Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków FDA zatwierdziła dwa nowe leki na wrzodziejące zapalenie jelita grubego (WZJG) i pierwszy polski lek biopodobny.
Mirikizumab, którego zatwierdzenie przez FDA zostało ogłoszone przez producenta pod koniec października 2023 roku, ma być dostępny w Stanach Zjednoczonych już w najbliższych tygodniach.Jest przeciwciałem monoklonalnym, co oznacza, iż zawiera cząsteczki białkowe, wykorzystywane przez układ odpornościowy do zwalczania patogenów, czyli czynników chorobotwórczych. Ich celem jest interleukina-23 (IL-23) zawierająca podjednostkę białka p19, którą naukowcy powiązali nie tak dawno z rozwojem kilku przewlekłych chorób autoimmunologicznych, w tym nieswoistych zapaleń jelit (NZJ).
Lek przeznaczony jest dla pacjentów z umiarkowanym lub ciężkim przebiegiem WZJG, którzy nie zareagowali lub przestali reagować na leki z grupy inhibitorów TNF-alfa (musieli je odstawić z powodu działań niepożądanych lub w sytuacjach gdy występują przeciwwskazania do ich zastosowania.Pierwsze trzy dawki leku, w celu indukcji remisji, podawane są we wlewach dożylnych (kroplówki), zaś kolejne, w celu leczenia podtrzymującego, podskórnie (zastrzyki), które pacjenci mogą wykonywać samodzielnie. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi związanymi ze stosowaniem mirikizumabu są zakażenia górnych dróg oddechowych, reakcje w miejscu wstrzyknięcia, bóle stawów, wysypka, ból głowy i zakażenie wirusem opryszczki.
Etrasimod, którego zatwierdzenie przez FDA ogłoszono również w październiku br., przeznaczony jest do leczenia dorosłychpacjentów z umiarkowaną do ciężkiejpostacią WZJG.Lek jest modulatorem receptora 1-fosforanu sfingozyny (S1P), selektywnie wiążącym się z podtypami receptora S1P 1, 4 i 5. Przeznaczony jest dla chorych, u których w przeszłości nie powiodło się leczenie lub nie tolerowali co najmniej jednej terapii konwencjonalnej, biologicznej lub inhibitora kinazy janusowej (JAK).
Etrasimod jest preparatem doustnym, który przyjmuje się raz na dobę w dawce 2 mg, co czyni go atrakcyjnym dla chorych, którzy nie chcą lub nie mogą przyjmować specyfików w postaci wlewów dożylnych lub iniekcji podskórnych.
Wniosek o dopuszczenie do obrotu etrasimodu został przyjęty przez Europejską Agencję Leków. Decyzja w tej sprawie zapadnie prawdopodobnie w 2024 roku.
Wśród najczęstszych działań niepożądanych preparatu odnotowano ból i zawroty głowy, a także podwyższone wyniki prób wątrobowych. Etrasimod jest drugim lekiem klasy S1P dopuszczonym do leczenia WZJG w Stanach Zjednoczonych. Pierwszy, ozanimod, otrzymał zgodę FDA w maju 2021 r., a w Polsce jest refundowany w ramach programu lekowego od maja 2023 roku. W naszym kraju z nowych leków małocząsteczkowych refundowane są także dwa inhibitory JAK – tofacytynib i filgotynib. Czekamy na dodanie do programu upadacytynibu.
Kolejna dobra wiadomość pochodzi z Polski. Pod koniec sierpnia 2023 roku międzynarodowa spółka biotechnologiczna Polpharma Biologics ogłosiła, iż amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków jako pierwszy organ regulacyjny na świecie dopuściła do stosowania opracowany przez polskich specjalistów biopodobny natalizumab. Lek będzie stosowany w leczeniu stwardnienia rozsianego oraz choroby Leśniowskiego-Crohna u dorosłych. W październiku specyfikzostał dopuszczony do obrotu również przez Komisję Europejską, jednak tylko jako pojedyncza terapia modyfikująca przebieg choroby (DMT) u dorosłych z wysoce aktywnym rzutowo-remisyjnym stwardnieniem rozsianym.
Zdaniem Piotr Koryckiego, prezesa Polpharma Biologics w Polsce, to historyczny moment, który może być kołem zamachowym dla polskiej biotechnologii. Nowy preparat zostanie udostępniony w Stanach Zjednoczonych przez firmę Sandoz, partnera komercyjnego Polpharma Biologics. W Polsce działają dwa centra rozwoju i produkcji tej firmy.
Biopodobny natalizumab ma taką samą postać, dożylną drogę podania, schemat dawkowania co lek referencyjny, który jest przeciwciałem monoklonalnym przeciwko integrynie α4β1 i α4β7 modyfikując przebieg choroby. W Europie lek referencyjny nie jest jednak zarejestrowany ze wskazaniem dla pacjentów z ch.L-C. Preparat nie został także ujęty w zaleceniach ECCO, czyli Europejskiej Organizacji Choroby Crohna i Colitis Ulcerosa (WZJG), która zrzesza lekarzy i innych specjalistów leczących NZJ. Ujęto w nich natomiast dostępny już w Polsce w programach lekowych wedolizumab, który jest także przeciwciałem monoklonalnym działającym selektywnie przeciwko integrynie α4β7 i hamuje migrację leukocytów krwi do objętych zapaleniem tkanek jelita.
Cieszymy się, iż polscy badacze potrafią tworzyć leki biopodobne i liczymy na to, iż w naszym kraju zaczną powstawać również inne specyfiki, przeznaczone również dla chorych na NZJ. Tym bardziej, iż leki biopodobne są znacznie tańsze niż referencyjne, dzięki czemu mogą być łatwiej dostępne dla naszych pacjentów.
Dr n. med. Ariel Liebert p.o. kierownika Zakładu Wielospecjalistycznej Opieki w Gastroenterologii, Katedra Gastroenterologii i Zaburzeń Odżywiania, Collegium Medicum w Bydgoszczy, Uniwersytet Mikołaja Kopernika w Toruniu; Klinika Gastroenterologii, Szpital Uniwersytecki nr 2 w Bydgoszczy im. dr. Jana Biziela, członek Zarządu Głównego Towarzystwa „J-elita”
