Nowy dyrektor amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), dr Martin Makary, zapowiada radykalną przebudowę agencji. USA – mimo wiodącej roli w rozwoju nowoczesnych terapii – walczy z bezprecedensowym wzrostem chorób przewlekłych. Agencja priorytetowo potraktuje działania ukierunkowane na prewencję zachorowań, poprawę poziomu zdrowotności społeczeństwa i przejrzystość finansową. Gruntownej zmianie ulegną również procedury wprowadzania nowych terapii na rynek oraz polityka lekowa zmierzająca do obniżenia ich cen. Agencja chce szybciej dostarczać pacjentom skuteczne terapie, lepiej chronić dzieci przed szkodliwą żywnością i przywrócić zaufanie do systemu.
Dr Martin Makary – chirurg i badacz polityki publicznej na Uniwersytecie Johna Hopkinsa – został niedawno powołany na stanowisko dyrektora amerykańskiej Food and Drug Administration. Przedstawił ambitną i krytyczną wizję reformy FDA w celu przygotowania agencji do narastającego kryzysu zdrowia publicznego w USA. Priorytetem reformy Makary’ego jest poprawienie zdrowia młodych Amerykanów oraz znaczące skrócenie czasu dopuszczania innowacyjnych terapii do obrotu. Dyrektor Agencji jest zdania, iż administracja państwowa może lepiej odpowiadać na wyzwania, z jakimi mierzą się dziś lekarze. Mimo pozycji globalnego lidera w dziedzinie nowoczesnych terapii komórkowych i genowych, USA boryka się z dramatycznie rosnącym odsetkiem dzieci cierpiących na choroby przewlekłe – w tej chwili na poziomie 40 proc., a jedno na sześcioro dzieci ma zaburzenia neurorozwojowe. Doktor Makary wskazuje na fundamentalną dysproporcją między nakładami finansowymi a realnymi efektami systemu opieki zdrowotnej.
Planowana jest transformacja Agencji z instytucji reaktywnej w proaktywną, poszukującą przyczyn, nastawioną na prewencję, zdrowie i przejrzystość finansową. Makary zauważa, iż narastająca epidemia otyłości, cukrzycy, raka jelita grubego, depresji, chorób autoimmunologicznych, a także trzykrotny wzrost przypadków wczesnego Alzheimera nie daje się wyjaśnić ani genetyką, ani brakiem silnej woli. Jego zdaniem potrzebne są radykalnie nowe podejście i gotowość do zakwestionowania dotychczasowych założeń. FDA, jak zapowiada, zacznie przyglądać się takim czynnikom, jak ultraprzetworzona żywność, dodatki do żywności i toksyny środowiskowe – ich wprowadzenie do środowiska i diety Amerykanów zbiegło się bowiem w czasie z eskalacją chorób przewlekłych.
Szybsze wprowadzanie innowacji
FDA planuje podjąć konkretne działania, aby znacznie skrócić czas dopuszczania leków do obrotu. Wzorem przyspieszonych procedur z czasów pandemii COVID-19 agencja zamierza uruchomić programy pilotażowe, dzięki którym decyzje o zatwierdzeniu będą podejmowane w ciągu kilku tygodni a nie lat. Producenci będą mogli wcześniej dostarczać dokumentację, taką jak plany produkcji czy etykiety, jeszcze przed uzyskaniem ostatecznych wyników kluczowego badania klinicznego, co umożliwi wcześniejszą ocenę. Agencja chce również zredukować zbędne lub przestarzałe wymagania, takie jak monografie, wstrzymujące innowacje. FDA zamierza także ograniczyć nadmierne testy na zwierzętach.
Nowa filozofia działania zakłada również bliższą współpracę z przemysłem, bez utraty niezależności naukowej. Agencja chce być bardziej przewidywalnym partnerem dla firm, zwłaszcza mniejszych, które często nie dysponują zapleczem regulacyjnym. Jednocześnie FDA podejmuje działania w celu uniknięcia konfliktów interesów. Usunięto przedstawicieli przemysłu z komitetów doradczych oraz zrezygnowano z udzielania zwolnień z obowiązku ujawniania informacji podczas spotkań doradczych. W pierwszym roku programu FDA planuje przyznać ograniczoną liczbę bonów firmom działającym zgodnie z krajowymi priorytetami zdrowotnymi. Obejmuje to przede wszystkim niezaspokojone potrzeby w obszarze zdrowia publicznego i zwiększenie krajowej produkcji leków jako kwestii bezpieczeństwa narodowego.
FDA w nadchodzących latach planuje w szerokim stopniu wdrożyć sztuczną inteligencję – technologia ta może całkowicie zmienić sposób działania agencji. Agencja uruchomiła pierwszą recenzję naukową wspomaganą przez generatywną AI w maju 2025 roku. Technologia ta ma wspomagać analizę ogromnych zbiorów dokumentów i automatyzować przygotowywanie zestawień. Zmianie ulegną również mechanizmy oceny, w tym również produktów opartych na AI, aby dostosować procedury do gwałtownie zmieniających się technologii. W planach znajduje się także wykorzystanie modelowania komputerowego i chipów tkankowych w celu przewidywania toksyczności produktów, co ograniczy testy na zwierzętach i przyspieszy rozwój leków.
Uzdrowienie żywności
Nowy Dyrektor FDA widzi konieczność powrotu do pierwotnej misji agencji w zakresie żywności. Jego zdaniem, przemysł spożywczy wypaczył pojęcie zdrowego żywienia, ignorując postępy wiedzy na temat szkodliwości przetworzonych składników. W USA przez cały czas stosuje się liczne dodatki, które są zakazane w innych rozwiniętych krajach. Agencja podjęła decyzję o usunięciu z rynku dziewięciu barwników naftowych, zainicjowała działania na rzecz definicji żywności ultraprzetworzonej oraz podjęła dyskusję ze środowiskiem ekspertów na temat talku, który – choć wycofany z kosmetyków dziecięcych jako rakotwórczy – wciąż występuje w słodyczach i lekach.
Nowoczesna analiza danych (Big Data) otwiera nowe możliwości w zakresie badania przyczyn chorób przewlekłych i monitorowaniu bezpieczeństwa leków po ich zatwierdzeniu. FDA zamierza rozszerzyć wykorzystanie analiz danych nierandomizowanych, opartych na metodach wnioskowania przyczynowego i tzw. target trials. Takie podejście może w wielu przypadkach zastąpić kosztowne badania kliniczne i zredukować liczbę wymaganych badań rejestracyjnych z dwóch do jednego. Obserwacja skutków ubocznych w czasie rzeczywistym ma zwiększyć bezpieczeństwo i skuteczność produktów, szczególnie w przypadku chorób rzadkich.
Najwyższy na świecie poziom cen leków w USA doktor Makary nazywa „amerykańskim oszustwem i finansową toksycznością”. Choć FDA nie może brać pod uwagę cen przy ocenie ryzyka i korzyści, to podejmie kroki, by wpływać na obniżenie kosztów terapii. Ma na to wpłynąć przyspieszone dopuszczanie leków generycznych i biopodobnych oraz wprowadzenie zasad cenowych opartych na parytecie cen innych rozwiniętych krajach OECD. Makary krytykuje model biznesowy firm farmaceutycznych, w którym więcej środków przeznacza się na reklamy niż na badania i rozwój.
Nowe priorytety FDA – to nie tylko reformy proceduralne, ale próba zasadniczej zmiany sposobu myślenia o zdrowiu publicznym w USA. Agencja chce szybciej dostarczać pacjentom skuteczne terapie, lepiej chronić dzieci przed szkodliwą żywnością i przywrócić zaufanie do systemu. Zdaniem Marina Makary’ego tylko poprzez świeże, odważne podejście można realnie odpowiedzieć na wyzwania zdrowotne XXI wieku.
