Postęp medycyny, rozwój biologii molekularnej oraz pojawienie się terapii ukierunkowanych molekularnie stopniowo zmieniają możliwości leczenia pacjentów z glejakiem. Nowe metody pozwalają coraz lepiej dopasowywać terapię do przebiegu choroby i potrzeb niektórych pacjentów. Aby jednak w pełni wykorzystać ten potencjał, potrzebne są także odpowiednio zaprojektowane rozwiązania systemowe w ochronie zdrowia – to jeden z głównych wniosków płynących z raportu pt. Rozwiązania systemowe w zakresie dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu glejaka – przegląd międzynarodowy.
Potrzebny jest nowy model opieki nad pacjentami z glejakami
Raport został opracowany przez Instytut Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego. Powstał w momencie, który eksperci określają jako postępowy dla leczenia części pacjentów z glejakami. Pod koniec ubiegłego roku pojawiła się bowiem nowa terapia ukierunkowana molekularnie, przeznaczona dla chorych z glejakiem o niskim stopniu złośliwości z mutacją IDH. Jest to pierwsza tak znacząca zmiana w podejściu do leczenia tej grupy pacjentów od blisko trzech dekad.
Nowa możliwość terapeutyczna stała się jednocześnie impulsem do szerszej dyskusji o tym, jak powinien wyglądać system opieki nad pacjentami z glejakiem – od diagnostyki, przez leczenie, aż po długoterminową opiekę.
Raport przedstawia aktualny obraz opieki nad pacjentami z glejakami w Polsce i zestawia go z doświadczeniami wybranych krajów. Autorzy analizują także możliwości dalszego rozwoju systemu ochrony zdrowia w kraju – zarówno w zakresie organizacji diagnostyki i leczenia, jak i dostępu do nowoczesnych terapii czy narzędzi poprawiających jakość opieki nad pacjentami.
Publikacja powstała przy udziale ekspertów z różnych dziedzin medycyny, co dobrze pokazuje, jak wielospecjalistycznej opieki wymagają pacjenci z glejakiem. Wśród współautorów raportu są m.in. dr hab. n. med. Tomasz Dziedzic – neurochirurg z Kliniki Neurochirurgii i Neurochirurgii Dziecięcej Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, prof. dr hab. Tomasz Kubiatowski – onkolog kliniczny, prof. UR, Zakład Onkologii, Radioterapii i Medycyny Translacyjnej Uniwersytetu Rzeszowskiego, prof. dr hab. Sergiusz Nawrocki – specjalista radioterapii onkologicznej, kierownik Katedry Onkologii i Kliniki Radioterapii Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie, a także prof. dr hab. n. med. Maciej Mrugała – neuroonkolog z Mayo Clinic Scottsdale AZ, USA, który z nowej opcji terapeutycznej korzysta w Stanach Zjednoczonych już od połowy 2024 roku.
Glejaki – wyzwanie kliniczne i organizacyjne
Nowotwory mózgu – w tym glejaki – nie należą do najczęstszych chorób nowotworowych, jednak ich znaczenie kliniczne jest bardzo duże. W Polsce każdego roku rozpoznaje się około 2,5 tys. nowych przypadków nowotworów mózgu, z czego około 75 proc. stanowią glejaki. Pięcioletnie przeżycie w tej grupie nowotworów wynosi około 28 proc., co pokazuje, jak trudne pozostaje ich leczenie.
Z punktu widzenia systemu ochrony zdrowia są to choroby wymagające wysokospecjalistycznej diagnostyki, leczenia zgodnego z najnowszymi wytycznymi oraz dobrej koordynacji opieki na każdym etapie postępowania. Raport pokazuje, iż właśnie w takich obszarach szczególnie istotny jest model opieki oparty na współpracy wielu specjalistów i standaryzacji postępowania.
Rosnące znaczenie diagnostyki molekularnej
Jednym z najważniejszych elementów zmieniających współczesną neuroonkologię jest rozwój diagnostyki molekularnej. Piąta edycja klasyfikacji nowotworów ośrodkowego układu nerwowego WHO z 2021 roku wprowadza zintegrowane podejście, łączące ocenę mikroskopową z charakterystyką molekularną w celu precyzyjnego ustalenia rozpoznania i stopnia złośliwości. Klasyfikacja ta rozróżnia m.in. rozlane glejaki typu dorosłego i typu dziecięcego, włączając do praktyki klinicznej takie markery jak mutacja IDH, kodelecja 1p/19q, status MGMT czy zmiany w genie TERT.
Dzięki temu lekarze mogą dokładniej określić typ nowotworu, jego biologiczne cechy oraz rokowanie chorych, a także lepiej dobrać strategię leczenia. Na świecie współczesna terapia glejaków rozwija się w kierunku medycyny precyzyjnej, czyli leczenia dopasowanego do biologii guza i profilu pacjenta.
Kluczowa rola leczenia chirurgicznego guzów OUN
Jak podkreślają autorzy raportu, w przypadku podejrzenia pierwotnego guza mózgu podstawowym elementem postępowania pozostaje leczenie chirurgiczne.
– W przypadku podejrzenia pierwotnego guza mózgu leczenie chirurgiczne pozostaje kluczowym elementem postępowania diagnostyczno-terapeutycznego. Zakres resekcji guza zależy przede wszystkim od jego lokalizacji, rozległości oraz relacji do ważnych czynnościowo struktur w mózgu. Należy jednak podkreślić, iż choćby całkowite usunięcie guza, niekiedy wykraczające poza granice widoczne w badaniach obrazowych, nie prowadzi do wyleczenia choroby ze względu na naciekający charakter glejaków. Jednym z największych wyzwań chirurgii glejaków pozostaje zachowanie równowagi pomiędzy maksymalizacją zakresu resekcji a minimalizacją ryzyka trwałych deficytów neurologicznych – podkreśla w raporcie prof. Tomasz Dziedzic.
Nowe możliwości terapii celowanych guzów mózgu
Istotną zmianą w leczeniu glejaków jest rozwój terapii ukierunkowanych molekularnie. Raport wskazuje, iż pojawienie się nowych opcji terapeutycznych – w tym pierwszej terapii celowanej na mutację IDH – może zmieniać sposób myślenia o leczeniu w wybranych grupach pacjentów.
– Ograniczona skuteczność terapii systemowych opartych na klasycznej chemioterapii stanowiła istotny impuls do poszukiwania nowych, skuteczniejszych metod leczenia. Poznanie mechanizmów transformacji nowotworowej leżących u podłoża powstawania nowotworów ośrodkowego układu nerwowego oraz czynników determinujących wzrost guza pierwotnego przyczyniło się w istotnym stopniu do wyodrębnienia potencjalnych „celów molekularnych” dla terapii personalizowanych. Mutacje w genach IDH1, IDH2 stwierdzane są w wielu nowotworach, w tym glejakach. Co ważne, mutacje te stwierdzane są, w przypadku większości nowotworów, na bardzo wczesnym etapie transformacji nowotworowej. – podkreśla prof. Tomasz Kubiatowski.
Dla części pacjentów – z glejakiem o niskim stopniu złośliwości i mutacją IDH – nowa terapia daje szansę wydłużenia czasu do progresji choroby oraz odroczenia bardziej obciążających metod leczenia.
– w tej chwili realny postęp w terapii chorych na glejaki z mutacją IDH stanowi wprowadzenie do leczenia inhibitorów zmutowanej formy enzymu IDH. Na razie leczenie jest kierowane do chorych na glejaka G2 niewymagających uzupełniającej radioterapii z chemioterapią po zabiegu neurochirurgicznym. Zastosowanie leku daje nadzieję na istotne wydłużenie czasu do progresji choroby, która będzie wymagać leczenia (powtórny zabieg i/lub leczenia promieniowaniem oraz chemioterapii) – podkreśla w raporcie prof. Sergiusz Nawrocki.
– Widzimy w tym nowym leczeniu nadzieję, myślimy o worasydenibie jako o leku spowalniającym biologicznie wzrost guza i oddalającym chemio- i radioterapię. Z punktu widzenia pacjenta korzyść stanowi zachowanie jakości życia i funkcji poznawczych przez wiele lat przez oddalenie progresji choroby, co pokazują wyniki badania INDIGO. Myślę, iż jest to duże osiągnięcie w neuroonkologii, w ogóle w onkologii i w leczeniu glejaków. Mamy nadzieję, iż ten lek zapoczątkuje nową erę w leczeniu tej choroby i pozwoli nam na przekształcenie glejaka w chorobę przewlekłą, którą da się leczyć sukcesywnie i z uwzględnieniem jakości życia pacjenta – podkreślił prof. Maciej Mrugała podczas briefingu prasowego inaugurującego publikację Raportu.
Znaczenie jakości życia pacjentów
Autorzy raportu zwracają uwagę, iż nowe opcje terapeutyczne mają znaczenie nie tylko kliniczne, ale także społeczne.
– Pojawienie się nowych opcji terapeutycznych – choćby jeżeli dotyczą one tylko wąskiej grupy pacjentów, ma znaczenie nie tylko kliniczne. najważniejsze znaczenie ma utrzymania jakości życia tych pacjentów – szczególnie, iż są to osoby młode, aktywne społecznie i zawodowo, u których ważne jest możliwie długie utrzymanie sprawności neurologicznej, poznawczej i społecznej. Obniżenie np. liczby napadów padaczkowych – które są częstym objawem glejaków bądź skutkiem ubocznym np. zabiegu neurochirurgicznego – ma ogromne znaczenie dla tych pacjentów. Pozwala im to w miarę możliwości normalnie funkcjonować – podkreśla mgr psychologii Adrianna Sobol – psycholog, psychoonkolog i psychoterapeutka z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
W stronę lepiej zorganizowanej opieki
Zdaniem autorów raportu jednym z kluczowych wyzwań jest stworzenie spójnego modelu opieki nad pacjentami z glejakiem, opartego na wyspecjalizowanych ośrodkach referencyjnych i pracy zespołów wielodyscyplinarnych. W takich zespołach decyzje terapeutyczne podejmowane są wspólnie przez neurochirurgów, onkologów, radioonkologów, neuroradiologów, neuropatologów i diagnostów molekularnych.
Dostępne dane wskazują również, iż dostęp pacjentów do innowacyjnych terapii w neuroonkologii jest wynikiem współdziałania wielu instrumentów systemowych. Obejmują one badania kliniczne, programy wczesnego dostępu do terapii, mechanizmy compassionate use oraz modele refundacji warunkowej oparte na gromadzeniu danych z praktyki klinicznej.
– Analiza doświadczeń międzynarodowych – m.in. ze Szwajcarii, Francji i Stanów Zjednoczonych – pokazuje, iż najlepsze rezultaty organizacyjne osiąga się tam, gdzie leczenie koncentruje się w centrach o dużym doświadczeniu, działających według jasno określonych procedur i standardów współpracy – podkreśla dr Małgorzata Gałązka-Sobotka z Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego.
Jednym z proponowanych rozwiązań jest rozwój sieci ośrodków neuroonkologicznych działających w modelu hub-and-spoke – z wyraźnym podziałem na centra kompetencyjne oraz współpracujące z nimi jednostki realizujące część opieki bliżej miejsca zamieszkania pacjenta.
Równie ważna jest lepsza koordynacja opieki, która pozwoli usprawnić ścieżkę pacjenta – od diagnozy, przez leczenie, aż po rehabilitację i opiekę wspierającą. Autorzy raportu wskazują także na potrzebę systematycznego mierzenia jakości opieki, m.in. poprzez monitorowanie czasu od rozpoznania do leczenia, dostępu do diagnostyki molekularnej, wyników leczenia czy jakości życia pacjentów.
Naturalnym uzupełnieniem takiego podejścia mogłoby być utworzenie narodowego rejestru neuroonkologicznego, który integrowałby dane kliniczne, molekularne oraz wyniki leczenia i pozwalał lepiej planować rozwój opieki nad pacjentami w skali całego kraju.
źródło: materiały prasowe i konferencyjne
Post Rozwiązania systemowe w zakresie dostępu do nowoczesnych terapii glejaka pojawił się poraz pierwszy w Zwrotnikraka.pl.
