W listopadzie 2021 r. Komisja Europejska zatwierdziła pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla pralsetynibu. W monoterapii jest on wskazany do stosowania w leczeniu pacjentów dorosłych z RET-dodatnim (ang. Rearranged During Transfection) zaawansowanym niedrobnokomórkowym rakiem płuca (NDRP) nieleczonych wcześniej inhibitorem RET. Natomiast już 25 lutego 2022 polska Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji opublikowała wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (Wykaz TLI 2022), w którym pralsetynib – oceniany w wyżej wymienionym wskazaniu – znalazł się na dziesiątej pozycji (spośród dwudziestu sześciu). Na dwudziestej pierwszej tego wykazu znajduje się także selperkatynib, oceniany we wskazaniu „zaawansowany, niedrobnokomórkowy rak płuca (NDRP) z obecnością fuzji genu RET, w monoterapii u dorosłych, którzy wymagają terapii systemowej po wcześniejszej immunoterapii i (lub) chemioterapii opartej na związkach platyny”1.
Na początku kwietnia w cyklu webinarów „Małe jest wielkie”, poświęconego małym, co nie znaczy, iż mniej ważnym, populacjom chorych i leczeniu personalizowanemu, eksperci zaprezentowali wykłady i dyskutowali właśnie na temat pralsetynibu.
Diagnostyka molekularna wprawdzie w Polsce coraz szybciej się rozwija, jednak jest w tej kwestii jeszcze wiele do zrobienia.
– Najpierw diagnozujemy podstawowe nieprawidłowości genetyczne, do których mamy dostęp, czyli w obrębie szlaków EGFR, ALK, ROS-1, PD-L1, i rozpoczynamy leczenie, do którego prawie każdy pacjent w Polsce ma już dostęp w ramach programów lekowych. Problemem jest czasem jakość pobieranego materiału genetycznego, a czasem postawa klinicystów, którzy [np. w przypadku wykrycia mutacji w genie RET – redakcja], muszą wypisać wniosek w ramach ratunkowego dostęp do terapii lekowej, co w Polsce wcale nie jest takie powszechne. Bo co z tego, gdy my wykryjemy rearanżację genu RET, a lekarz onkolog nie będzie chciał się zaangażować i pisać kolejnych wniosków? – zauważył prof. Paweł Krawczyk, który w trakcie webinaru przedstawił wykład na temat charakterystyki molekularnej i nieprawidłowości genu RET.
– Niestety, dostępność do terapii celowanych anty RET jest ograniczona, aczkolwiek to nie zwalnia nas w żaden sposób z diagnostyki i z pisania RDTL. Na tym aspekcie w tej chwili wypadałoby się skupić. Poza klinicznymi ośrodkami referencyjnymi dostępność do pełnej diagnostyki jest ograniczona, ale na pewno życzyłbym sobie, żeby to w najbliższym czasie się zmieniło. Wielu onkologów w mniejszych placówkach ma tego świadomość i dlatego odsyła po pełną diagnostykę i możliwości nowoczesnego leczenia do większych ośrodków referencyjnych – powiedział inny z uczestników spotkania, prof. Tomasz Kubiatowski, który prezentował podczas webinaru wykład na temat innych niż NDRP zastosowań pralsetynibu.
Prof. Dariusz M. Kowalski, prezes Polskiej Grupy Raka Płuca, dodał w tym momencie, iż zachęca wszystkich do kierowania pacjentów do Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie lub do ośrodków klinicznych w Gdańsku czy Poznaniu, gdzie możliwa jest diagnostyka i leczenie pacjentów z rearanżacją w genie RET. – Mamy dostępne inhibitory RET dla tej populacji chorych, choćby już w pierwszej linii leczenia – nadmienił prof. Kowalski.
Zaproszeni prelegenci dyskutowali też na temat zasadności ogólnodostępnej refundacji terapii dla tej grupy chorych.
– Zgodzimy się chyba wszyscy, iż teoretycznie, jeżeli chory ma dane zaburzenie molekularne, to powinien najlepszy lek otrzymać na początku. Niestety, co innego teoria, a co innego praktyka i dostępność leczenia – zauważył dr n.med. Adam Płużański.
– Inhibitory RET są lekami o takiej samej efektywności jak inhibitory EGFR, ALK czy ROS-1 dla chorych z mutacjami w tych rearanżacjach, więc jeżeli mielibyśmy opcję refundowaną dla chorych z rearanżacją RET, to tylko byśmy się cieszyli – powiedział prof. Krawczyk.
– W tę stronę idzie nowoczesna terapia chorób nowotworowych, nie tylko w przypadku raka płuca, ale także nowotworów tarczycy – dodał prof. Kubiatowski.
– Inhibitory RET są lekami o ogromnym potencjale, dobrym profilu toksyczności i niesamowitych wynikach w badaniach, a sekwencjonowanie nowej generacji jest już technologią nie tyle przyszłości, ile teraźniejszości, więc w przypadku pojawienia się nowych możliwości refundacyjnych, na które wszyscy czekamy, pojawią się też nowe możliwości leczenia pacjentów z mutacją w genie RET, choćby w pierwszej linii leczenia – powiedział prof. Dariusz M. Kowalski.
Webinar „Małe jest wielkie – pralsetynib” jest do obejrzenia na stronie internetowej: www.termedia.pl/Male-Jest-Wielkie.
Umieszczenie pralsetynibu w wykazie TLI 2022 daje szansę na finansowanie leczenia celowanego pacjentów z RET dodatnim w NDRP już od pierwszej linii. Dalsze prace Agencji oraz Ministerstwa Zdrowia przyniosą prawdopodobnie odpowiedź, jak gwałtownie omawiana podczas spotkania potrzeba medyczna pacjentów zostanie zaspokojona.
Piśmiennictwo:
1. bipold.aotm.gov.pl/index.php/tli/7669-wykaz-tli-2022
