Naukowcy z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco odkryli związek, który może pomóc w leczeniu raka trzustki. Eksperci są zgodni, iż czeka ich jeszcze długa droga, ale pojawiła się szansa na przełom w farmakologii.
Badania nad nowym lekiem
Badania nad nowymi lekami ukierunkowane są na mutację K-Ras G12D powszechną w raku trzustki. Mutacje K-Ras G12D są odpowiedzialne za większość nowotworów trzustki oraz niektóre nowotwory płuc, piersi i jelita grubego, co stanowi wyzwanie dla naukowców w opracowaniu skutecznych metod leczenia. Po latach badań naukowcy odkryli cząsteczkę modyfikującą mutację G12D, co może stanowić przełom w leczeniu raka trzustki bez atakowania zdrowych komórek.
Specjaliści chcą rozpocząć testy na ludziach za około 2-3 lata. Proces od opracowania kandydata aż do wprowadzenia lek na rynek trwać będzie około 10-12 lat.
Nowy specyfik opiera się na cząsteczce, która trwale modyfikuje powodującą raka mutację. Zmiany w komórce przyczyniają się do zachorowań na raka trzustki, a w niektórych przypadkach może powodować nowotwór płuc, piersi i jelita grubego.
Rak trzustki – wysoka śmiertelność
Nowotwór trzustki jest dwunastym w częstotliwości występującym nowotworem, jednak cechuje się on niezwykle wysoką śmiertelnością. Bardzo często jest on diagnozowany w późnym stadium, co skutkuje niemożliwością wyleczenia. Szansą na przeżycie pacjenta jest radykalna operacja, która można przeprowadzić u 20% chorych.
– Przez 10 lat pracowaliśmy nad tym, aby terapie raka trzustki dorównały pod względem skuteczności terapiom innych nowotworów. Ten przełom jest pierwszy. Daje nam solidną podstawę do walki z wyniszczającą mutacją, która powoduje tę chorobę – powiedział dr Kevan Shokat, główny autor badania.
Mutacje w obrębie genu K-Ras są niezwykle częste w raku trzustki i odpowiadają za 90% jego przypadków. Co więcej, połowa z nich wynika ze zmiany w G12D, która polega na tym, iż w gotowym białku glicyna zmienia się w asparaginian.
– Istnieje bardzo niewiele cząsteczek, które potrafią wyczuć różnicę między „rakotwórczym” w tym wypadku asparaginianem a glicyną. Aby stworzyć skuteczną terapię, potrzebujemy leków, które działają tylko na komórki nowotworowe, bez wpływu na te zdrowe – wyjaśniła dr Shokat.
Po latach badań zespół Shokata przewidział obecność cząsteczki w białku K-Ras, która trwale i nieodwracalnie wiąże się z problematycznym asparaginianem. Odkrycie przyczyniło się do opracowania całych zestawów substancji chemicznych, które miały potencjał penetracji pożądanego fragmentu białka i działania miejscowo.
– To było jak wspinanie się po nowej trasie w górach: można być silnym, ale i tak ogranicza nas długość ramion. Dostosowywanie rozgałęzień badanych przez nas cząsteczek w celu umieszczenia ich w tej niezwykle ciasnej przestrzeni białka K-Ras, czyli wokół mutacji G12D, wymagało wielu prób i błędów. Czasami byliśmy blisko, ale znowu ponosiliśmy porażkę i trzeba było zaczynać od nowa – podsumował ekspert.
Badania zakończyły się sukcesem, ponieważ zespół ekspertów odkrył cząsteczkę, która silnie reaguje z asparaginianem, dzięki czemu hamuje wzrost guza wywołanego przez mutację G12D. Warto również zaznaczyć, iż odkryta cząsteczka nie atakowała zdrowych białek.
Źródło: PAP