Leki sieroce to specjalna kategoria produktów leczniczych przeznaczonych do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia chorób rzadkich. Choroby te występują w populacji bardzo rzadko, co sprawia, iż istnieją nierzadko duże trudności w ich rozpoznawaniu, a zwłaszcza terapii. W miarę doskonalenia metod diagnostycznych wiedza o rzadkich chorobach staje się coraz szersza. Mimo to koszt opracowania i wprowadzenia na rynek produktów leczniczych mających służyć ich leczeniu często nie jest równoważony przez niską sprzedaż. A koszty tego typu leków są zwykle dość wysokie.
Przemysł farmaceutyczny niechętnie podejmuje się więc opracowywania leków na choroby rzadkie ze względu na niekorzystne warunki rynkowe. W wielu aspektach brakuje również zachęt do prowadzenia badań nad nowymi substancjami dla tej kategorii produktów. Dlatego często tworzy się systemy promujące badania i rejestrację tzw. sierocych produktów leczniczych, stosowanych właśnie w leczeniu rzadkich chorób.
LEKI SIEROCE I ICH GLOBALNY RYNEK – JAK WYGLĄDA OBECNIE?
Wyniki analiz firmy analitycznej Evaluate pokazują, iż rynek leków sierocych w 2024 roku osiągnął wartość 187 miliardów dolarów. Dzięki dodatkowym korzyściom i zachętom niektóre leki sieroce mogą generować naprawdę zawrotną sprzedaż. Może ona przekraczać choćby granicę 1 miliarda dolarów rocznie. I to pomimo, iż są to leki przeznaczone na rzadkie schorzenia. A to dlatego, iż ich wysoka cena w połączeniu z systemami refundacji sprawia, iż mogą generować znaczące przychody dla firm farmaceutycznych.
Obecnie na globalnym rynku leków sierocych wyróżniają się niektóre produkty i firmy. Jednym z czołowych leków jest Darzalex (daratumumab). Stosuje się go w leczeniu pacjentów ze szpiczakiem mnogim. Ten typ nowotworu rozwija się w komórkach szpiku kostnego.
– Firma Johnson & Johnson przewiduje, iż roczna sprzedaż tego leku może osiągnąć 16,4 miliarda dolarów, co uczyni ją liderem rankingu firm według wielkości sprzedaży leków sierocych – wynika z prognoz przygotowanych przez firmę Evaluate.
Warto również zwrócić uwagę na lek Calquence (acalabrutinib, firmy AstraZeneca) stosowany w leczeniu pacjentów z chłoniakiem i przewlekłą białaczką limfocytową. Mimo wyzwań związanych z konkurencją, lek ten ma szansę utrzymać się w pierwszej dziesiątce najlepiej sprzedających się leków sierocych do 2030 roku. Rynek leków sierocych charakteryzuje się także obecnością specjalistycznych produktów, takich jak Winrevair (sotaterecept) firmy Merck & Co. Produkt stosuje się w leczeniu pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym.
PROGNOZY NA PRZYSZŁOŚĆ
Firma analityczna Evaluate prognozuje, iż w 2030 roku leki sieroce będą stanowiły choćby 20% całkowitej sprzedaży leków na receptę. To dość spory odsetek, zważywszy na fakt, iż terapia tymi produktami dotyczy chorób rzadkich.
– Rynek tych produktów w 2030 roku ma przekroczyć obrót na poziomie 333 miliardów dolarów – tak przynajmniej mówią obecne prognozy.
Przewidywania pokazują, iż najlepiej sprzedającym się lekiem sierocym w roku 2030 będzie wspomniany wcześniej Darzalex (daratumumab) stosowany w leczeniu szpiczaka mnogiego. Z kolei drugim najlepiej sprzedającym się lekiem sierocym ma być Alyftrek (wanzakaftor, tezakaftor, deltakaftor, Vertex Pharmaceuticals) przeznaczony do leczenia mukowiscydozy. Preparat ten jest lekiem złożonym zawierającym 3 składniki aktywne i może być przyjmowany raz dziennie. Przewiduje się, iż w 2030 roku jego sprzedaż może osiągnąć choćby 8,3 miliarda dolarów.
Pierwszą trójkę najpopularniejszych leków sierocych w 2030 roku zamyka Winnevair (sotaterecept) firmy Merck & Co. Preparat stosuje się w leczeniu pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym. Biorąc pod uwagę dane i przewidywania – w kolejnych latach rynek leków sierocych będzie zdominowany przez produkty onkologiczne. Będą stanowiły choćby 40% wartości całego rynku leków na choroby rzadki. „Podium” zamykają leki stosowane w leczeniu chorób genetycznych i układu oddechowego. Mimo iż leki te są przeznaczone dla stosunkowo niewielkich grup pacjentów, to ich wysokie ceny oraz skuteczność terapeutyczna sprawiają, iż stają się one istotnymi składowymi w portfolio firm farmaceutycznych.
ROŚNIE ŚWIADOMOŚĆ „ISTNIENIA” CHORÓB RZADKICH
W społeczeństwie bez wątpienia wzrasta poziom świadomości na temat istnienia chorób rzadkich. Dzięki temu także rynek leków sierocych ma szansę rozwijać się na tym podłożu. Dodatkowo prognozy wskazują również na rosnące znaczenie systemów zachęt dla producentów leków sierocych. To może przyczynić się do wzrostu liczby nowych cząsteczek wprowadzanych na rynek. Często idzie to także w parze z presją na obniżenie ceny tych leków dla pacjentów. W związku z tym, w perspektywie najbliższych lat rynek leków sierocych będzie mocno dynamicznie się zmieniał. Producenci będą musieli znaleźć konsensus pomiędzy dążeniem do innowacji terapeutycznych, potrzebami pacjentów z rzadkimi chorobami oraz ograniczeniami finansowymi systemów opieki zdrowotnej.
©MGR.FARM
