Przełomowy lek na zły cholesterol?

Nowe badania dały obiecujące wyniki preparatu zastosowanego u osób z heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią (HeFH), który obniżył poziom tzw. złego cholesterolu aż o 60 procent.

Heterozygotyczna rodzinna hipercholesterolemia (HeFH) to dosyć częsta choroba spowodowana mutacją w genie, która upośledza zdolność organizmu do usuwania z krwiobiegu cholesterolu o niskiej gęstości (LDL). Ta dziedziczna choroba zwiększa ryzyko przedwczesnej miażdżycy choroby sercowo-naczyniowej (ASCVD) — nagromadzenia się osadów tłuszczowych w tętnicach, prowadzących do zwężenia naczyń, które mogą ograniczać przepływ krwi do ważnych narządów.

Lek o nazwie enlicitide jest nowym typem inhibitora PCSK9. Działa poprzez wiązanie się z PCSK9 białkiem krwi, które zwykle degraduje receptory wątrobowe oczyszczające cholesterol LDL. Blokując PCSK9, enlicitide chroni te receptory i zwiększa zdolność wątroby do usuwania cholesterolu LDL z krwiobiegu, zmniejszając ryzyko chorób serca, a także udarów.

Randomizowane badanie fazy 3. odbyło się z udziałem dorosłych pacjentów z HeFH, którzy stosowali statyny lub inne terapie obniżające poziom złego cholesterolu, nieprzynoszące efektu terapeutycznego.

Uczestnicy zostali losowo podzieleni na dwie grupy. Jedna grupa otrzymywała tabletkę enlicitide 20 mg raz dziennie, podczas gdy druga przyjmowała placebo. Po 24 tygodniach poziom cholesterolu LDL spadł średnio o 58,2 proc. u pacjentów przyjmujących enlicitide, podczas gdy u osób na placebo nie zaobserwowano prawie żadnej zmiany. Na końcu badania pacjenci, którzy przyjmowali enlicitide, osiągnęli średni spadek cholesterolu LDL o 55,3 proc., podczas gdy w grupie placebo poziom ten wzrósł o 8,7 proc.

Ta potencjalna nowa terapia obniżyła również poziom innych cząstek cholesterolu, które przyczyniają się do ryzyka rozwoju chorób sercowo-naczyniowych. Poziom apolipoproteiny B został obniżony o 48,2 proc., a poziom lipoproteiny (a) o 24,7 proc.

– U dorosłych z heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią enlicitide jest skutecznym i dobrze tolerowanym lekiem obniżającym poziom cholesterolu lipoproteinowego o niskiej gęstości – podsumowali badacze.