Mają rokowanie gorsze niż u pacjentów onkologicznych. Skuteczne leczenie poza ich zasięgiem

Zdjęcie: Mukowiscydoza jest najczęstszą chorobą spośród chorób rzadkich kittyfly / Adobe


Leczenie mukowiscydozy przeszło w ostatniej dekadzie rewolucję — choroba, która jeszcze niedawno była śmiertelną chorobą dziecięcą, dziś może być skutecznie kontrolowana. Z postępu przez cały czas nie korzystają jednak wszyscy: brakuje równego dostępu do leczenia - alarmują eksperci. Wynika to z rozbieżności pomiędzy treścią programu lekowego B.112 a rejestracją jednego z leków oraz z braku uwzględnienia najnowszej dostępnej terapii.