśnienia płucnego, połowa chorych umiera w ciągu 2,5 roku – podkreślił prof. Marcin Kurzyna. Tymczasem średnie opóźnienie rozpoznania na świecie i w Polsce to 2 lata.

Marcin Kurzyna

– Zestawienie tych dwóch liczb mną wstrząsa, bo oznacza, iż w czasie oczekiwania na diagnozę umrze połowa pacjentów. Jak to poprawić? Jest wiele pomysłów, jednak żaden z nich nie jest idealny. Pewne grupy pacjentów bez objawów diagnozujemy co roku. Tak jest w postaciach rodzinnych, chorobach układowych tkanki łącznej czy we wrodzonych wadach serca, kiedy dzieci dorastają. Niestety w połowie przypadków tętniczego nadciśnienia płucnego choroba nie ma przyczyny, jest idiopatyczna, najczęściej wśród młodych kobiet. Bardzo trudno jest wtedy prowadzić aktywny screening i wcześniej wdrożyć leczenie, co jest najskuteczniejsze i najtańsze – mówił prof. Marcin Kurzyna.
To właśnie prof. Kurzyna i jego patron prof. Adam Torbicki pierwsi w Polsce zajęli się tą chorobą, nagłośnili sytuację, nawiązali kontakty europejskie. Dzięki temu pacjenci w naszym kraju mogą otrzymać pomoc medyczną na odpowiednim poziomie.

– Niewykluczone, iż niedługo będą dostępne terapie molekularne dla pacjentów z mutacją genową. Byłoby to wspaniałe, bo z reguły terapie genowe pozwalają na zwalczanie przyczyny choroby, a nie wyłącznie objawów – zauważyła prof. dr hab. n. med. Urszula Demkow, wiceminister zdrowia. Wyraziła też wolę podjęcia wspólnych działań przez Ministerstwo Zdrowia, specjalistów i organizacje pacjenckie w zakresie organizowania szkoleń dotyczących nadciśnienia płucnego dla lekarzy rodzinnych.

Urszula Demkow

– Niesłychanie ważne są kwestie socjalne. Powinniśmy działać wspólnie z Ministerstwem Rodziny i Polityki Społecznej, żeby zapewnić chorym odpowiednie fundusze na godne życie, a także zabezpieczenie w postaci na przykład asystencji osobistej, o co również walczymy – zaznaczyła prof. Urszula Demkow. Ministerstwo Zdrowia przygotowuje już platformę informatyczną zawierającą informacje na temat chorób rzadkich, przeznaczoną dla pacjentów i ich rodzin oraz medyków niebędących specjalistami w tym zakresie, między innymi ratowników medycznych, którzy udzielają pomocy takim pacjentom.

Dodatkowe kryteria oceny leków

Warto podkreślić, iż w Polsce są już dostępne terapie dla pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym. Doktor hab. n. med. Anna Kowalczuk, zastępca prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, wyjaśniała, iż są cztery grupy leków, w zależności od stopnia zaawansowania choroby.

– jeżeli chodzi o leki, polski pacjent nie odstaje od pacjenta europejskiego, adekwatnie do wytycznych European Society of Cardiology. realizowane są też prace nad nowelizacją ustawy refundacyjnej. Współpracujemy z Departamentem Polityki Lekowej i tworzone są założenia analizy wielokryterialnej. Co się z tym wiąże? Chodzi o to, aby dla leków sierocych stosowanych w chorobach rzadkich oprócz normalnego trybu oceny – obejmującego ocenę kliniczną, ekonomiczną i wpływ na budżet w ramach tego finansowania, czyli oceny stosunku kosztów od efektów – pojawiały się dodatkowe kryteria, takie jak płeć, rzadkość choroby, niezaspokojona potrzeba i wiele innych – tłumaczyła dr hab. Anna Kowalczuk.

Anna Kowalczuk

Choroby rzadkie w Polsce – z czym się mierzymy

W Polsce jest 10 tys. rozpoznań chorób rzadkich i 3,5 mln chorych. Dobre rozwiązania zaproponowane w Planie dla Chorób Rzadkich wymagają istnienia ośrodków dla wszystkich chorób, aby każda choroba rzadka, jaka zostanie rozpoznana na terenie Polski, była leczona, a pacjent wiedział, gdzie ma pójść po pomoc.

– To nie jest takie proste, dlatego iż w Polsce jest 21 ośrodków, które zajmują się nadciśnieniem tętniczym płucnym, ale one muszą zostać akredytowane jako ośrodki chorób rzadkich. jeżeli chodzi o PAH, łatwo je zdiagnozować poprzez wykonanie echa serca, ale potrzebna jest dobra edukacja lekarzy. Chcę podkreślić znaczenie podejścia holistycznego. We wszystkich chorobach rzadkich to człowiek musi być okiem systemu, jest najważniejszy pod każdym względem: szybkości rozpoznania, szybkości wdrożenia leczenia, opieki psychologicznej, rehabilitacji. Tylko taka całościowa opieka może wyciągnąć chorego z matni. Wierzę, iż wreszcie w Polsce powstanie ośrodek, który będzie produkował terapie genowe. One są kosztowne, ale po ich podaniu dzieci są zdrowe, dorośli mogą iść do pracy. Takie wyleczenie zwraca się błyskawicznie – przekonywała prof. dr hab. n. med. Alicja Chybicka z Parlamentarnego Zespołu do spraw Chorób Rzadkich i sejmowej Komisji Zdrowia.

W raporcie przywołanym przez Eda Hardinga pojawia się postulat, aby utworzyć ośrodki referencyjne dla chorych na PAH, gdzie pacjenci będą mogli liczyć na kompleksową opiekę na każdym etapie: od postawienia diagnozy aż po ewentualne przeszczepienie płuc. Pacjenci czekają na najnowsze terapie, na holistyczną opiekę, przenośne koncentratory wypożyczane w ramach darmowej terapii tlenem. Nie wszyscy też mogą zupełnie swobodnie korzystać z programów lekowych.

– Na świecie funkcjonują różne modele opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi. Moim zdaniem najbardziej efektywny jest taki system, gdzie jest jeden albo dwa ośrodki najwyższego poziomu, które są otoczone siecią ośrodków satelitarnych, położonych bliżej miejsca zamieszkania chorego. W Polsce programy lekowe są tak skonstruowane, iż pacjenci odbierają swoje leki w szpitalu, a nie w aptece otwartej. Pandemia COVID-19 bardzo boleśnie obnażyła pewną bezsensowność tego rozwiązania, bo pacjent musiał, pokonując wiele trudności, przejechać pewną odległość, pobrać opakowanie tabletek i wrócić do domu. Myślę, iż warto to ustrukturyzować – wskazał prof. Marcin Kurzyna. – Od kilku lat realizowane są badania leków nowej generacji, które działają „piętro głębiej”, są mocno zaangażowane w zmianę biologii komórki. Już bardzo blisko do medycyny spersonalizowanej, opartej na proteomice i genomice – dodał.

Lek podawany raz na 3 tygodnie

Pojawił się sotatercept, pierwszy w swojej klasie inhibitor sygnalizacji aktywiny, który modyfikuje uszkodzone naczynia płucne. Jego działanie, jak wykazały badania, prowadzi do istotnego spadku średniego ciśnienia w tętnicy płucnej, co z kolei przekłada się na większą wydolność serca. Inne badania oparte na predykcji na podstawie danych rzeczywistych pokazały, iż dodanie sotaterceptu do terapii podstawowej 3-krotnie zwiększa oczekiwaną długość życia, pozwalając jednocześnie uniknąć prawie 700 hospitalizacji i 4 przeszczepów płuc lub serca i płuc na 1000 pacjentów. To lek, który działa w bardziej wyrafinowany sposób niż dotychczasowe. Do tego jest podawany w zastrzyku podskórnym raz na 3 tygodnie. Pacjenci po odpowiednim przeszkoleniu mogą go sobie sami aplikować w domu, tak jak chociażby insulinę czy heparyny drobnocząsteczkowe.

– Mamy kolejny przełom. Miejmy nadzieję, iż te terapie będą dostępne też dla polskich pacjentów. Tanie nie są, ale w chorobach rzadkich leki generalnie są drogie. Niestety nikt nie wybiera sobie choroby – jeden zachoruje na cukrzycę, inny na tętnicze nadciśnienie płucne. Powinna obowiązywać pewna zasada solidarności: jeżeli leczymy cukrzyka, to dlaczego mielibyśmy nie leczyć optymalnie chorego na PAH – zakończył prof. Marcin Kurzyna.

W panelu „Tętnicze nadciśnienie płucne – postępy ostatnich lat i najpilniejsze wyzwania” uczestniczyli:

• Alicja Chybicka, przewodnicząca parlamentarnego Zespołu do spraw Chorób Rzadkich, członek sejmowej Komisji Zdrowia,
• Urszula Demkow, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia,
• Ed Harding, współzałożyciel i dyrektor zarządzający The Health Policy Partnership, Heart Failure Policy Network,
• Anna Kowalczuk, zastępca prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji,
• Marcin Kurzyna, kierownik Katedry i Kliniki Krążenia Płucnego, Chorób Zakrzepowo-Zatorowych i Kardiologii CMKP w Europejskim Centrum Zdrowia w Otwocku z Europejskiej Sieci Ośrodków Referencyjnych ERN-LUNG,
• Małgorzata Piekarska, pacjentka, prezes Stowarzyszenia Osób z Nadciśnieniem Płucnym i Ich Przyjaciół.

Moderatorem sesji był Bartosz Kwiatek z Polsat News.

Sesja do obejrzenia poniżej.