Leki biologiczne to lekarstwa, w których substancja czynna wytwarzana jest przez żywe organizmy lub hodowle żywych komórek. Dzięki nim udaje się skutecznie leczyć wiele chorób, z którymi do niedawna przegrywaliśmy, np. cukrzycę, anemię, łuszczycę, zakrzepicę, reumatoidalne zapalenie stawów czy niektóre choroby nowotworowe. W Polsce pacjenci otrzymują je głównie w programach lekowych w szpitalach, a warto, by pojawiły się w świadczeniach poradni specjalistycznych. Dlaczego to istotne, wyjaśnia prof. Brygida Kwiatkowska, konsultant krajowa w dziedzinie reumatologii.
Czym są leki biologiczne?
– Na początku miały pochodzenie naturalne i były pozyskiwane z niepoddanych inżynierii genetycznej organizmów żywych lub z np. z ludzkiej krwi – heparyna. Aktualnie wiele leków biologicznych uzyskiwanych jest z wykorzystaniem metod inżynierii genetycznej – przy pomocy komórek lub organizmów, do których wprowadzono obce geny, najczęściej rekombinowane białka. Struktura leków biologicznych może być bardzo różna od przeciwciał monoklonalnych i białek fuzyjnych oraz chimerycznych do rekombinowanych białek ludzkich – tłumaczy prof. Kwiatkowska.
Specjalistka zauważa również, iż rozwój wiedzy na temat immunologii, zaburzeń, które zachodzą podczas chorób, i związku między tymi chorobami pozwala na odkrywanie leków, które blokują konkretne substancje odpowiedzialne za proces chorobowy i to na różnych jego etapach. Istnieją również leki działające mniej wybiórczo, przez co mają wykazaną skuteczność w wielu chorobach, nie zawsze ze sobą spokrewnionych.
– Jak się okazuje, blokowanie jednej tylko cytokiny nie zawsze jest wystarczające. Choroby są procesami złożonymi. Już się myśli o blokowaniu u niektórych chorych nie tylko jednej cytokiny, ale dwóch, bo mamy pacjentów z dwiema chorobami autoimmunologicznymi z dwóch domen, np. z nieswoistą zapalną chorobą jelit i spondyloartropatią osiową. I jeżeli zastosujemy lek, który może działać na te dwie choroby, to często u chorego nie ma wystarczającej odpowiedzi na leczenie np. tej pierwszej. Dlatego zdarzają się już chorzy, którzy są leczeni w dwóch programach lekowych – stwierdza prof. Kwiatkowska.
Po wygaśnięciu patentu cena leku spada
Z rynkowego punktu widzenia leki biologiczne dzieli się na leki referencyjne (oryginalne) – objęte patentem, oraz leki biopodobne (biosimilary), które są opracowane na wzór oryginału, ale wchodzą na rynek po wygaśnięciu patentu ochronnego.
– Lek biopodobny musi być tak podobny do oryginalnego leku biologicznego, iż w ujęciu statystycznym nie da się ich odróżnić pod względem skuteczności w leczeniu choroby, profilu bezpieczeństwa i poziomu jakości, tj. w zakresie trzech najważniejszych kryteriów z punktu widzenia lekarza i pacjenta – czytamy na stronie Agencji Badań Medycznych.
Jak przypominają Krajowi Producenci Leków, Europejska Agencja Leków w latach 2006–2023 zarejestrowała prawie 80 leków biologicznych, a 17 z nich straciło w tym czasie ochronę patentową. Jej wygaśnięcie oznacza większą konkurencję rynkową, a w konsekwencji spadek ceny leku. Terapie z zastosowaniem leków biologicznych to drogie terapie. Gdy pojawia się konkurencja, cena ich spada, choćby o 80 proc.
Dostęp do leków biologicznych zapewniają programy lekowe
Ponieważ leki biologiczne są terapiami bardzo drogimi, to dostęp do nich zapewniono poprzez programy lekowe. Środki pochodzą z Narodowego Funduszu Zdrowia.
– jeżeli lek biologiczny wchodzi na rynek, jego cena jest wysoka, bo producent musi sobie zrekompensować lata badań i dlatego w wielu krajach wprowadzono pewną ich reglamentację – w Polsce dostępne są w programach lekowych – zwraca uwagę prof. Kwiatkowska.
Ekspertka przypomina, iż istnieją pewne kryteria kwalifikacji do tych programów. I tutaj ważne jest uświadamianie samych lekarzy, w jaki sposób aktywnie leczyć pacjenta, by miał szansę – o ile początkowe leczenie nie będzie skuteczne – gwałtownie znaleźć się w programie lekowym. Terapie dostępne w nich mają wysoką skuteczność.
– Skuteczność każdego leczenia, w tym biologicznego, zależy od czasu trwania choroby. Zatem istotne jest prawidłowe intensywne leczenie lekami pierwszego rzutu, tak aby w przypadku ich nieskuteczności chory mógł być włączony do leczenia w ramach programów lekowych. Leczenie biologiczne daje duże szanse choremu na osiągnięcie remisji lub niskiej aktywności choroby, a udział chorego w programie zapewnia poczucie bezpieczeństwa z powodu zaplanowanych systematycznych wizyt oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia oraz możliwość zmiany leku na inny – podkreśla prof. Kwiatkowska.
– jeżeli stan pacjenta jest stabilny, to w szpitalu może pojawić się raz na pół roku, by pobrać lek i zrobić badania, nie zajmując już łóżka. To jest zdecydowanie mniej obciążające niż dawniej, gdy pacjent musiał przyjeżdżać co miesiąc – dodaje specjalistka.
W Polsce nie mamy takiego dostępu do terapii biologicznych jak w Europie
Krajowi Producenci Leków zauważają, iż w Polsce, w porównaniu z innymi krajami Unii Europejskiej, dostępność do terapii biologicznych jest wielokrotnie mniejsza – ograniczona do programów lekowych w szpitalach. Dlatego powołali sekcję Leki Biologiczne dla Polski. Powstała ona nie tylko po to, by wspierać dostęp do terapii biologicznych dla pacjentów, ale również, by rodzima produkcja mogła się rozwijać. Ich zdaniem powinno się na nią przeznaczyć jak najwięcej środków pochodzących z „Rządowego Programu Rozwoju Sektora Biomedycznego na lata 2022–2031”.
Krajowi Producenci Leków wraz z prof. Brygidą Kwiatkowską, konsultant krajową w dziedzinie reumatologii, oraz Violettą Zajk, prezes stowarzyszenia pacjentów z chorobami reumatologicznymi „3majamy się razem” zwrócili się do resortu zdrowia o poszerzenie dostępności do leczenia biologicznego lekami biorównoważnymi poprzez umożliwienie ich realizacji w ambulatoryjnej opiece specjalistycznej. Dlaczego jest to ważne?
– W tym piśmie proponuję, by przeprowadzić pewien okres przejściowy, by poradnie – np. reumatologiczne, które leczą pacjentów z chorobami, dla których dostępne są leki biologiczne – mogły prowadzić programy lekowe. Warto przy tym zaznaczyć, iż sporo poradni reumatologicznych leczy głównie chorobę zwyrodnieniową, czyli nie ma doświadczenia w prowadzeniu chorych np. z reumatoidalnym zapaleniem stawów i spondyloartropatiami – podkreśla prof. Kwiatkowska.
– Planujemy wprowadzenie szkoleń dla poradni, które nie maja doświadczenia w leczeniu biologicznym, a leczą chorych wymagających takiego leczenia. Poradnie, które będą leczyć w ramach AOS, powinny mieć podpisaną umowę z ośrodkiem, który ma wszystkie linie leczenia danej choroby, tak aby pacjent w przypadku nieskuteczności leczenia mógł mieć gwałtownie zastosowane inne leki oryginalne – zaznacza ekspertka.
– Nie ma w tej chwili takiego leku, który by pacjentowi wystarczył na całe życie. Jednocześnie poradnia w razie konieczności będzie mogła skonsultować się ze szpitalem referencyjnym. Dzięki utworzeniu takiej sieci można by odciążyć te ośrodki, których wcale nie jest dużo, a prowadzą programy lekowe. W ośrodkach tych brakuje też kadry medycznej. Często dyrektorzy szpitali nie chcą zapewniać dodatkowych lekarzy do obsługi lub nie są zainteresowani programami, bo mówią, iż im to się nie opłaca, a to ogranicza dostępność do leczenia – wyjaśnia, dodając, iż w ten sposób można by zapewnić lepszą dostępność do leczenia dla pacjenta. Nie odnosi się to tylko do leków biologicznych stosowanych w reumatologii, ale także w takich dziedzinach jak dermatologia czy gastroenterologia, bo w nich stosuje się podobne leki.
Ministerstwo Zdrowia, zapytane o możliwość udostępnienia leków biologicznych również w poradniach ambulatoryjnych, odpowiada, iż w tej chwili rozważa taką możliwość. Jednocześnie podkreśla, iż aktualnie na polskim rynku nie ma „systemowych problemów” z dostępnością do nich.
– Minister zdrowia nie dokonuje zakupu leków i nie prowadzi obrotu produktami leczniczymi, niemniej zabezpieczenie farmakoterapii dla polskich pacjentów to jeden z priorytetów polityki lekowej – podsumowano.
.
