Dzisiejsze cele leczenia stwardnienia rozsianego (SM) mocno wykraczają poza te, które obowiązywały jeszcze 20 czy choćby 10 lat temu. Wówczas chodziło o redukcję liczby i ciężkości rzutów, zahamowanie postępu niepełnosprawności, redukcję liczby nowych i aktywnych ognisk demielinizacyjnych, opóźnienie przejścia postaci rzutowo-remisyjnej w postać wtórnie postępującą, wydłużenie okresu aktywności zawodowej pacjentów i poprawę jakości życia.
- SM 0 i co z tego?
- Wybór leku trzeba dobrze przemyśleć
- Jak ocenić aktywność choroby i rokowania
- Przestrzeganie zaleceń – najważniejszy warunek sukcesu
– w tej chwili celem leczenia jest to, żeby u pacjenta nie było choćby śladu postępu choroby w zakresie każdego z szeregu parametrów, jakimi ten postęp oceniamy. A zatem nie tylko aktywności rzutowej czy liczby zmian istoty białej w neuroobrazowaniu (co z angielskiego opisujemy skrótem NEDA). Służą temu m.in. personalizacja leczenia oraz możliwie wczesne włączanie farmakoterapii. Szczególnie ważne jest to ostatnie. Tylko wówczas możemy wykorzystać pełen potencjał nowoczesnych leków immunomodulujących, dzisiaj dostępnych również dla pacjentów w Polsce – mówi prof. dr hab. n. med. Bartosz Karaszewski, ordynator Kliniki Neurologii Dorosłych UCK
w Gdańsku, kierownik Katedry Neurologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.
SM 0 i co z tego?
W weekend 18-19 maja 2024 w Europejskie Centrum Solidarności w Gdańsku odbyła się 5. Edycja konferencji dla osób ze stwardnieniem rozsianym „SM – i co z tego?”. Wydarzenie corocznie organizowane jest przez Fundację StwardnienieRozsiane.info. Partnerem merytorycznym wydarzenia była Klinika Neurologii Dorosłych Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku.
W tym roku w konferencji wzięła udział rekordowa liczba 489 uczestników z całej Polski! To ponad dwa razy więcej niż w poprzedniej (także rekordowej!) edycji. W programie znalazły się liczne prelekcje, sesje dyskusyjne, warsztaty i indywidualne dyżury specjalistów. M.in. z dziedziny neurologii, psychologii, fizjoterapii, dietetyki i psychiatrii.
Zaproszenie do udziału w wydarzeniu przyjęło 51 ekspertów. Mówili m.in. o radzeniu sobie z objawami choroby, o roli fizjoterapii, znaczeniu diety i suplementacji diety dla przebiegu SM, rodzicielstwie z chorobą, trudnych emocjach i radzeniu sobie z nimi, wyzwaniach seksualnych czy zaburzeniach poznawczych. Nie mogło również zabraknąć wykładów poświęconych aktualnym sposobom oraz perspektywom leczenia stwardnienia rozsianego. Zwłaszcza, iż jak przyznali eksperci – rewolucja w farmakoterapii SM, które trwa od 20 lat, jest jedną z największych rewolucji, jakie zaszły w neurologii; a choćby w całej medycynie.
– Nasze konferencje cieszą się zaufaniem. Każda kolejna edycja gromadzi coraz większą liczbę uczestników. Jednocześnie bardzo boli mnie sytuacja, w której uczestnicy mówią, iż o wielu podstawowych informacjach dowiadują się pierwszy raz właśnie podczas konferencji albo z social mediów. Warto od razu dodać; nie chodzi o szukanie winy. Winny jest „system” a w zasadzie jego brak – mówi Monika Łada, prezeska Fundacji StwardnienieRozsiane.Info.
System opieki koordynowanej a rokowania w SM
– Na stwardnienie rozsiane chorują głównie młodzi ludzie. Często jest to ich pierwsze poważne spotkanie z systemem ochrony zdrowia. Słyszymy diagnozę i… często zostajemy pozostawieni sami sobie. Wówczas wiele zależy od osobistej determinacji, wsparcia bliskich. Od tego, czy mieszkamy w aglomeracji czy małej miejscowości. Wiedzy o działaniu organizacji pacjenckich. Od świadomości czy zasobności portfela. Diagnoza nieuleczalnej choroby to często niepewność
i strach. Mogą być mniejsze, gdy od początku zapewnione zostanie wsparcie psychologa oraz pełna wiedza, która pozwoli pacjentowi być aktywnym w procesie leczenia. To może pozytywnie wpłynąć na rokowania. Dlatego tak ważne jest stworzenie systemu opieki koordynowanej, który naturalnie będzie obejmował nie tylko pierwszy, ale każdy etap choroby. Czas na zmiany w systemie. Fundamentalne zmiany – podkreśla Monika Łada.
W Polsce możliwość skutecznego, spersonalizowanego leczenia stwardnienia rozsianego, i to już od początku trwania choroby, zapewnia program lekowy B.29. Na przestrzeni ostatnich dwóch lat w programie lekowym leczenia stwardnienia rozsianego B.29 zaszły bardzo duże zmiany.
To zmiany, które podążają za najnowszymi wytycznymi europejskimi w zakresie leczenia immunomodulującego pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Przede wszystkim: do pierwszej linii leczenia, czyli od razu po diagnozie SM w postaci rzutowo-remisyjnej, wprowadzono kilka nowoczesnych, wysokoskutecznych leków (tzw. HETA):
- o różnych mechanizmach działania, drogach podawania (doustnie, podskórnie lub dożylnie)
- częstotliwościach stosowania (niektóre leki trzeba przyjmować 2 razy dziennie, a inne – raz na miesiąc, czy choćby pół roku).
Personalizacja leczenia
Pozwala to na personalizację leczenia. I taki wybór leku, który jest najbardziej zgodny ze stopniem zaawansowania choroby, jej aktywnością, prognozami co do dalszego przebiegu oraz preferencjami pacjenta. A także jego stylem życia i sytuacją życiową. Nowe terapie dają możliwość dobrej kontroli stanu klinicznego oraz zapobiegania progresji choroby. Zwiększają szanse pacjentów ze stwardnieniem rozsianym na zachowanie sprawności i dobrej jakości życia. Warto wspomnieć, iż w programie lekowym B.29 pojawiła się również leczenia stwardnienia rozsianego w postaci wtórnie postępującej.
– Leki modyfikujące przebieg stwardnienia rozsianego mają różne mechanizmy działania i w różny sposób ingerują w układ immunologiczny. Mogą modulować działanie leukocytów, blokować limfocyty lub powodować deplecję. Czyli zmniejszenie liczby komórek immunologicznych. Niektóre z tych leków wykazują korzystne działanie bezpośrednio w obrębie ośrodkowego układu nerwowego. Czyli w miejscu, gdzie dochodzi do powstania stanów zapalnych u osób
ze stwardnieniem rozsianym – wyjaśniał prof. zw. dr hab. n. med. Marcin Mycko, kierownik Kliniki Neurologii CM Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego.
Wybór leku trzeba dobrze przemyśleć
W związku z tym, iż w tej chwili dla pacjentów z SM dostępnych jest kilkanaście leków immunomodulujących, pojawiają się pytania: Który lek wybrać? Czym się kierować przy tym wyborze?
– Decyzja terapeutyczna co do wyboru leku jest wypadkową kilku czynników. Dotyczących zarówno samego leku (skuteczność, profil bezpieczeństwa, sposób podawania), choroby (stopień ciężkości, aktywność, czas trwania, rokowania, wcześniejsze leczenie) oraz potrzeb i preferencji pacjenta (stan neurologiczny, tolerancja działań niepożądanych i ryzyka związanego z leczeniem, występowanie chorób współistniejących, planowanie ciąży, styl życia, przestrzeganie zaleceń dotyczących terapii). Warto pamiętać, iż skuteczność leku może być różna u różnych osób. Ale też może zmieniać się w czasie u tego samego pacjenta. Dlatego wybór optymalnego leku nie jest prostą sprawą. Wymaga przemyślanego podejścia – wyjaśniał prof. dr hab. n. med. Adam Stępień, kierownik Kliniki Neurologicznej, Wojskowy Instytut Medyczny – Państwowy Instytut Badawczy.
Jak ocenić aktywność choroby i rokowania
Jednym z kryteriów branych pod uwagę przy wyborze leku jest aktywność choroby i rokowania co do jej dalszego przebiegu. Od czego one zależą?
– Czynnikami uznanymi za rokowniczo niekorzystne są: występowanie 2 lub więcej rzutów w ciągu roku, krótki czas między pierwszym a drugim rzutem, ciężkie rzuty, niecałkowite ustępowanie objawów po rzucie, wieloogniskowość objawów już na początku choroby, duża liczba lub objętość zmian w ośrodkowym układzie nerwowym widocznych w badaniu rezonansem magnetycznym, zmiany w pniu mózgu i/lub w rdzeniu kręgowym, płeć męska, zachorowanie w wieku powyżej 40 lat, otyłość, nikotynizm oraz obecność pewnych markerów biochemicznych jak np. prążków oligoklonalnych w płynie mózgowo-rdzeniowym – tłumaczyła lek. med. Anna Wojnarowska-Arendt, neurolog z Oddziału Neurologicznego Szpitala im. M. Kopernika w Gdańsku.
Rokowania są lepsze u osób, które zachorowały w młodszym wieku. A także u tych, u których w badaniu RM na początku choroby stwierdza się pojedyncze ogniska demielinizacyjne.
– Oceniając aktywność choroby, kierujemy się przebiegiem klinicznym i czynnikami prognostycznymi. Szacuje się, iż 4-15% pacjentów na bardzo aktywny przebieg choroby od początku. U tych pacjentów bez żadnych wątpliwości rekomendujemy leki wysokoaktywne już
od początku choroby. Te leki powinny być lekami pierwszego wyboru, ponieważ najsilniej hamują choroby. Wczesne leczenie lekami o wysokiej skuteczności jest też rekomendowane w młodszych grupach wiekowych. Z możliwością deeskalacji leczenia po 40. roku życiu. Jest udowodnione, iż takie podejście skutecznie opóźnia wtórną progresję choroby – mówił prof. Adam Stępień.
Przestrzeganie zaleceń – najważniejszy warunek sukcesu
Dziś już nie ulega wątpliwości, iż wczesne podjęcie leczenia immunomodulującego zmienia naturalny przebieg SM. Jednak najważniejszym czynnikiem warunkującym powiedzenie terapii jest przestrzeganie zaleceń leczenia przez pacjenta. I odwrotnie. Dostępne są badania dokumentujące, iż nieprzestrzeganie tych zaleceń to jeden z głównych powodów postępu choroby i narastania niepełnosprawności. Dlatego tak istotne, jest aby leczenie było zgodne z preferencjami pacjenta. I w pełni przez niego akceptowane.
– Warto pamiętać, iż program lekowy B.29 zapewnia pacjentom to nie tylko dostęp do nowoczesnych terapii, ale także stałą opiekę medyczną i regularne badania kontrolne. Przy kwalifikacji do programu nie obowiązuje górna granica wieku. A leczenie w programie nie jest też ograniczone czasowo. Trwa tak długo, jak jest skuteczne. Aby jednak leczenie farmakologiczne stwardnienia rozsianego było skuteczne i bezpieczne, niezbędna jest dobra kooperacja i zaufanie na linii lekarz-pacjent – podkreślała lek. med. Anna Wojnarowska-Arendt.
Leczenie objawów SM
Ale leczenie stwardnienia rozsianego to nie tylko leczenie immunomodulujące. To także leczenie objawów. Np. dysfunkcji pęcherza moczowego, dolegliwości bólowych, zaburzeń psychicznych. W ostatnim czasie w Polsce pojawiły się nowe możliwości również w zakresie leczenia objawowego SM. Np. leczenie spastyczności przy zastosowaniu toksyny botulinowej. Od 2023 r. jest ono refundowane dla pacjentów ze stwardnieniem rozsianym w programie lekowym B.57.
– Farmakoterapia immunomodulująca zapewnia około 70% sukcesu rozumianego jako komfort zdrowotny pacjenta. Reszta to leczenie uzupełniające i objawowe. W tym interdyscyplinarne, czy opieka psychologiczna niezbędna u dużej części chorych oraz edukacja. A te elementy wymagają bardziej rozbudowanej opieki niż podaż farmakoterapii. W tym sensie, uzasadnione jest stworzenie sieci ośrodków kompleksowej, koordynowanej opieki nad pacjentami z SM, w których odbywałaby się diagnostyka, leczenie, i rehabilitacja, a pacjenci mieliby dostęp także do specyficznej dla choroby opieki interdyscyplinarnej lekarskiej i innych zawodów medycznych z zaangażowaniem lokalnych poradni neurologicznych. W naszej klinice w Gdańsku staramy się tworzyć opiekę kompleksową w ramach dostępnych w tej chwili zasobów systemowych – mówił prof. Bartosz Karaszewski.
SM – leczenie w przyszłości
Podczas konferencji „SM – i co z tego?” zastanawiano się też co przyniesie przyszłość, jeżeli chodzi o leczenie stwardnienia rozsianego. Wśród priorytetów, nad którymi w tej chwili pracują naukowcy są biomarkery, które pozwolą lepiej dobierać lek do pacjenta i udoskonalić personalizację terapii, zawansowane technologie telemedyczne, leki neuroprotekcyjne, a także nowe terapie immunomodulujące.
– Mam nadzieję, iż za 10 lat będziemy mieć znacznie lepsze, skuteczniejsze i przede wszystkim bardziej precyzyjne leki na SM, które będą dokładniej działały na bardzo konkretne defekty układu immunologicznego, powodujące chorobę. Ale chyba wszyscy najbardziej czekamy na terapie stymulujące remielinizację, a zatem odwracające zmiany w ośrodkowym układzie nerwowym spowodowane przez chorobę. Wierzę, iż na wyciągnięcie ręki są leki, które sprawią iż stwardnienie rozsiane będzie uleczalne – mówił prof. Marcin Mycko.
Już za niecały rok, 24-25 maja 2025, odbędzie się kolejna – 6. edycja Ogólnopolskiej Konferencji „SM – i co z tego?”. Serdecznie zapraszamy!
