Lekarze Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Katowicach pierwszy raz w Polsce zastosowali nowoczesny lek u pacjentki z genetycznie uwarunkowanym bardzo wysokim poziomem cholesterolu. Terapia dziesięciokrotnie obniżyła poziom tzw. złego cholesterolu.
Hipercholesterolemia genetyczna, z którą walczy pacjentka, to jedna z najrzadszych chorób genetycznych na świecie. Z jej powodu organizm pacjenta nie potrafi usuwać złego cholesterolu LDL z krwi. Nowy lek Evinakumab pozwolił na uzyskanie skutecznych efektów terapeutycznych. “Pierwszy raz w Polsce udało się uzyskać refundację terapii lekiem Evinakumab u pacjentki z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HoFH)” – powiedział lekarz prowadzący z Oddziału Chorób Wewnętrznych i Farmakologii Klinicznej dr Mateusz Maligłówka.
Wyjaśnił, iż evinakumab to przeciwciało monoklonalne stosowane u osób, u których standardowe leczenie tabletkami i zastrzykami nie daje rezultatu – “Pacjentka wymaga jednodniowej hospitalizacji, a skuteczność leku jest zdecydowanie większa niż wcześniej stosowanych preparatów”. Pacjentka otrzymała pierwszą dawkę w lipcu, a w środę otrzyma już czwarty wlew dożylny. Dzięki terapii poziom cholesterolu LDL u pacjentki spadł z około 670 mg/dl do 505 mg/dl, czyli ponad dziesięciokrotnie, uzyskując niemal docelowy poziom terapeutyczny. “To frakcja cholesterolu, która stanowi główny cel leczenia, ponieważ jej nadmiar prowadzi do miażdżycy i zawałów” – powiedział dr Maligłówka. Terapia polega na comiesięcznym wlewie dożylnym trwającym około półtorej godziny. Pacjentka dobrze toleruje lek, a dotychczasowe badania potwierdzają jego wysoką skuteczność.
Doktor Maligłówka przypomniał, iż genetyczna hipercholesterolemia rodzinna występuje u jednej osoby na około 250-360 tys. urodzeń. Według danych opublikowanych w European Heart Journal w 2020 r. na świecie żyło zaledwie około 30 tys. osób z rozpoznaną tą chorobą, co stanowi mniej niż 5 proc. wszystkich chorych – “To choroba dziedziczna, niezwiązana z dietą czy trybem życia. choćby przy idealnym odżywianiu poziom cholesterolu pozostaje niebezpiecznie wysoki”.
Ewinakumab to lek biologiczny dopuszczony do użytku przez Europejską Agencję Leków w 2021 r. Koszt miesięcznej terapii wynosi około 100 tys. zł. W Polsce terapia może być w tej chwili prowadzona wyłącznie w ramach RDTL, czyli ratunkowego dostępu do technologii lekowych po uzyskaniu zgody Ministerstwa Zdrowia. Pacjentka otrzymała zgodę na sześć wlewów. Jak zaznaczył kierownik oddziału prof. Bogusław Okopień, choć poprawa jest wyjątkowo duża, nie wiadomo jeszcze, czy efekt będzie trwały – “Po trzech dawkach poziom cholesterolu u pacjentki wrócił do normy, ale to bardzo nowy lek. Badania na świecie przez cały czas trwają, więc nie możemy jeszcze powiedzieć, iż po sześciu dawkach będzie to całkowite wyleczenie”. Jak zaznaczył, iż podanie evinakumabu to duży sukces ośrodka – “Lek jest dostępny w ramach tzw. ratunkowego dostępu do terapii, a nie w programie lekowym NFZ. Wymagało to od szpitala wyłożenia znacznych środków własnych, zanim Fundusz je zwróci. W innych ośrodkach podobne terapie będą możliwe, jeżeli pozwolą na to warunki finansowe”.
Specjaliści przypominają, iż wysoki poziom cholesterolu LDL jest jednym z głównych czynników ryzyka chorób serca i udarów mózgu. “Choroby te pozostają najczęstszą przyczyną zgonów na świecie. Każdy skuteczny sposób ich zapobiegania to krok naprzód w medycynie” – powiedział dr Maligłówka. (PAP)
