Nadofaragene firadenovec-vncg wprowadza się do pęcherza przez cewnik moczowy raz na 3 miesiące przez okres do roku. Wektor adenowirusowy wnika do komórek ściany pęcherza, uwalniając gen, który pobudza komórki do wydzielania dużych ilości interferonu alfa-2b, naturalnie występującego białka wykazującego działanie przeciwnowotworowe.
Rejestracja opierała się na wynikach wieloośrodkowego badania klinicznego z udziałem 98 pacjentów z chorobą wysokiego ryzyka, niereagującą na terapię BCG. Ogółem u 51% pacjentów uzyskano całkowitą odpowiedź i ustąpienie wszystkie objawów choroby nowotworowej w cystoskopii, biopsji i badaniu moczu. Mediana czasu utrzymywania się odpowiedzi wyniosła 9,7 miesiąca. Ogółem u 46% pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź, całkowita odpowiedź utrzymywała się przez co najmniej 1 rok.
Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi były wydzielina z miejsca wkłucia (33%), zmęczenie (24%), skurcz pęcherza (20%), parcie na mocz (19%) i krwiomocz (17%). U 1,9% chorych przerwano leczenie w wyniku zdarzeń niepożądanych.
Oczekuje się, iż terapia będzie dostępna komercyjnie w Stanach Zjednoczonych w drugiej połowie 2023 roku. Nie podano jeszcze kosztów terapii genowej, ale na podstawie analizy opłacalności przeprowadzonej przez Institute for Clinical and Economic Review mogą one wynieść między 158 600 a 262 000 dolarów.
Opracowanie: dr n. med. Katarzyna Stencel
