Oświadczenie Fundacji SMA w sprawie braku refundacji wyższych dawek nusinersenu

Z ogromnym smutkiem i poczuciem głębokiego rozczarowania przyjmujemy informację, iż na obwieszczeniu projektu listy refundacyjnej obowiązującej od 1 lipca 2026 r., ponownie zabrakło wyższych dawek nusinersenu (50 mg dawka nasycająca oraz 28 mg dawka podtrzymująca). Jako społeczność, która od lat ramię w ramię z Ministerstwem Zdrowia budowała wzorcowy system opieki, czujemy się dzisiaj pominięci w procesie, który powinien być naturalnym krokiem w rozwoju leczenia SMA w Polsce.

Polska, dzięki przełomowym decyzjom z ostatnich lat, stała się światowym punktem odniesienia w walce z rdzeniowym zanikiem mięśni. Dzisiaj stajemy jednak przed bolesnym pytaniem o przyszłość tego sukcesu. Chorzy na SMA w Polsce chcą i mają prawo być traktowani z taką samą godnością i troską o zdrowie, jak pacjenci w Anglii, Niemczech, Danii, Austrii, Szwecji, Szwajcarii i Luksemburgu. W krajach tych, wyższe dawki nusinersenu są już refundowane, pozwalając chorym korzystać z najnowszych osiągnięć medycyny. Sprzeciwiamy się temu, by polscy chorzy byli traktowani jak obywatele drugiej kategorii, pozbawieni dostępu do wyższych dawek terapii, która w Europie staje się standardem.

Nasze oczekiwania opierają się na twardych dowodach klinicznych. Wyniki badania DEVOTE potwierdziły, iż wyższy schemat dawkowania to szansa na znaczną poprawę funkcji motorycznych. U niemowląt odnotowano wzrost sprawności o średnio 15 punktów w skali CHOP-INTEND, a u pacjentów przechodzących z dawki standardowej na wyższą wykazano dalszą poprawę średnio o 1,8 pkt., która wskazuje, iż w wielu przypadkach chorzy uzyskali choćby kilkanaście punktów. Dla chorych w Polsce każdy taki punkt to szansa na podniesienie ręki, dłuższą wytrzymałość, utrzymanie głowy, samodzielne siedzenie, jedzenie. To wpływa na większą niezależność i poczucie sprawczości chorych i odciąża opiekunów.

Przypominamy, iż w SMA „czas to motoneuron”. Każdy miesiąc zwłoki oznacza dla pacjentów bezpowrotną utratę neuronów ruchowych, której nie cofnie żadne późniejsze leczenie. Głos naszej społeczności jest jednoznaczny – #TakDlaWyższychDawekwSMA.

Fundacja SMA nie ustanie w działaniach, dopóki polscy pacjenci nie otrzymają dostępu do leczenia na poziomie europejskim. Apelujemy do Ministerstwa Zdrowia o pilną rewizję dotychczasowego stanowiska i uwzględnienie wyższych dawek nusinersenu na ostatecznej liście refundacyjnej obowiązującej od 1 lipca 2026 roku. Polscy pacjenci zasługują na to, by budować swoje bezpieczeństwo i przyszłość w oparciu o najnowocześniejsze standardy medyczne.

W imieniu wszystkich chorych na SMA w Polsce i opiekunów

Dorota Raczek, Prezes Fundacji SMA