Podczas spotkania prasowego poświęconego leczeniu SMA, które odbyło się 8 sierpnia 2024 roku w siedzibie PAP – oprócz kwestii skuteczności leczenia i spostrzeżeń lekarzy, bliskich i pacjentów dotyczących jego skuteczności, podsumowano także koszty programu lekowego B.102.FM. dane omówił Agata Wolnicka, naczelnik wydziału programów lekowych i chemioterapii w NFZ.
- Ośrodki leczenia SMA w Polsce
- Program lekowy SMA – liczba pacjentów
- Wartość udzielonych świadczeń
W sumie od 2019 roku, gdy do refundacji wszedł pierwszy lek na rdzeniowy zanik mięśni (nusinersen), wartość kontraktów na leczenie SMA to około 1,6 mld zł.
– Startowaliśmy od kwoty 62 mld rocznie. W tej chwili to już około 478,8 mln zł rocznie – referowała Agata Wolnicka.
Kształtowanie się zasad programu leczenia SMA
Program leczenia SMA w Polsce kształtował się następująco:
- od 1 stycznia 2019 roku uruchomiono program lekowy B.102 Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni nusinersenem;
- 1 września 2022 roku zaczął funkcjonować program lekowy B.102.FM – z refundacją nusinersenu, rysdyplamu a także terapii genowej;
- od 1 kwietnia 2024 program funkcjonuje z rozszerzeniem kryteriów kwalifikacji o zastosowanie terapii genowej dla pacjentów leczonych pozostałymi dwoma refundowanymi preparatami; możliwość stosowania nusinersenu w czasie ciąży, a także możliwość kontynuowania terapii nusinersenem lub rysdyplamem u pacjentów, którzy z powodu okoliczności niezwiązanych z brakiem skuteczności leczenia spełnili kryterium wyłączenia z programu a jednocześnie po ustaniu tych okoliczności wykazują poprawę.
Ośrodki leczenia SMA w Polsce
Polscy pacjenci z SMA leczą się w 36 ośrodkach. 19 dla dorosłych i 17 pediatrycznych, z czego 3 realizują leczenie dzieci i dorosłych. Ich ilość na przestrzeni lat 2019-2024 przedstawiała się następująco:
Program lekowy SMA – liczba pacjentów
Od 2019 roku w programie lekowym sfinansowano leczenie 1244 pacjentów, w tym:
- 1043 – nusinersenem
- 332 – risdiplamem
- 40 – przyjęło terapię genową.
W poszczególnych województwach liczba pacjentów objętych leczeniem od 2019 roku kształtowała się następująco:
Wartość udzielonych świadczeń
Łączna wartość udzielonych świadczeń w programie w poszczególnych województwach kształtowała się następująco:
Skuteczność leczenia – wnioski zespołu koordynującego
W zakresie skuteczności leczenia zespół koordynujący przedstawił następujące wnioski:
- Nusinersen: w raportowanym okresie utrzymana została skuteczność leczenia stwierdzana w poprzednich okresach. W odniesieniu do pacjentów przedobjawowych i SMA1 w badaniach przesiewowych, wyniki były lepsze niż obserwowane w badaniach klinicznych.
- Rysdyplam: wyniki leczenia nie odbiegają od publikowanych badań obejmujących podobny profil pacjentów. . Nie jest możliwe porównanie z rejestracyjnymi badaniami klinicznymi. Ponieważ w programie B.102 do terapii rysdyplamem kwalifikowani są pacjenci z przeciwwskazaniem do podania nusinersenu. A zatem w cięższym stanie klinicznym.
- Terapia genowa: zgodnie z danymi z ośrodków zebranymi przez zespół poza SMPT, leczenie jest skuteczne i bezpieczne.
Źródła:
- Spotkanie prasowe Fundacji SMA. Prezentacja pierwszych polskich wyników badań ankietowych przeprowadzonych wśród pacjentów z SMA ujętych w raporcie PEX „Doświadczenia pacjentów z SMA z leczenia nusinersenem. Satysfakcja z leczenia a także poprawa jakości życia pacjentów”.
